XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemCLIN
215515Orig1s000 非临床评论
卫生与公众服务部 公共卫生服务部 食品药品管理局 药物评估和研究中心 ________________________________________________________________ 日期：2022 年 5 月 31 日 来自：Lois M. Freed 博士 药理学/毒理学-神经科学部主任 神经科学办公室 主题：NDA 215515 (Amvuttra, vutrisiran) ________________________________________________________________ Alnylam Pharmaceuticals 于 2021 年 4 月 14 日提交了 NDA 215515，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。推荐的给药方案为每 3 个月 25 毫克（Q3M），在人类中血浆 C max 和 AUC 分别为 0.12 µ g/mL 和 0.80 µ g*hr/mL。为支持 NDA 批准而提交的非临床研究与临床开发期间部门提供的建议和反馈一致。Hawver 博士审查了非临床数据（药理学/毒理学 NDA 审查和评估，NDA 215515，David B. Hawver，博士，2022 年 3 月 2 日）。Hawver 博士得出结论，非临床数据足以支持 NDA 的批准，其中 2 年小鼠和大鼠致癌性研究是上市后要求 (PMR)。Vutrisiran 是一种 21 核苷酸 siRNA-GalNAc 结合物，靶向突变型和野生型 (WT) 转甲状腺素蛋白 (TTR) mRNA。在输送到肝脏并掺入 RNA 诱导的沉默复合物 (RISC) 后，vutrisiran 会导致 TTR mRNA 敲低，随后突变型和 WT TTR 蛋白的形成减少。人类和食蟹猴的 TTR mRNA 结合区完全同源，但啮齿动物（小鼠、大鼠）或兔子的 TTR mRNA 结合区不完全同源。因此，vutrisiran 仅在猴子中具有药理活性。在符合 GLP 标准的 Sprague Dawley (SD) 大鼠（13 周，6 个月）和食蟹猴（13 周，9 个月）的皮下 (SC) 毒性研究中测试了 vutrisiran 的一般毒性。
PSYC 4301 A/5804 A - 评估的临床方法和
本课程旨在为临床评估和对物质使用障碍的心理治疗中的当代最佳实践提供4年的本科生和研究生的介绍，并特别关注有问题的酒精和其他药物的使用。通过同步课程会议（需要出勤）和异步在线讲座组件在线交付，这种经验将为学生提供现实的概述，了解对物质使用障碍的心理社会心理治疗涉及的责任和干预措施。主题包括筛选和评估工具和实践，干预方法以及复发管理。该课程旨在高度互动和参与性：需要积极的学生参与。在课程中，在选定点的角色扮演和临床场景中讨论和实践将有助于初步发展基本的临床和咨询技能。如上所述，需要每周两次同步课程参加。注意：本课程使用社会心理观点。这不是神经心理学或心理药理学课程。
Carilion Clinic的研究
在医学院研究副主席Lana Wahid，医学博士Lana Wahid的领导下，在Carilion诊所住院临床试验计划将尖端的临床研究集成到住院患者的常规护理中。这项开创性的计划旨在加速和实施高级疗法，同时改善患者结果。通过利用多学科团队并培养跨专业合作，该计划已经在患者招募，保留和研究影响方面取得了重要的里程碑。
RNA-LNP的当前临床应用在...
在过去的几十年中，“ Messenger RNA”或mRNA一词在生物技术和医学领域中起着重要作用。以前认为过于免疫原性和不稳定，无法用作治疗实体，MRNA现在正在上升，这要归功于递送系统和分子稳定的进步。pandora是为mRNA疫苗创建的，尤其是对于Covid-19，这意味着公众对基于mRNA的药物表示了新的兴趣。从疫苗技术开始，并发展为基因疗法和蛋白质替代策略，mRNA揭示了自己是治疗各种疾病的平台。最动态和最有前途的是癌症治疗，它采用脂质纳米颗粒（LNP）将mRNA疗法用于肿瘤或免疫细胞。在这封信中，作者旨在探索RNA-LNP在癌症中的当前临床应用，其机会和局限性以及阐明这种偏见在癌症治疗中的这种偏见的潜在影响。
评论文章：乳腺癌临床前模型
在临床试验之前，将创新的乳腺癌治疗从长凳转换为床一侧的重要障碍是在临床前的环境中证明了功效，因为乳腺癌的异质性在实验室中复制可能具有挑战性。大量潜在药物尚未进行临床试验，因为临床前模型不足地复制了各种肿瘤微环境的复杂性。conse-乳腺癌模型的种类繁多，并且模型的选择经常取决于提出的特定查询。本综述旨在概述现有的乳腺癌模型，在创新的药物发现的背景下高度照亮其优势，局限性和挑战，从而提供可能对未来翻译研究有利的见解。常规单层培养物对于阐明不同的乳腺癌类型及其行为至关重要，在充分复制肿瘤环境中存在局限性。3D模型（例如患者衍生的异种移植物，细胞衍生的异种移植物和遗传工程模型）通过维持肿瘤微环境和细胞异质性，提供了更好的见解。与乳房上皮细胞相比，可以进一步增强结果，这是通过研究健康乳腺细胞和癌细胞之间的差异来确定早期阶段的阴性对照。虽然MCF-7，MDA-MB-231等细胞系在体外模型中很有用，但它们表现出可能会影响药物反应随着时间的时间的遗传变异。因此，本综述得出的结论是，不同的临床前模型具有相关的好处和陷阱。此外，动物模型，尤其是啮齿动物，由于其生物学与人类的生物学相似性和遗传修饰的相对易于性，因此在乳腺癌研究中发挥了作用，但是见证了肿瘤的发生较低。因此，可以通过在遗传水平上改变基因表达来创建特定的临床前模型，或者可以根据特定的实验需求选择，这将使临床前发现成功地转化为临床试验。关键词：乳腺癌，乳腺癌类型，临床前模型，女性健康，三重阴性乳腺癌
临床评论
