免责声明:本文档中的信息旨在帮助加拿大医疗保健决策者,卫生保健专业人员,卫生系统领导者和政策制定者做出明智的决策,从而提高卫生保健服务的质量。虽然患者和其他人可以访问此文件,但仅出于信息目的就可以使用该文件,并且对任何特定目的的适合度都没有陈述或保证。本文档中的信息不应用作专业医疗建议的替代品,也不应用作在任何决策过程中照顾特定患者或其他专业判断的临床判断。加拿大卫生药物和技术机构(CADTH)不认可任何信息,药物,疗法,治疗,产品,过程或服务。
1。摘要•双盲随机对照试验(RCT)的ARCH结果表明,与单独的苯丙酸酯相比,romosozumab 210 mg皮下每月12个月,然后降低了抗逆转岩的风险(新的椎骨骨折和临床裂缝)。•参加拱门试验的患者中有90%以上是对骨质疏松药物的幼稚治疗。ARCH并非旨在为Romosozumab在不宽容或对其他骨质疏松药物(如双膦酸盐)的不宽容或不响应的人中提供信息。•以制造商的价格,对于已经由已指定的患者人群的公共药品计划偿还的治疗,Romosozumab不被认为是具有成本效益的。Cadth建议将Romosozumab至少降低53%,被认为是具有成本效益的。
自2018年对2型糖尿病的最后一次CADTH治疗综述以来,已经出现了有关使用钠 - 葡萄糖共转移蛋白-2(SGLT2)抑制剂的新证据。例如,已经发布了几个网络荟萃分析2,3,以告知包括SGLT2抑制剂在内的2型糖尿病中药物治疗的比较益处和危害。具体来说,现在可以使用更多证据来告知临床上重要的结果,例如全因死亡率3和心血管结局3以及最重要的结果(例如,安全)3。随着SGLT2抑制剂通用物的迫在眉睫的排他性丧失和引入,这种重要的药物可能会在加拿大的配方管理中提供增值和省钱机会。表1列出了当前在加拿大可用的一些非胰岛素抗蛋白质的抗血糖。
Lawrence Korngut 医学博士 • 神经病学家,在临床试验执行和设计方面拥有丰富的经验,在其职业生涯中参与了 90 多项试验 • 专门设计临床开发计划/开展针对不同肌肉和神经疾病新疗法的临床试验 • 在同行评审期刊上发表了 60 多项出版物,并为众多制药公司提供临床开发过程的建议,从临床前到监管和卫生技术评估 • 加拿大卫生部和加拿大药品和卫生技术局 (CADTH) 的专家评审小组成员 • 协助 SOLVE FSHD,该组织专注于开发、验证和临床评估生物标志物,这些生物标志物可预测 FSHD 临床试验的临床意义结果指标
- 葡萄糖共转运蛋白2抑制剂2型糖尿病9/9 9/9本文档中的信息旨在帮助加拿大卫生保健决策者,卫生保健专业人员,卫生系统领导者和政策制定者做出良好的决策,从而提高卫生保健服务的质量。虽然患者和其他人可以访问此文件,但仅出于信息目的就可以使用该文件,并且对任何特定目的的适合度都没有陈述或保证。本文档中的信息不应用作专业医疗建议的替代品,也不应用作在任何决策过程中照顾特定患者或其他专业判断的临床判断。加拿大卫生药物和技术机构(CADTH)不认可任何信息,药物,疗法,治疗,产品,过程或服务。
缩写:2L+:第二线及以上治疗;AI:人工智能;BR:苯达莫司汀+利妥昔单抗;CADTH:加拿大卫生药物和技术机构;COPD:慢性阻塞性肺病;DLBCL:弥漫性大 B 细胞淋巴瘤;ERG:证据审查组;EUnetHTA:欧洲卫生技术评估网络;G-BA:联邦卫生技术评估联盟;HEOR:卫生经济学和成果研究;HTA:卫生技术评估;ICER:增量成本效益比;IQWiG:卫生质量和经济研究所;ML:机器学习;MRI:磁共振成像;NICE:国家健康与临床优化研究所;OS:总体生存率;PRHDM:地区卫生处置计划; PRO:患者报告结果;RCT:随机对照试验;Rd / d:来那度胺 + 地塞米松或单独使用地塞米松
