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药房重点：Casgevy™和Lyfgenia
可根据需要使用发作和其他并发症，调整疾病的药物和输血。羟基脲是SCD预防的一线疗法，尤其是在镰状细胞贫血和镰状β-Zer-Zera-Zero thalassya中，因为它会减少疼痛发作和其他并发症。如果仍然无法控制该疾病，则可以将L-谷氨酰胺，Adakveo®（Crizanlizumab）和Oxbryta®（Voxelotor）等药物添加到羟基脲中。SCD的已知潜在疗法是骨髓移植。但是，寻找匹配的捐赠者的困难使此选项非常罕见，并且不能保证为所有人提供治疗。最近，在停止疾病进展并可能治愈疾病方面，基因疗法一直在显示出令人鼓舞的结果。在2023年12月，Casgevy™和Lyfgenia™Gene Therapies therapies therapies thee Therapies™获得了食品和药物管理局（FDA）的批准。
casgevy™（exagamglogene autotemcel）和lyfgenia®（...
- Casgevy被批准在12岁及以上患有血管熟悉的危机（VOC）的患者中治疗SCD。- 在12岁及以上患者的患者中，Lyfgenia被批准用于血管熟悉事件史（VOES）。•SCD是一种影响美国约100,000人的遗传性血液疾病这在非裔美国人中最常见。SCD中的主要问题是血红蛋白突变。这种突变导致红细胞形成新月形或“镰状”形状。这些谨慎的红细胞限制了血管中的流动，并将氧气递送到人体组织中，从而导致严重的疼痛和器官损害，称为VOE或VOC。这些事件或危机的复发会导致威胁生命的残疾和/或早期死亡。•Casgevy是使用CRISPR/CAS9（一种基因组编辑技术）的第一种FDA批准的疗法。患者的造血（血液）干细胞通过使用CRISPR/CAS9技术进行基因组编辑来改变。