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定义依赖输血依赖性的β-...
1。Betts M，PA Flight PA，Paramore LC，Tian L，Milenkovic D，ShethS。疾病负担的系统文献回顾 - 依赖于输血依赖的β-地中海疾病。临床。2020; 42（2）：322-337 E322。2。Galanello R，Origa R. Beta-Thalassemia。orphanet j Rare。2010; 5：11。3。Origa R. 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镰状细胞病：从遗传学到治疗方法
镰状细胞病 (SCD) 是一种单基因血液病，由 β 珠蛋白编码基因的点突变引起。异常血红蛋白 [镰状血红蛋白 (HbS)] 在低氧条件下聚合并导致红细胞镰状化。临床表现从非常严重（伴有急性疼痛、慢性疼痛和早期死亡）到正常（并发症少且寿命正常）不等。SCD 的变异性可能（部分）归因于各种遗传调节剂。首先，我们回顾影响珠蛋白表达或以其他方式调节 SCD 严重程度的主要遗传因素、多态性和修饰基因。将 SCD 视为一种复杂的多因素疾病对于开发适当的药理学和遗传治疗方法非常重要。其次，我们回顾
采用基因疗法治疗输血依赖性地中海贫血的障碍
摘要 β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一。最严重形式的标准治疗，即输血依赖性地中海贫血 (TDT)，需要长期输血和铁螯合治疗，这会带来相当大的医疗、心理和经济负担。来自 HLA 相合供体的异基因造血干细胞移植是一种治愈性治疗方法，对儿童有极好的效果。最近，学术界或行业赞助的临床试验评估了几种基因治疗方法，作为没有 HLA 相合供体的儿童和年轻人的替代治疗选择。通过在自体干细胞中使用自失活慢病毒载体添加功能性 β-珠蛋白基因进行基因治疗，使大多数不同年龄组和基因型的 TDT 患者无需输血，目前随访多年。最近，有报道称，使用成簇的规律间隔短回文重复序列-Cas9 技术编辑的自体造血干细胞治疗 TDT 患者取得了有希望的结果，该技术针对红细胞 BCL11A 表达，BCL11A 表达是从胎儿到成人珠蛋白生成的正常转换的关键调节器。患者达到了高水平的胎儿血红蛋白，从而可以停止输血。尽管临床疗效显著，但 2021 年 TDT 患者获得基因治疗面临两大障碍：(1) 继发性血液系统恶性肿瘤的风险，其来源复杂且由多种因素引起，并不局限于插入诱变的风险，(2) 即使在高收入国家，成本也导致第一种用于 TDT 的基因治疗药物在欧洲的商业化受到阻碍，尽管欧洲药品管理局有条件批准了该产品。 关键词：地中海贫血；造血细胞移植；造血细胞治疗；基因治疗；基因编辑；生活质量
使用药用植物的糖尿病及其治愈方法的概述：叙事评论
糖尿病是长期的，多样化的代谢疾病，具有复杂的病理生理学。高血糖症源于胰岛素分泌或胰岛素作用或两者兼而有之的异常。代谢功能障碍涉及蛋白质，碳水化合物和脂肪源自高血糖，它们可以以多种方式表达自己。糖尿病相关的发病率和死亡率的主要原因是长期高血糖，这通常导致各种微血管和宏观血管糖尿病并发症。确定糖尿病诊断的主要生物标志物是高血糖。患病率的增加，治疗费用高，口服抗糖尿病药物的常见副作用是全球健康挑战。因此，药用植物可能是最大程度地利用糖尿病及其并发症的食物和医学利用的可行方法。本评论讨论了糖尿病的分类，其病理生理学，批准的药物以及用于治疗糖尿病的几种药用植物。
一名患有肝细胞癌和肺转移的患者在降期治疗后成功接受了治愈性手术：病例报告
肝细胞癌 (HCC) 是最常见的原发性肝脏恶性肿瘤。肝切除术是主要的治愈性治疗选择，但相当一部分患者在初步评估时并不适合手术。随着靶向治疗和免疫治疗等新型治疗策略的发展，少数 HCC 可以实现肿瘤降期并进行治愈性切除。一名 52 岁男性被诊断为 HCC，伴有门静脉侵犯和广泛的肺和淋巴结转移。给予动脉化疗栓塞 (TACE) 联合多纳非尼和信迪利单抗治疗。治疗后，肝脏原发性肿瘤大幅缩小，肺转移几乎完全消除。患者随后接受了 HCC 治愈性手术，病理检查显示肿瘤完全坏死。术后继续进行靶向免疫治疗，最新随访未发现疾病进展。伴有远处转移的晚期HCC可能对TACE联合酪氨酸激酶靶向抑制剂和PD-1阻断剂的联合治疗有良好的反应，并获得治愈性手术的机会。这种疗效可能与免疫微环境的重塑和血管生成有关。HCC极其异质性，患者对治疗的反应各不相同。目前缺乏有用的生物标志物来预测治疗效果，需要进一步研究。
PBGENE-HBV 基因编辑计划的临床前安全性数据支持推进临床试验，作为慢性乙型肝炎的潜在治愈治疗方法
