Intuition 是 Biogen 与 Apple 合作赞助的一项虚拟研究,参与者年龄在 21 岁至 86 岁之间。加入我们,您可以帮助研究人员研究 Apple Watch 和 iPhone 在测量成年人思维和记忆变化以及研究大脑健康的长期变化方面可以发挥的作用。随着年龄的增长,大脑健康的一些变化可能正常发生,而其他变化可能是某些形式的痴呆症(如阿尔茨海默病)的早期指标。因此,这项研究可能是更好地了解整体大脑健康的重要一步。
脊柱肌肉萎缩(SMA)是指从婴儿期或童年开始的一组遗传神经系统疾病,并导致脊柱运动神经元(控制骨骼肌的神经元)的退化。这种退化会导致弱点,肌肉浪费,在最严重的情况下,瘫痪和死亡两岁。SMA影响10,000名新生儿中的大约1个,并且是婴儿和幼儿死亡的主要遗传原因。Nusinersen在美国以Spinraza®(Biogen)的身份销售,是美国食品和药物管理(FDA)批准的第一种治疗SMA治疗的疗法。
2023年,Sean M. Healey国际创新奖授予了负责建立神经丝生物标志物的团队,作为ALS的早期诊断和预后生物标志物。团队包括美国巴罗神经学院的罗伯特·鲍尔(Robert Bowser)教授;英国牛津大学的马丁·特纳(Martin Turner);迈克尔·贝纳塔尔(Michael Benatar),美国迈阿密大学; Andrea Malaspina,UCL;马库斯·奥托(Markus Otto),德国哈雷大学医学和美国剑桥的Biogen Therapeutics。该奖项由Merit Cudkowicz,Med Cudkowicz,Mass Healey&AMG Center的主任Mas Mass General和Regan Healey举行。
作者披露:John Vissing 曾担任 Amicus Therapeutics、Arvinas、Biogen、Fulcrum Therapeutics、Genethon、Horizon Therapeutics(现为 Amgen)、Lupin、ML Biopharma、Novartis、Regeneron Pharmaceuticals、Roche、Sanofi Genzyme(现为 Sanofi)、Sarepta Therapeutics 和 UCB Pharma 顾问委员会的顾问。他曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Biogen、Edgewise Therapeutics、Fulcrum Therapeutics、Lupin、Sanofi Genzyme(现为 Sanofi)和 UCB Pharma 的研究、差旅支持和/或演讲者酬金。他是 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Genethon、Horizon Therapeutics(现为 Amgen)、Janssen Pharmaceuticals(现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine)、ML Biopharma、Novartis、Regeneron Pharmaceuticals、Roche、Sanofi Genzyme(现为 Sanofi)和 UCB Pharma 临床试验的首席研究员。Julian Grosskreutz 曾担任 Biogen、Alexion Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 的顾问,他的机构获得了 Boris Canessa 基金会的研究支持。Ali A. Habib 曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Cabaletta Bio、Genentech/Roche、Immunovant、Regeneron Pharmaceuticals、UCB Pharma 和 Viela Bio(现为 Amgen)的研究支持。他曾获得 Alexion Pharmaceuticals、Alpine Immune Sciences、argenx、Genentech/Roche、Immunovant、Inhibrx、Regeneron Pharmaceuticals、NMD Pharma 和 UCB Pharma 的酬金。Kimiaki Utsugisawa 曾担任 argenx、Chugai Pharmaceutical、HanAll Biopharma、Janssen Pharmaceuticals(现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine)、Merck、Mitsubishi Tanabe Pharma、UCB Pharma 和 Viela Bio(现为 Amgen)的付费顾问;他还曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、日本血液制品组织和 UCB Pharma 的演讲酬金。 Tuan Vu 是 MG 临床试验的 USF 首席研究员,该临床试验由 Alexion Pharmaceuticals、Amgen、argenx、Cartesian Therapeutics、Dianthus Therapeutics、Immunovant、Johnson & Johnson、Regeneron Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 赞助,并曾担任 Alexion Pharmaceuticals、argenx 和 CSL Behring 的发言人。他为 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Dianthus Therapeutics、ImmunAbs 和 UCB Pharma 提供咨询服务。Marion Boehnlein、Maryam Gayfieva、Bernhard Greve、Thaïs Tarancón 和 Franz Woltering 是 UCB Pharma 的员工和股东。 