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FDA CBER OTP市政厅：与治疗产品办公室（OTP）的监管互动的最佳实践
如果赞助商已经完成了概念证明和一些安全研究，并且正处于确定性毒理学研究的设计和行为时，请求可能过于先进，并且更适合于投票前的新药应用（预印度）会议。另一个原因将被视为相互作用过于先进的原因是，是否已定义了用于临床研究的制造过程，并且您已经制定了测定法和初步释放标准。此外，如果产品的临床前测试和制造过程使用与同一赞助商提交给OTP的其他产品相同的平台，则该程序被认为处于高级阶段。，我们还将考虑相同产品和临床指示的先前研究中存在临床数据是一个更先进的开发阶段。
指导议程：CBER 计划在 2025 日历年发布的指导文件
这是 CBER 正在考虑在 2025 日历年内制定的指导主题列表。该列表包括当前没有相关指导的主题、更新的指导可能有帮助的主题以及 CBER 已经发布的 1 级指导草案的主题，这些草案可能会在审查公众意见后最终确定。我们目前打算就这些主题制定指导文件；但是，中心不受此主题列表的约束，也不需要发布此列表上的每一份指导文件。我们可以制定不在此列表中的主题的指导文件。有关特定主题或指导的更多信息，请联系美国食品药品管理局生物制品评估和研究中心传播、外联和发展办公室，地址：10903 New Hampshire Ave., Bldg.71，Rm。3128, Silver Spring, MD 20993-0002，1-800-835-4709 或 240-402-8010，ocod@fda.hhs.gov。CBER 计划在 2025 年发布的指导文件：类别 – 血液和血液成分：
2024 年 CBER 科学研讨会海报摘要
评估 RNA 提取和 Illumina NGS 文库制备方法以从不同样本基质中检测病毒 RNA Sayma Afroj 1、Aaron Scholl 1、Binsheng Gong 2、Bingjie Li 1、Joshua Xu 2 和 Sandip De 1 * 1 美国食品药品管理局治疗产品办公室细胞治疗和人体组织办公室细胞治疗部 2 司肿瘤疫苗和生物技术处，10903 New Hampshire Avenue，Silver Spring，MD，20993；2 美国食品药品管理局国家毒理学研究中心生物信息学和生物统计学部 3900 NCTR Rd Jefferson，AR 72079。目标：当前的病原体和外来因子检测试验面临局限性，例如对某些病原体的特异性和灵敏度降低，这对 HCT/Ps 的安全使用提出了挑战。该项目旨在评估各种 RNA 提取和 NGS 文库制备方法，以实现对病原体和外来因子的快速、广泛、灵敏和特异性检测。方法：我们使用三种研究设计来评估 RNA 提取方法：将寨卡病毒 (ZIKV) 注入幼稚细胞、使用持续感染 ZIKV 的细胞系以及将持续感染的 ZIKV 细胞注入白膜样本。使用五种方法提取 RNA，并使用 qRT-PCR 对 ZIKV 进行定量分析。为了评估 RNA 文库制备方法，我们将病毒组 HEV RR.1 和 BEI-NR-59622（包含 PCV1、Reo、FeLV、RSV、EBV）注入 U937 细胞，提取总 RNA，并使用各种商业试剂盒和组合构建文库。这些文库在 Illumina NovaSeq 6000 平台上进行测序。正在分析 NGS 数据以确定病毒基因组图谱、基因组覆盖率和映射读取的百分比。结果与结论：总体而言，硅胶柱纯化的 TRIzol 提取被证明是提取病毒 RNA 的最佳方法。正如预期的那样，我们观察到不同的 NGS 文库制备方法之间存在显著差异。rRNA 耗竭有效减少了 NGS 文库中的人类 rRNA。正在进行进一步的数据分析，以研究各种文库制备方法对参考病毒 RNA 产生的 NGS 读数总数的影响。简明语言摘要：有效的病毒核酸提取和文库制备方法对于使用 NGS 技术从细胞和组织中检测不定病毒以及确保细胞和组织治疗的安全性至关重要。我们的研究评估了几种 RNA 提取方法，并观察到测试方法中病毒 RNA 提取效率的差异。总体而言，硅胶柱纯化的 TRIzol 是跨测试样本基质检测病毒最灵敏的方法。正如预期的那样，我们观察到不同的 NGS 文库制备方法之间存在显著差异。正在进行进一步的数据分析，以研究各种文库制备方法对参考病毒 RNA 产生的 NGS 读数总数的影响。
CBER的CMC考虑细胞和基因治疗产品的早期研究
一些要考虑的产品安全问题：•捐助者资格：自体与同种异体•发布分析：方法，控制/参考标准•无菌和支原体分析：方法论，快速测定，合格？•剂量测量测定：临床前研究的剂量测定不同；合格的？•关键原材料/试剂：来源，文档，COA•输送设备：调节状态，研究性，与药物兼容？…不是全包列表！
