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首先,让我们开始谈论为什么今天的话题如此重要。基因和细胞疗法的领域正在迅速发展,科学发现开辟了新的途径,以解决从罕见的遗传疾病到某些形式的癌症,几乎没有或没有其他可用疗法的困难医疗状况。在美国,有7,000多种罕见疾病影响了超过3000万人。这些罕见疾病中的许多人都威胁生命,没有可用的有效治疗方法。尽管仍然有很多关于罕见疾病的学习和理解,但我们确实知道,大约80%的稀有疾病是由单基因缺陷引起的,单基因缺陷,这些缺陷在某种程度上是基因疗法,并且在某种程度上,细胞疗法的产品处于独特的解决位置。实际上,有2,000多种用于细胞和基因疗法的新药应用,证明了这些领域的快节奏生长。基因和细胞疗法可能会改变我们为患有困难且经常无法治愈的医疗状况的患者提供护理的能力,而OTP致力于促进这些创新方法的发展,以满足大量未满足的医疗需求。

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