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卫生技术简报2024年7月
Lomitapide目前正在临床发育中，用于治疗纯合家族性高胆固醇血症（HOFH）患者接受稳定降低脂质疗法的患者。HOFH是一种更严重的家族性高胆固醇血症，这种疾病通过家庭传播，将血液低密度脂蛋白（LDL）胆固醇提高到非常高的水平。低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）通常称为“不良胆固醇”。试图降低LDL-C水平通常需要多种降低脂质的药物和LDL的形成。尽管有这些疗法，但大多数HOFH患者尚未达到指定的LDL-C水平。lomitapide阻止了负责将脂肪物质（例如胆固醇和甘油三酸酯）组装成较大的脂蛋白的脂肪物质的微粒体甘油三酸酯转移蛋白（MTP）的作用，然后将其释放到血液中。阻止这种蛋白质使洛米塔皮德能够降低血液中释放的脂肪水平，从而有助于降低高胆固醇血症中胆固醇的水平。Lomitapide将为5至17岁的HOFH的儿科患者提供额外的治疗选择。
2023全计划预扣计划 - 糖尿病干预
抗虫毛/益生菌剂 - 杂项。103抗抗硫代剂103种解毒剂和特定拮抗剂 - 过量或中毒的药物103个解毒剂 - 螯合剂103阿片类药物拮抗剂104抗抗精神病药 - 恶心和呕吐的药物105 5 -HT3受体拮抗剂105抗抗抑制剂105抗杀菌剂 - 抗生素。105 ANTIEMETICS - MISCELLANEOUS 105 SUBSTANCE P/NEUROKININ 1 (NK1) RECEPTOR ANTAGONISTS 106 ANTIFUNGALS - DRUGS TO TREAT FUNGAL INFECTIONS 106 ANTIFUNGAL - GLUCAN SYNTHESIS INHIBITORS 106 ANTIFUNGALS - DRUGS TO TREAT FUNGAL INFECTIONS 106 IMIDAZOLE-RELATED ANTIFUNGALS 106 ANTIHISTAMINES - DRUGS TO TREAT ALLERGIES 108 ANTIHISTAMINES - ALKYLAMINES 108 ANTIHISTAMINES - ETHANOLAMINES 108 ANTIHISTAMINES - NON-SEDATING 108 ANTIHISTAMINES - PHENOTHIAZINES 109 ANTIHISTAMINES - PIPERIDINES 110 ANTIHYPERLIPIDEMICS - DRUGS TO TREAT HIGH CHOLESTEROL 110 ADENOSINE TRIPHOSPHATE-CITRATE LYASE (ACL) INHIBITORS 110 ANTIHYPERLIPIDEMICS -组合110抗血脂异常-Misc。110 BILE ACID SEQUESTRANTS 110 FIBRIC ACID DERIVATIVES 111 HMG COA REDUCTASE INHIBITORS 112 INTESTINAL CHOLESTEROL ABSORPTION INHIBITORS 114 MICROSOMAL TRIGLYCERIDE TRANSFER PROTEIN (MTP) INHIBITORS 114 NICOTINIC ACID DERIVATIVES 114 PROPROTEIN CONVERTASE SUBTILISIN/KEXIN TYPE 9 INHIBITORS 115 ANTIHYPERTENSIVES - DRUGS TO TREAT高血压.115
2型糖尿病患者中不同类型的饮食脂肪摄入和血脂之间的关联：性别差异
抽象目的 - 血脂和脂蛋白异常在糖尿病患者中很常见。这项研究旨在评估2型糖尿病（T2DM）患者的饮食脂肪摄入及其与血脂的关联，并考虑性差异。设计/方法/方法 - 对患者（207名男性和197名女性）进行了T2DM的横断面观察性研究。通过面对面的面试评估了每日食物摄入及其脂肪和脂肪类型的内容。最初记录人体测量测量，糖化血红蛋白（HBA1C），甘油三酸酯，总胆固醇（TC），高密度脂蛋白（HDL）胆固醇和低密度脂蛋白（LDL）胆固醇。发现 - 结果表明，女性的TC，LDL和HDL胆固醇水平明显高于男性。然而，男性的TC：HDL比显着高于女性。结果还表明，饱和脂肪酸（SFA）的每日摄入略微超过了建议的津贴。然而，单不饱和脂肪酸Þ多不饱和脂肪酸/sfa（mufa pufa/sfa）比率在推荐比率之内。此外，这项研究发现SFA和胆固醇摄入的主要来源是牛奶和乳脂生产。研究局限性/含义 - 由于它是一项横断面观察性研究，因此本研究的自然限制只能证明联系。独创性/价值 - 饮食脂肪摄入的类型可能导致血脂异常，而男性和女性可能存在差异影响。研究每日脂肪摄入及其类型对糖尿病患者血脂的影响，尤其是沙特糖尿病患者的脂肪受到限制。这项研究的重点是T2DM的男性和女性沙特脂肪中消耗脂肪的数量和类型，并研究了消耗的脂肪和血脂型的类型之间的关系。关键字胆固醇，糖尿病，麦芽糖，HDL胆固醇，LDL胆固醇，脂质，饱和脂肪酸纸型研究论文
pla2）在评估心血管风险
LDL已被确定为主要的动脉粥样硬化脂蛋白，长期以来，国家胆固醇教育项目（NCEP）已确定为降低胆固醇疗法的主要目标。LDL颗粒由由磷脂，游离胆固醇和载脂蛋白组成的表面涂料组成，周围是由胆固醇酯和甘油三酸酯组成的内部脂质核。传统的脂质危险因素，例如LDL-胆固醇（LDL-C），虽然在人群的基础上进行预测，但在个人基础上是较弱的风险标志。只有少数LDL和胆固醇水平升高的受试者会出现临床疾病，并且在具有“正常”总胆固醇和LDL胆固醇水平的受试者中，多达50％的冠状动脉疾病病例（CAD）发生。因此，提高当前心血管风险预测模型的准确性有很大的潜力。
2型患者的生化参数水平...