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2025 财年预算是大选后政府形成的第一份预算。经济增长和赤字目标设定为 GDP 的 3.6%，旨在将财政赤字维持在 GDP 的 5.9%。主要挑战是偿债、国防开支和赤字。其他挑战包括经济放缓、通胀压力、国有企业 (SOE) 亏损、容量支付和循环债务。在所有这些压力下，今年完成了一项短期 IMF 备用协议，从 2023 年 7 月到 2024 年 4 月，重点是避免违约并实现可持续性。在本预算之后，政府可能会与 IMF 最终确定 EFF。尽管进行了许多改革和干预，但 FBR 的实际税收努力并没有显着改善。2025 财年的税收目标似乎过于雄心勃勃，为 12.97 万亿巴基斯坦卢比（占 GDP 的 10.45%）。非税收入的目标已设定为 4.85 万亿巴基斯坦卢比，比 2024 财年的修订估计高出 64%。鉴于此，对于 2025 财年的预算，由债务和赤字驱动的财政方程式可能不具备财政可行性，但这种情况将保持不变，直到建立合理的税收占 GDP 收益税、公平的税收负担和公平的公共支出制度。
CBER-CDER数据标准计划行动计划
该项目有多种用例，重点是采用ISO识别药用产品（IDMP）标准：1。药用产品ID（MPID），2。物质ID（subid），3。药品ID（PHPID），4。给药途径，剂型和5。度量单位。这些ISO标准定义了用于区域和全球数据共享的药用产品信息。通常，用例集中在安全性（例如ICSR）上，可以支持质量（例如PQ/CMC）。此外，全球IDMP工作组（GIDWG）还与ISO和其他监管机构互动，以确保标准适合全球实施。
FDA CBER 网络研讨会：结合人类基因组编辑的人类基因治疗产品
目前有许多 GE 技术可用于治疗。申办方应选择实现预期治疗效果所需的技术和基因组修饰类型。这包括是否引入双链 DNA 断裂，以及是否采用同源定向修复或非同源末端连接。申办方在设计其产品时还应考虑实现预期治疗效果所需的基因组修饰程度。我们将其称为治疗编辑阈值。在某些情况下，可以使用目前可用的替代疗法临床数据（例如干细胞移植）来确定。但是，这通常需要通过彻底的非临床研究进行解释。最后，申办方应选择最合适的产品设计和交付方法，同时考虑效率和安全性。这包括 GE 是在体内还是体外进行，以及 GE 成分如何输送。
美国卫生与公众服务部食品药品管理局 FDA CBER OTP 全体会议：细胞和基因治疗产品的非临床评估 2023 年 8 月 30 日
请注意，本次市政厅会议正在录制中。录音和活动材料将在未来几周内发布在 FDA 网站上。本次活动的隐藏字幕可直接在 Zoom 中获取。如果您今天有问题，请直接在 Zoom 中的问答框中输入。您可以在 Zoom 窗口底部找到该问答框。我们感谢所有提前提交的问题，我们期待在今天的活动中看到观众的问题。我们将尽最大努力在今天回答尽可能多的问题，但请注意，FDA 无法回答有关特定研究产品或药物申请 (IND) 的问题。此外，我们不会回答任何被认为超出本次活动范围的问题。最后，如果您遇到任何技术困难，请使用聊天框。太好了，我想我们已经为今天的活动做好了准备。
fda cber otp聆听会议
首先，让我们开始谈论为什么今天的话题如此重要。基因和细胞疗法的领域正在迅速发展，科学发现开辟了新的途径，以解决从罕见的遗传疾病到某些形式的癌症，几乎没有或没有其他可用疗法的困难医疗状况。在美国，有7,000多种罕见疾病影响了超过3000万人。这些罕见疾病中的许多人都威胁生命，没有可用的有效治疗方法。尽管仍然有很多关于罕见疾病的学习和理解，但我们确实知道，大约80％的稀有疾病是由单基因缺陷引起的，单基因缺陷，这些缺陷在某种程度上是基因疗法，并且在某种程度上，细胞疗法的产品处于独特的解决位置。实际上，有2,000多种用于细胞和基因疗法的新药应用，证明了这些领域的快节奏生长。基因和细胞疗法可能会改变我们为患有困难且经常无法治愈的医疗状况的患者提供护理的能力，而OTP致力于促进这些创新方法的发展，以满足大量未满足的医疗需求。
2023-24 年巴基斯坦经济状况 - CBER-IBA
ADP 年度发展计划 BCI 商业信心指数 BCS 商业信心调查 CBCI 当前商业信心指数 CEI 当前就业指数 CERC 应急响应组成部分 CPEC 中巴经济走廊 CPI 消费者价格指数 CPPA 中央电力采购机构 DI 扩散指数 DISCOs 配电公司 EBCI 预期商业信心指数 EEI 预期就业指数 EU 欧盟 FBR 联邦税收委员会 FED 联邦消费税 FREHP 洪水响应 紧急住房项目 FY 财政年度 GDP 国内生产总值 GRR 总收入 HDI 人类发展指数 IBA 工商管理学院 IEI 通胀预期指数 IMF 国际货币基金组织 IPPs 独立电力生产商 KIBOR 卡拉奇银行间拆借利率 LBOD 左岸排水沟 LSMI 大规模制造业指数 MW 兆瓦 NAC 国民账户委员会 NDMA 国家灾害管理局 NEPRA 国家电力监管局 NFPP 国家防洪计划