AC advisory committee AE adverse event AESI adverse event of special interest AHA antihyperglycemic agent AR adverse reaction BLA biologics license application BPCA Best Pharmaceuticals for Children Act BRF Benefit Risk Framework CBER Center for Biologics Evaluation and Research CDER Center for Drug Evaluation and Research CDRH Center for Devices and Radiological Health CDTL Cross-Discipline Team Leader CFR Code of Federal Regulations CIs clinical investigator CI confidence interval CMC chemistry, manufacturing, and controls COSTART Coding Symbols for Thesaurus of Adverse Reaction Terms CRF case report form CRO contract research organization CRT clinical review template CSR clinical study report CVD cardiovascular death DBP diastolic blood pressure DMC data monitoring committee DKA diabetic ketoacidosis ECG electrocardiogram eCTD electronic common technical document eGFR estimated glomerular filtration速率ER扩展释放的ETASU元素可确保安全使用FAS完整分析集FDA食品药物管理局FDAAA食品和药物管理局修正案2007年FDASIA FDASIA食品和药物管理局安全和创新法FDCP固定剂量组合产品FPG禁食产品FPG禁食等质量等离子体葡萄糖
ISLHD临床试验Shoalhaven癌症护理中心ISLHD临床试验Shoalhaven癌症护理中心
Illawarra Shoalhaven当地卫生区（ISLHD）癌症临床试验部门拥有一支由医生，护士，放射治疗师和联合卫生专业人员组成的专业团队，为我们的当地社区提供了一套综合的临床试验套件。我们总部位于伊拉瓦拉癌症护理中心和Shoalhaven癌症护理中心的Wollongong和Shoalhaven District纪念医院。临床试验有助于基于证据的实践，知识，发展和改善患者护理。他们为我们的患者提供了机会，可以在附近的癌症中获得新颖和潜在的有效治疗方法。我们目前有针对患者的试验：•大肠癌•妇科新肿瘤•多发性骨髓瘤
Uchicago Medicine加入CHM CDH17阶段1/2临床试验 2022年10月31日1025年2月10日 JB Hi -Fi Limited -HY25结果呈现 2025年2月4日Adalta Limited（ASX：1AD）... Origin批准建造大型Eraring电池 悬崖头销售更新 5E高级材料宣布重组支持协议和新的股本资本 电池时代矿物质首席执行官Gerard O'Donovan被任命为董事总经理 董事总经理 北美的下一个锂电器 ASX公告 爱国者电池金属在上开始2025冬季训练计划 发现的自然资源虚拟会议 恒星加速Tumblegum South Gold Project 季度活动报告 - 2024年12月31日 $ 1,180万美元的亚太合同 Santara的局部抗纤维化药物导致既定疤痕中的皮肤显着归一化
•CHM CDH17是世界上第一个抗CDH17指导的CAR-T细胞疗法•芝加哥大学医学是开发癌症疗法的世界领导者•该临床试验的第1阶段部分旨在招募多达15名患者•现在已经服用了三名患者，现在已经有五个成功的制造业，澳大利亚，澳大利亚，10 febrss chimerics chmiric chmiric chmiric chmiric chmiric chmiric chmiric chmiric chmiric sepapeics opecirics opecriq opecirics opecirics opecirics opecirics opecirics'''''澳大利亚细胞疗法领导者“公司”）很高兴地宣布，芝加哥大学医学（Uchicago Medicine）愿意让患者参加CHM CDH17细胞疗法的1/2阶段Multi-Centre临床试验。第1/2期试验（NCT06055439）是一项两阶段研究，旨在确定建议的2期CDH17剂量，并评估其在晚期大肠癌，胃癌和肠道神经内分泌肿瘤患者中其安全性和客观反应率。CHM CDH17是针对CDH17的第三代新型CAR T细胞疗法，它是最常见的胃肠道肿瘤中与预后不良和转移相关的癌症靶标。Th Uchicago Medicine将由副教授Dan Olson领导，他的研究重点是为包括CAR-T细胞疗法在内的实体瘤开发新的免疫疗法。Uchicago Medicine还是Chimeric科学顾问委员会成员Michael Bishop教授的所在地，他以开创性的干细胞移植并发现突破性的癌症治疗而闻名。“我们正在获得CHM CDH17研究的势头，并很高兴欢迎Uchicago Medicine参加审判，” Chimeric Therapeutics首席执行官Rebecca McQualter博士说。“在CHM CDH17的五次成功制造之后，我们现在已经看到了三名在Sarah Cannon和Upenn网站上服用的患者，并期待尽快宣布进一步的进展。”预计这项研究的第1阶段部分将招募15名患者，并通过特定于2期同伴进行剂量选择和扩张。