Vera Bril 是 Akcea、Alexion Pharmaceuticals、Alnylam、argenx、CSL、Grifols、Ionis、Immunovant、Janssen Pharmaceuticals(现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine)、Momenta(现为 Johnson & Johnson)、Novo Nordisk、Octapharma、Pfizer、Powell Mansfield、Roche、Sanofi、Takeda Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 的顾问。她曾获得 Akcea、Alexion Pharmaceuticals、argenx、CSL、Grifols、Ionis、Momenta(现为 Johnson & Johnson)、Octapharma、Takeda Pharmaceuticals、UCB Pharma 和 Viela Bio(现为 Amgen)的研究支持。
利益竞争:加州大学董事会已获得和正在申请 CRISPR 技术专利,JAD 和 GJK 是这些技术的发明者。JAD 是 Caribou Biosciences、Editas Medicine、Scribe Therapeutics 和 Mammoth Biosciences 的联合创始人。JAD 是 Caribou Biosciences、Intellia Therapeutics、eFFECTOR Therapeutics、Scribe Therapeutics、Mammoth Biosciences、Synthego 和 Inari 的科学顾问委员会成员。JAD 是强生公司的董事,其研究项目由 Biogen 和辉瑞公司赞助。PAB 是 Beam Therapeutics 的顾问,拥有股票期权。DRL 是 Editas Medicine、Pairwise Plants、Beam Therapeutics 和 Prime Medicine 的顾问和联合创始人,这些公司使用基因组编辑技术。作者已提交了进化 ABE 的专利申请。
美国食品药品管理局(FDA)批准Biogen公司的Qalsody(tofersen)用于治疗一种罕见的肌萎缩侧索硬化症(ALS),这对有望从这种反义药物中受益的少数患者来说是个好消息。作为第一个基于血液中的神经元损伤标志物获得批准的ALS药物,该药物还具有更广泛的意义。Qalsody的获批与其降低血浆神经丝轻链(NfL)——一种神经元损伤生物标志物——水平的效果有关,而不是与其临床疗效的确凿证据有关。实际上,该药物未能以统计学意义达到3期关键试验的主要终点,但其降低NfL水平的能力足以让监管机构相信它是有效的。这为该领域的许多其他药物开发商树立了一个重要的先例(表1)。 Qalsody 是 Biogen 从 Ionis Pharmaceuticals 获得许可的,是第四个获得批准的 ALS 药物,之前三个药物分别是 Rilutek(利鲁唑)、Radicava(依达拉奉)和 Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺熊二醇),这些药物对病情进展都有一定程度的抑制作用。这些药物的作用机制在分子水平上不如 Qalsody 那样精确:该药物可降低超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 的突变形式,SOD1 是一种防止氧化损伤的酶。发生突变时,有毒蛋白质聚集体的存在和酶的功能丧失都可能导致疾病病理。Qalsody 的批准依赖于大量独立研究,这些研究表明高水平的 NfL 与病情快速进展和早期死亡有关。NfL 是一种圆柱形的神经丝,大量存在于神经元的细胞质中。任何形式的神经元损伤都会导致 NfL 释放到脑脊液和血浆中,这很容易测量
AE,不利事件; BZD,苯二氮卓类;中枢神经系统,中枢神经系统; DMT,二甲基丁胺; iv,静脉注射; MDD,主要抑郁症; PPD,产后抑郁; QD,每天一次; ssri;选择性5-羟色胺再摄取抑制剂。1。百忧解(氟西汀)[包装插入]。Eli Lilly and Company; 2023。 2。 Zoloft(盐酸舍曲林)[包装插入]。 viatris,inc; 2023。 3。 Brown等。 Cochrane数据库Syst Rev。 2021; 2:CD013560。 4。 papakostas gi。 J临床精神病学。 2010; 71(补充E1):E03。 5。 美国精神病学协会。 https://www.pschsyiatry.org/psychiatrists/practice/clinical-practice-guidelines。 2024年3月12日访问。 6。 Zurzuvae(Zuranolone)[包装插入]。 Biogen,Inc; 2023。 7。 Zulresso(Brexanolone)[包装插入]。 Sage Therapeutics,Inc; 2022。 8。 Galvão-Coelho等。 心理药理学(Berl)。 2021; 238:341-354。 9。 Griffiths等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1181-1197。 10。 Ross等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1165-1180。 11。 Goodwin等。 新Engl J Med。 2022; 387:1637-1648。Eli Lilly and Company; 2023。2。Zoloft(盐酸舍曲林)[包装插入]。viatris,inc; 2023。3。Brown等。 Cochrane数据库Syst Rev。 2021; 2:CD013560。 4。 papakostas gi。 J临床精神病学。 2010; 71(补充E1):E03。 5。 美国精神病学协会。 https://www.pschsyiatry.org/psychiatrists/practice/clinical-practice-guidelines。 