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casgevy™（exagamglogene autotemcel）和lyfgenia®（...
- Casgevy被批准在12岁及以上患有血管熟悉的危机（VOC）的患者中治疗SCD。- 在12岁及以上患者的患者中，Lyfgenia被批准用于血管熟悉事件史（VOES）。•SCD是一种影响美国约100,000人的遗传性血液疾病这在非裔美国人中最常见。SCD中的主要问题是血红蛋白突变。这种突变导致红细胞形成新月形或“镰状”形状。这些谨慎的红细胞限制了血管中的流动，并将氧气递送到人体组织中，从而导致严重的疼痛和器官损害，称为VOE或VOC。这些事件或危机的复发会导致威胁生命的残疾和/或早期死亡。•Casgevy是使用CRISPR/CAS9（一种基因组编辑技术）的第一种FDA批准的疗法。患者的造血（血液）干细胞通过使用CRISPR/CAS9技术进行基因组编辑来改变。
血液学 - 基因治疗 - Casgevy
使用说明 以下承保政策适用于 Cigna 公司管理的健康福利计划。某些 Cigna 公司和/或业务线仅向客户提供使用情况审查服务，并不作出承保决定。对标准福利计划语言和承保决定的引用不适用于这些客户。承保政策旨在为解释 Cigna 公司管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件 [团体服务协议、承保证明、承保证书、计划概要 (SPD) 或类似计划文件] 的条款可能与这些承保政策所依据的标准福利计划有很大不同。例如，客户的福利计划文件可能包含与承保政策中涉及的主题相关的特定排除条款。如果发生冲突，客户的福利计划文件始终优先于承保政策中的信息。在没有控制联邦或州承保要求的情况下，福利最终由适用福利计划文件的条款决定。在每个特定情况下，承保范围的确定都需要考虑 1) 服务日期生效的适用福利计划文件的条款；2) 任何适用法律/法规；3) 任何相关附属源材料，包括承保政策；4) 特定情况的具体事实。每个承保请求都应根据其自身情况进行审查。医疗主任应运用临床判断并酌情做出个人承保范围决定。承保政策仅与健康福利计划的管理有关。承保政策不是治疗建议，绝不能用作治疗指南。在某些市场，委托供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。
药房重点：Casgevy™和Lyfgenia
可根据需要使用发作和其他并发症，调整疾病的药物和输血。羟基脲是SCD预防的一线疗法，尤其是在镰状细胞贫血和镰状β-Zer-Zera-Zero thalassya中，因为它会减少疼痛发作和其他并发症。如果仍然无法控制该疾病，则可以将L-谷氨酰胺，Adakveo®（Crizanlizumab）和Oxbryta®（Voxelotor）等药物添加到羟基脲中。SCD的已知潜在疗法是骨髓移植。但是，寻找匹配的捐赠者的困难使此选项非常罕见，并且不能保证为所有人提供治疗。最近，在停止疾病进展并可能治愈疾病方面，基因疗法一直在显示出令人鼓舞的结果。在2023年12月，Casgevy™和Lyfgenia™Gene Therapies therapies therapies thee Therapies™获得了食品和药物管理局（FDA）的批准。
casgevy（exagamglogene autotemcel）mg.mm.ph.409
治疗的医师或初级保健提供者必须服从适用的Emblemhealth或Connecticare（以下简称“共同称为“ Emblemhealth”），这是该成员符合治疗或外科手术程序标准的临床证据。没有此文档和信息，EmblemHealth将无法正确审查请求预先授权或付款后审查。下面表达的临床审查标准反映了EmblemHealth如何确定某些服务或用品是否在医学上是必要的。该临床政策无意旨在提起审查医学主任的判断，也不是向医疗保健提供者裁定如何执业医学。医疗保健提供者应在提供适当的护理方面行使其医疗判断。医疗保健提供者应在提供适当的护理方面行使其医疗判断。象征健康建立了基于当前可用临床信息的综述（包括在同行评审的临床结果研究中的综述，包括临床结果研究已发表的已发表的医学文献，技术的监管状况，基于证据的基于循证的公共卫生和卫生研究机构，循证基于证据的指南和基于证据的指南和领先国家卫生专业人员的立场，领先的国家卫生专业人员的立场，对医生的临床领域的练习，以及其他相关领域以及其他相关的临床方面，以及其他相关方面，以及其他相关领域，以及其他相关领域，以及其他相关领域。EmblemHealth明确保留随着临床信息的变化并欢迎进一步的相关信息来修改这些结论的权利。每个福利计划都定义了涵盖哪些服务。在发布时，所有编码和网站链接都是准确的。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成EmblemHealth涵盖和/或支付此服务或供应的代表或保证，因为某些计划不包括Emablemhealth认为具有医学上必要的服务或供应的覆盖范围。如果本指南与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。在医疗保险策略中识别设备，测试和程序的选定品牌名称仅供参考，并且不是对任何一种设备，测试或程序对另一个设备的认可。此外，可以通过国家，联邦政府或Medicare和Medicaid成员的医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的适用法律要求要求承保范围。
casgevy™（exagamglogene autotemcel）医疗政策（...
