(VOE)(图 2)。该批准基于 1/2 期 HGB-206 研究的结果,该研究表明,在输注后 6 至 18 个月内,88%(28/32)的患者 VOE 消失,94%(30/32)的患者严重危机得到解决。4 此外,Lyfgenia 能够显示出持久的反应,所有患者都能稳定地产生抗镰状成人血红蛋白,并在治疗五年后消除或减少 VOE。4 Lyfgenia 的长期随访数据被视为 Bluebird 的优势,而 Casgevy 目前的优势有限,最近导致英国国家健康和护理优化研究所 (NICE) 尚未推荐 Casgevy,直到获得更多数据