2024年3月12日访问。 6。 Zurzuvae(Zuranolone)[包装插入]。 Biogen,Inc; 2023。 7。 Zulresso(Brexanolone)[包装插入]。 Sage Therapeutics,Inc; 2022。 8。 Galvão-Coelho等。 心理药理学(Berl)。 2021; 238:341-354。 9。 Griffiths等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1181-1197。 10。 Ross等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1165-1180。 11。 Goodwin等。 新Engl J Med。 2022; 387:1637-1648。Brown等。Cochrane数据库Syst Rev。2021; 2:CD013560。4。papakostas gi。J临床精神病学。2010; 71(补充E1):E03。5。美国精神病学协会。https://www.pschsyiatry.org/psychiatrists/practice/clinical-practice-guidelines。 2024年3月12日访问。 6。 Zurzuvae(Zuranolone)[包装插入]。 Biogen,Inc; 2023。 7。 Zulresso(Brexanolone)[包装插入]。 Sage Therapeutics,Inc; 2022。 8。 Galvão-Coelho等。 心理药理学(Berl)。 2021; 238:341-354。 9。 Griffiths等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1181-1197。 10。 Ross等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1165-1180。 11。 Goodwin等。 新Engl J Med。 2022; 387:1637-1648。https://www.pschsyiatry.org/psychiatrists/practice/clinical-practice-guidelines。2024年3月12日访问。6。Zurzuvae(Zuranolone)[包装插入]。Biogen,Inc; 2023。7。Zulresso(Brexanolone)[包装插入]。Sage Therapeutics,Inc; 2022。8。Galvão-Coelho等。 心理药理学(Berl)。 2021; 238:341-354。 9。 Griffiths等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1181-1197。 10。 Ross等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1165-1180。 11。 Goodwin等。 新Engl J Med。 2022; 387:1637-1648。Galvão-Coelho等。心理药理学(Berl)。2021; 238:341-354。9。Griffiths等。j Psychopharmacol。2016; 30:1181-1197。 10。 Ross等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1165-1180。 11。 Goodwin等。 新Engl J Med。 2022; 387:1637-1648。2016; 30:1181-1197。10。Ross等。 j Psychopharmacol。 2016; 30:1165-1180。 11。 Goodwin等。 新Engl J Med。 2022; 387:1637-1648。Ross等。j Psychopharmacol。2016; 30:1165-1180。 11。 Goodwin等。 新Engl J Med。 2022; 387:1637-1648。2016; 30:1165-1180。11。Goodwin等。新Engl J Med。2022; 387:1637-1648。
我加入百健担任总裁兼首席执行官,领导一家以患者为中心、愿意应对其他公司回避的医疗保健挑战的目标驱动型公司。自加入以来,我遇到了许多患有我们正在应对的疾病的人,这强调了我们的工作为何重要以及有多少人依赖我们的药物。我还遇到了无数追求真理、敬业和富有同情心的员工,他们正在推进我们的潜在新疗法研发,以及那些致力于解决社会和医疗保健生态系统中普遍存在的不平等现象、解决人类健康与环境之间的联系并继续展示我们的关爱文化如何深深地延伸到我们之外的员工。
Donanemab 靶向大脑中淀粉样β蛋白的积累。人们认为,如果及早治疗,淀粉样β蛋白的积累减少可以降低疾病进展的风险。13 在其 III 期临床研究中,Donanemab 在 18 个月时平均将淀粉样斑块减少了 84%,而服用安慰剂的患者仅减少了 1%。14 试验还表明,与安慰剂相比,Donanemab 可将认知能力下降减缓 35%,并将疾病进展到下一阶段的风险降低 39%。15 这些数据尤其令人鼓舞,因为百健和卫材的 Leqembi 于 2023 年获批用于治疗阿尔茨海默病,可将认知能力下降减缓 27%。16
诺和诺德、阿斯利康、安进、艾伯维、罗氏、葛兰素史克、礼来、赛诺菲、诺华、百健和百时美施贵宝均在 2023 年签署了至少一笔价值 10 亿美元或以上的交易。默克公司于 4 月收购了免疫学专家 Prometheus Biosciences,突破了 100 亿美元大关。今年最大的收购方当属辉瑞公司,该公司继续将其在新冠疫情中的商业成功转化为新的收购,于 3 月斥资 430 亿美元收购了 Seagen。Seagen 交易是自 2019 年 9 月艾伯维在疫情爆发前以 630 亿美元收购艾尔建以来最大的生命科学收购案。我们预计大型制药公司将在 2024 年继续进行这些更大规模的交易;2023 年的上升不是昙花一现,而是并购浪潮大规模回归的开始。