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AAV - 2025
会员 Smt。 Nandita Bhattacharya，Sc G Shri Vadivelan A，Sc F Smt。 Sangeetha Singhal，Sc F Smt。 Selvanayaki K、Sc F Shri Manu Jain、Sc F Shri Meshram Devendra、Sc F Shri Bineshkumar Kanakan、Sc F Smt。 Chandreyi S Ghosh，理科 F Shri Bheemappa，理科 F Dr. Tarun Uppal，理科 F Smt。 Seema Parmar，Sc F Shri Saugata Tribedi，Sc F Shri Vijay Vittal Nadagouda，Sc F Shri Bipin Kumar Lahkar，Sc F Shri Prafulla Chandra，Sc F Shri Manoj Kumar，Sc F Smt。 Dipti Dongre，Sc E Shri Vijaya Kumar M，Sc E Smt。 Bhavneet，Sc E Shri Subramanya N，Sc E Smt。 Chandrani Dey，Sc E Shri Reddy VSS，TO-D Shri Bheemapa HS Naik，TO-C Shri Nagesha D，TO-C Shri Nagaraja HS，TO-C Shri Prithvi V，TO-A
AAV5 CRISPR-CAS9的aav5支持小鼠肺气道中的有效基因组编辑
肺中的基因组编辑具有提供治疗蛋白的长期表达以治疗肺遗传疾病的潜力。虽然将CRISPR的有效输送到肺部仍然是一个挑战。NIH体细胞基因组编辑（SCGE）con-正在开发用于疾病组织中基因组编辑的安全有效方法。由财团成员开发的方法由SCGE小型测试中心独立验证，以建立严格和可重复性。我们已经开发了并验证了双重腺相关病毒（AAV）CRISPR平台，该病毒支持了小鼠肺气道中Lox-Stop-Stop-Stop-lox-Tomato Reporter的有效编辑。在进行AAV血清型5（AAV5）的分型链球菌Cas9（SPCAS9）和单个指南RNA（SGRNA）后，我们观察到19％ - 26％的番茄阳性细胞，包括俱乐部和纤毛粘性的上皮细胞类型。这个高效的AAV输送平台将有助于研究肺部和其他组织类型中的治疗基因组编辑。
通过CRISPR/CAS9和多个RAAVS 成功建立了基于病毒复制元素的衣原体叶绿体中的外源基因表达系统 散装转录组分析，inmoose，python中的综合多摩管开源环境 标题：在神经退行性疾病的小鼠模型中自动评估区域脑萎缩的工具 揭示了来自单个人类皮肤部位的共生菌群的多样性 探索1 ... 中的遗传转化和基因组编辑 诱惑：纵向微生物组研究的时间信息降低 白血病蛋白PHF6和PHIP形成一种染色质复合物，抑制髓样白血病 靶向trem2-tyrobp跨膜结合的药物筛查 Klebphacol：Klebsiella的社区驱动资源... 干细胞因子抑制purkinje细胞的调节 牛的牛外胚层细胞 丰富的测量结果揭示了人类肠道微生物组中的裂解与裂解性之间的平衡 稳定的登革热病毒2包膜亚基疫苗重定向中和抗体1
我们感谢Ben Humphreys，Gaya Amarasinghe，Daisy Leung和Ting Wang的评论和建议，Robert Fulton，Catrina Fronick，Paul Cliften提供了技术帮助。这项工作得到了Siteman Cancer Center的共享资源投资计划的部分支持。
CRISPR/AAV 介导的精准基因组编辑在心脏领域的应用
。CC-BY 4.0 国际许可下可用（未经同行评审认证）是作者/资助者，他已授予 bioRxiv 永久展示预印本的许可。它是此预印本的版权持有者此版本于 2024 年 12 月 4 日发布。；https://doi.org/10.1101/2024.12.03.626493 doi：bioRxiv 预印本
嵌合型重组腺相关病毒载体 rAAV/...