信息专家对包括 MEDLINE 和 Cochrane 系统评价数据库在内的关键资源进行了文献检索。搜索方法是定制的,以检索有限的结果集,平衡全面性和相关性。搜索策略包括受控词汇,例如美国国家医学图书馆的 MeSH(医学主题词)和关键词。搜索概念是根据研究问题和选择标准的要素制定的。主要搜索概念是药品短缺。应用 CADTH 开发的搜索过滤器将检索范围限制在卫生技术评估、系统评价、荟萃分析或间接治疗比较;任何类型的临床试验或观察性研究;使用常规收集数据的真实世界证据;或加拿大背景。搜索于 2023 年 9 月 13 日完成,仅限于自 2003 年 1 月 1 日以来发表的文献。
一项正在进行的 III 期随机双盲安慰剂对照试验 (COSMIC-311) 表明,对于先前接受过 VEGFR 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗且为 RAI-R 的晚期或转移性 DTC 患者,卡博替尼治疗可带来额外的无进展生存期 (PFS) 获益。截至最近的数据截止日期(2021 年 2 月 8 日),卡博替尼组的中位 PFS 为 11.1 个月(96% 置信区间 [CI],7.4 至 13.8 个月),而安慰剂组为 1.9 个月(96% CI,1.8 至 3.8 个月)(P 值 < 0.0001)。CADTH 咨询的临床专家认为这些 PFS 结果对患者和临床医生都有意义。此外,卡博替尼治疗与严重但可控的不良事件 (AE) 有关。总体而言,pERC 认识到卡博替尼解决了尚未满足的治疗需求,因为目前对于使用仑伐替尼后病情出现进展的 RAI-R DTC 患者尚无资助的治疗方法。
a 即将复发的时间是指精神分裂症患者开始出现症状恶化的迹象所需的时间。b 稳定性定义为至少连续 4 周满足以下所有标准:门诊状态;阳性和阴性症状量表(PANSS)总分为 80 分;PANSS 上特定精神病症状的存在极少,以以下每项得分 4 来衡量:概念混乱、多疑、幻觉行为和不寻常的思维内容;临床总体印象-严重程度 (CGI-S) 评分为 4(中度病情);并且第 1 部分的临床总体印象-自杀严重程度 (CGI-SS) 评分为 2(轻度自杀),第 2 部分的评分为 5(轻微恶化)。c DAI-10 评分范围从 -10 到 +10,总分大于 0 表示对精神药物持积极态度,总分小于 0 表示对精神药物持消极态度。d 除非另有说明,所有价格均按照 PharmaCare 处方集计算。e 价格按照 CADTH 利培酮 ER 临床和经济报告计算。
为了应对这些挑战,我们需要共同努力,建立一个有弹性的医疗保健系统并改善患者护理。对于满足大量未满足需求的药物,通过创新协议在加拿大卫生部批准后向患者提供这些药物至关重要。此外,通过分配适当的资源来改善 CADTH 和 pCPA 取件的时间表,将提高问责制和可预测性。加强 pCPA 决定的省级执行也将使整个加拿大保持一致。问题在于加拿大的公共报销系统是多层次的、连续的,这太复杂和缓慢了。因此,安大略省居民在加拿大卫生部获得监管部门批准后平均要等待 22 个月才能让公众获得创新药物。我们对最近联邦理事会会议上的评论感到鼓舞,他们承认并指出,他们的重点之一就是尽一切可能让加拿大患者像世界其他地区的患者一样及时获得改变生活的治疗。如果不能提高新药的供应和及时获取,旨在帮助安大略民众的卫生与生命科学项目将无法吸引投资、节省资金,最重要的是,无法挽救生命。