表1显示了327个概率（136个对照概率和191名受试者）的基本临床特征。对照组的平均年龄为58.89（SD±6.59）年，平均BMI为25.35（SD±4.05）kg/m 2。平均葡萄糖4.57（SD±0.68）mmol/L，总胆固醇4.54（SD±0.92）Mmol/L，HDL胆固醇1.56（SD±0.44）Mmol/L，Mmol/L，LDL胆固醇3.18（SD±0.86）Mmol/L，均为Mmol/l，s. 36（SD）。 Mmol/L，UA水平263.68（SD±42.12）μmol/L，平均维生素D水平67.99（SD±15.37）NMOL/L。T2DM队列由平均年龄为65.06（SD±10.88）年的191个概率组成。与对照组相比，该疾病的概率的BMI值为31.04（SD±4.21）kg/m 2明显更高。在7.56（SD±2.54）mmol/L，p <0.001时，葡萄糖水平在统计学上也显着更高。总胆固醇4.81（SD±1.03）mmol/L，p = 0.015; HDL胆固醇1.25（SD±0.30）mmol/L，p <0.001; LDL胆固醇3.04（SD±0.84）mmol/L，p = 0.137; TG水平2.17（SD±1.27）mmol/L，p <0.001;平均UA水平316.91（SD±85.29）μmol/L，p <0.001;和平均维生素D水平34.15（SD±14.90）NMOL/L，p <0.001。
HMS-SNUH-SNUCM利益信Salic
受影响的产物积聚在溶酶体中，导致溶酶体功能障碍和随之而来的疾病。NPC1和NPC2是溶酶体途径的一部分，用于疏散胆固醇，该胆固醇因内吞作用所吸收的脂蛋白分解而产生（图1A）。如果该途径受到NPC1或NPC2突变的损害，则胆固醇会积聚在溶酶体中，从而导致NPC。目前尚无对NPC的有效治疗方法。我基于绕过NPC1/2途径的溶酶体靶向融合的简单但新颖的NPC治疗方法（图1B）。简要地，NPC2易于表达和净化，并在添加到细胞中时有效地靶向溶酶体。通过将NPC2结合到无毒的胆固醇结合循环寡糖（例如β-环糊精（B CD））中，我们将产生一种融合，与单独的NPC2不同，可以将胆固醇直接捐赠给溶酶体膜，从而校正Lysosomal sostemos，从而纠正Lysosomal sostemot（Fig.1b）。有两年的资金，我建议实现以下目的：1）生成一组NPC2-B CD共轭物，其B CD部分变化以及NPC2和B CD之间的连接链接器； 2）确认靶向NPC2-B CD偶联物与溶酶体的靶向； 3）测试NPC2-B CD偶联物对NPC患者成纤维细胞中溶酶体胆固醇积累的影响，以确定它们是否以及如何促进胆固醇流动性。
卫生技术简报2024年8月
obicetrapib或Obicetrapib-ezetimibe正在临床发育中，用于治疗成人原发性高胆固醇血症（pH）或混合血脂异常，以最大程度地耐受脂质降低脂质的疗法，这是无法达到脂肪降低疗法的最高剂量的治疗剂量的患者。血液中高水平的胆固醇（高胆固醇血症）可能是由遗传缺陷（如家族性（遗传）高胆固醇血症所见），或者当基因和其他因素（如生活方式习惯相互作用）相互作用时，如非罕见的高胆固醇血症所见。肝脏血症血症，肝脏无法清除多余的“不良”胆固醇，称为低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。这意味着血液中的LDL-C水平可能会变得过高，从而增加了心血管（心脏和血管）疾病的风险。
投资和影响基金2022/23：更新的指南
CVD-04：年龄在29岁及以下的患者总胆固醇大于7.5或30岁及以上的患者的总胆固醇大于9.0的患者：（i）被诊断出患有继发性高脂血症；或（ii）对家族性高胆固醇血症进行临床评估；或（iii）转介家庭性高胆固醇血症评估；或（iv）被遗传诊断为家族性高胆固醇血症