a）用HIV-1或HIV-2，丙型肝炎或丙型肝炎的主动感染小于3×10 9 /L或血小板计数小于50×10 9 /L小于50×10 9 /l与超脑症无关的肝病c）定义为丙氨酸转移酶的晚期肝脏疾病大于正常的3倍，比正常的上限。正常或肝硬化史的极限，桥接纤维化的任何证据或主动肝炎d）事先使用同种异体干细胞移植的治疗e）e）事先或当前的恶性肿瘤或免疫缺陷障碍f）不得在任何基因治疗中接受过任何基因疗法的镰状细胞疾病或接受任何其他基因治疗治疗任何其他基因疗法治疗任何其他基因疗法治疗任何其他基因疗法。 β-地中海贫血
Casgevy，INN-exagamglogene autotemcel（CD34+ 细胞）
该药品需要接受额外监测。这将可以快速识别新的安全信息。请医疗保健专业人员报告任何疑似不良反应。有关如何报告不良反应，请参见 4.8 节。 1. 药品名称 Casgevy 4 - 13 × 10 6 细胞/mL 输液分散液 2. 定性和定量组成 2.1 一般描述 Casgevy（exagamglogene autotemcel）是一种经过基因改造的自体 CD34 + 细胞富集群，含有通过 CRISPR/Cas9 在 BCL11A 基因的红细胞特异性增强子区体外编辑的造血干细胞和祖细胞 (HSPC)。 2.2 定性和定量组成 每个患者专用的 Casgevy 小瓶均含有 exagamglogene autotemcel，其浓度取决于批次，是经过基因改造的自体 CD34 + 细胞富集群。该药品包装在一个或多个小瓶中，总共含有 4-13 × 10 6 个细胞/毫升的富含 CD34 + 细胞的活细胞群，悬浮在冷冻保存溶液中。每瓶含有 1.5 至 20 毫升的输注分散液。药品的定量信息，包括要给药的小瓶数量（见第 6 节），均在运输所用冷冻运输器盖子内的批次信息表 (LIS) 中显示。已知作用的辅料 此药品每毫升含 50 毫克二甲基亚砜 (DMSO)。此药品每毫升含 3.5 毫克钠。有关辅料的完整列表，见第 6.1 节。3. 药物形式 输注分散液。半透明的细胞分散液，不含异物。
2023年12月8日批准信 - Casgevy
您必须提交21 CFR 600.14下的生物产品偏差的报告。您应该及时确定并调查所有制造偏差，包括与处理，测试，包装，标签，存储，持有和分配相关的偏差。如果偏差涉及分布式产品，可能会影响产品的安全性，纯度或效力，并符合法规中的其他标准，则必须通过EBPDR Web应用程序或下面的地址在电子方式上向合规性和生物制度质量办公室提交FDA 3486的报告。可以在CBER网站上找到完成电子表格（EBPDR）的说明的链接
瑞士公共评估报告Fruzaqla
ADA抗药物抗体吸收，分布，代谢，消除AE不良事件Alt丙氨酸氨基转移酶API API活性药物成分AST ASTASPATE ASPATESPARTATE ASPATE ASPATE ASPATE氨基转移酶ATC解剖学治疗酶ATC解剖学治疗化学分类系统AUC在plasma浓度浓度下的浓度为0-24-24-24 interval CI Confidence interval C max Maximum observed plasma/serum concentration of drug CYP Cytochrome P450 DDI Drug-drug interaction EMA European Medicines Agency ERA Environmental risk assessment FDA Food and Drug Administration (USA) GI Gastrointestinal GLP Good Laboratory Practice HLA Human leukocyte antigen HPLC High-performance liquid chromatography HSC Haematopoietic stem cell IC/EC 50半最大的抑制/有效浓度ICH国际协调IG IG IG IG IG IG IG IG IG INS INT国际非专有名称ITT意图对处理的LOQ LOQ LOQ列表MAH营销授权持有人最大最小最小最小最小MRHD最低最低最小值MRHD最大剂量N/A不适用（A）不适用（a）no（A）no观察到PBPK PLANS PLANS PLAMED PLAMED PLEMICAL PLEMICAL PLEMICAL PLEMICAL PLEMICAL PERSICICAD PERSICICIAD PEDICAICIACICATIC PADICACICAICIAD P. （EMA）PK药代动力学POPPK人群药代动力学PSP儿科研究计划（US FDA）RMP风险管理计划SAE SAE严重不良事件SCD SCD SWISSPAR SWISSPAR SWISSPAR瑞士公共评估报告TDT输血依赖性的β-硫代thalassemia thalassemia Teae治疗治疗emporthent Eversent tpa tpa tpa tpa tpa tpa and Medicinn. 2000年12月2日。 TPO 2018年9月21日关于治疗产品（SR 812.212.21）VOC VASO-COCCLUSIVE危机
路易斯安那州医疗补助计划 Exagamglogene autotemcel (Casgevy...
接受者在大脑中动脉和颈内动脉中进行了多普勒 (TCD) 检查；并且 o 接受者没有怀孕或哺乳；并且 o 接受者有资格接受造血干细胞 (HSC) 移植；并且 o 接受者没有已知且可用的 HLA 匹配家庭供体；并且 o 接受者之前未接受过 HSC 移植；并且 o 接受者从未接受过任何基因治疗；并且 o 接受者没有临床上显着且活跃的细菌、病毒、真菌或
Casgevy CCRD事先授权表格
为了更有效，更准确地处理您的药物请求，请填写此表格，并将其与所有支持临床文档的副本一起传真。传真完成的表格为传真＃833-910-1625。注意：未能完整填写此表格可能会导致处理延迟或对信息不足的不利确定。基因治疗产品名称：Casgevy TM（Exagamglogene Autotemcel静脉输注 - 顶点/CRISPR）CIGNA已将上述产品指定为基因治疗产品，该产品包括在Cigna Gene Gene Therapy Provider网络中。与基因疗法有关的问题可以致电855.678.0051的专用基因治疗计划团队，或发送电子邮件至genetherapyprogram@cigna.com