摘要。背景/目的：转移性黑色素瘤患者的治疗选择有限，诊断也较差。因此，治疗的发展需要一种新的治疗方法，其中可以提出使用 rAAV 载体进行基因治疗。本研究的目的是检查 rAAV 载体在体外和体内转导小鼠黑色素瘤细胞的效率。材料和方法：实验中使用了在鸡 β-肌动蛋白和巨细胞病毒启动子的控制下编码 GFP 的不同 rAAV 血清型。使用定量 PCR 和免疫组织化学染色测试了 rAAV 载体的鼻内、腹膜内、静脉内和肿瘤内给药途径。结果：在鼻内给药 10 10 gc/0.03 ml 剂量的 rAAV/DJ-CAG 7 天后，在体内转移性细胞中观察到最高的转导效率。结论：基于 rAAV 载体的黑色素瘤基因治疗是一种可能的治疗选择。黑色素瘤是一种源自色素细胞（黑色素细胞）的肿瘤，黑色素细胞从外皮的神经组织中发展而来。黑色素瘤最常见的起点是皮肤，但也可能形成于胃肠道粘膜或眼球内。这是一种具有高转移潜力的癌症（1，2）。尽管抗癌治疗取得了进展，但因黑色素瘤导致的死亡人数仍然
通过对CAPSID形成的监视，改善AAV矢量质量
如图3所示，完全和部分衣壳的比例取决于进行每次运行的条件。发现大多数测试条件对产量和基因组包装产生负面影响，但有些是有益的。有趣的是，基因组包装的动力学也受到特定条件的影响，其中有几个参数加速了转染后第2天全帽的增加。对部分全部人群的变化很小，这可能表明这主要受到起始材料而不是过程参数的影响。总共发现至少有四个参数会影响完整的衣壳的比例和/或改变生产和包装的动力学。这些发现表明，可以优化上游过程，以有利于产生较高百分比的全胶囊，同时最大程度地减少收获时部分填充颗粒的形成。
突破束缚：开发环状 AAV 货物，实现肝脏中的精准无缝整合
（未经同行评审认证）是作者/资助者。保留所有权利。未经许可不得重复使用。此预印本的版权所有者此版本于 2024 年 10 月 29 日发布。；https://doi.org/10.1101/2024.10.26.620313 doi：bioRxiv preprint
PBFT02 的非临床和早期临床开发，这是一种针对 GRN 突变 FTD 的 AAV 基因疗法（FTD- GRN）
## p < 0.01；### p < 0.005 vs WT；* p < 0.05，*** p < 0.005 vs Grn –/– + V，单因素方差分析，然后进行 Tukey 多重比较检验。缩写；GRN，颗粒蛋白基因；ICV，脑室内；V，载体；WT，野生型 Grn –/– 和 WT 小鼠（n=14-15/gp）ICV 给药 PBFT02 或载体（V）。基线对照是第 1 天未经治疗的小鼠。条形图：平均值 +/- SEM。
Aavin牛奶收集和
本研究调查了哥印拜陀市Aavin牛奶收集和分销网络中的供应链优化。Aavin是泰米尔纳德邦（Tamil Nadu）的著名乳制品合作品牌，在泰米尔纳德邦合作牛奶生产商联合会下经营。它在包括哥印拜陀在内的全州牛奶采购，加工和分布中起着至关重要的作用。Aavin的主要目标是通过为牛奶提供稳定的市场并确保为消费者提供可靠的优质乳制品，以支持农村奶农。合作结构允许小型和大规模的牛奶生产商为Aavin的供应链做出贡献，从而为牛奶收集提供了有组织的平台。主要目的是优化哥印拜陀市Aavin牛奶收集和分销网络中的供应链，而次要目标包括识别和分析Coimbatore City的Aavin牛奶收集和分配供应链中的效率低下，并确定最佳牛奶收集和分配路线以降低运输成本。采用了描述性研究设计，并使用非概率方法通过问卷收集100位受访者的主要数据。使用统计工具（例如ANOVA，Chi-Square，简单百分比分析）对发现进行了分析。这项研究的局限性包括燃料价格和天气影响结果等外部因素。技术基础设施限制，尤其是在农村地区。实施新策略的高财务成本。
AAV介导的基因疗法减弱了Bardet-
Bardet-Biedl综合征（BBS）是一组遗传的常染色体隐性纤毛病，其特征是多种细胞类型中纤毛功能的干扰，导致肥胖，肾衰竭和失明。已知20多个因果基因，许多突变使BBSOME的功能是一种蛋白质复合物的功能，该蛋白质复合物调节货物蛋白在纤毛中的运动。BBS10基因中的突变是BBS的第二大原因，占所有病例的20％以上。最近，HSU等人的概念验证研究。2023，证明了在BBS10缺乏小鼠模型中使用小鼠BBS11的下接送递送的AAV基因治疗的潜力。在这项研究中，我们着手优化和识别带有人类BBS10基因的AAV8矢量，从而提供持续的功效和良好的临床翻译安全性。