参考文献：1 Gorsuch, CL 等人。利用序列特异性 ARCUS 核酸酶靶向乙型肝炎 cccDNA 以消除体内乙型肝炎病毒。Mol. Ther. 2022, 30,2909–2922。2 Harrison, EB 等人。ARCUS-POL 核酸酶对慢性乙型肝炎的临床前疗效和安全性：一种潜在的治愈策略。美国肝脏研究协会。马萨诸塞州波士顿。2023, 5040-C 3 Martinez, MG 等人。针对 HBV cccDNA 的基因编辑技术。病毒。2022, 14(12), 2654
基于 PET/CT 的放射基因组学支持 KEAP1/NFE2L2 通路靶向治疗接受根治性放射治疗的非小细胞肺癌
对于肺癌患者，与手术相比，放射治疗会增加局部复发 (LR) 的风险，但毒性特征更佳。KEAP1/NFE2L2 突变状态 (Mut KEAP1/NFE2L2) 与接受放射治疗的患者的 LR 显着相关，但很少可用。使用非侵入性方式预测 Mut KEAP1/NFE2L2 有助于进一步个性化每种治疗策略。方法：基于 770 名患者的公共队列，首先使用连续基因表达水平开发模型 RNA (M-RNA) 来预测 Mut KEAP1/NFE2L2 ，从而得到二元输出。然后构建模型 PET/CT (M-PET/CT) 以使用 PET/CT 提取的放射组学特征来预测 M-RNA 二元输出。 M-PET/CT 在接受根治性容积调强弧形放射治疗的 151 名外部队列中得到了验证。每个模型都是使用多层感知器网络方法在单独的队列上构建、内部验证和评估的。结果：M-RNA 在测试队列中的 C 统计量为 0.82。在 101 名患者的训练队列中，保留的 M-PET/CT 的曲线下面积为 0.90（P，0.001）。将 20% 的概率阈值应用于测试队列后，M-PET/CT 的 C 统计量达到 0.7。由于患者根据 LR 风险显著分层，风险比为 2.61（P = 0.02），因此在容积调强弧形放射治疗队列中验证了相同的放射组学模型。结论：我们的方法可以使用 PET/CT 提取的放射组学特征预测 Mut KEAP1/NFE2L2，并有效地对接受放射治疗的外部队列中有 LR 风险的患者进行分类。
COVID 19测试/疫苗接种是无需零用费用而进行的，并且已向您的健康计划或政府收费。治愈者知道PA
COVID 19测试/疫苗接种是无需零用费用而进行的，并且已向您的健康计划或政府收费。治愈者知道，患者可能会收到对保险公司进行测试或疫苗接种的福利解释（EOB）。这不是账单，通常在表格上的某个地方指出。治疗方法不会向您发送Covid 19测试/疫苗服务的账单。请参见下文，以获取有关患者EOB的更多信息。感谢您的合作，测试和接受治疗疫苗的疫苗。eob。如果您收到了保险公司的福利（EOB）或其他文书工作的解释，那么这不是治疗服务的账单。该文件是对治愈性提供的服务的审查，向您的保险公司收费，保险公司支付给治疗的金额以及未支付的余额。保险公司可以将余额确定为“未覆盖的金额”“您可能欠的金额”“未覆盖”和/或“会员责任”。根据《关怀法》，该患者不承担您保险公司未涵盖的COVID-19相关服务的支付。请不要支付可能要说的任何余额。您将不会收到从保险公司未支付的余额付款的治疗费用中收到的账单。如果您对此文件有任何疑问或从保险人那里收到任何其他信件，请致电（888）837-2205与我们的帐单团队联系。您的保险公司可能会直接付款。您有责任将该付款提交治疗。在某些情况下，您的保险可能以支票的形式从您的保险公司发送付款给您，以支付治疗服务。您可以通过在支票背面写下“支付给治疗命令”，然后将支票和所有页面的副本邮寄到治疗p.o的所有页面。Box 102516 Pasadena，CA 91189-2516，或者，如果您已经存放了收到的支票，请在封闭式陈述中发送全部付款金额的个人支票或汇票，以及您保险公司发送的EOB或其他通信的所有页面的副本。您还可以致电（833）577-0934致电我们的保险帐单团队来支付信用卡。我们的办公时间是星期一至周四上午6点至下午3点，PST，星期五上午6点至下午2点。，请随时通过（888）837-2205与我们联系，或者通过电子邮件发送电子邮件至Curative.com，如果您对此过程有任何疑问或需要任何帮助。我们真诚地感谢有机会参加您的护理
膀胱癌，肾脏骨盆，输尿管和尿道
11.1 Blue cancer ............................................................................... 57 11.1.1 Non-muscle invasive bladder cancer ........................................................................ 57 11.1.2 Muscle Inspector (T2-T4 11.1.3 Treatment Muscle Invasive Blue Cancer ................................................................... 71 11.1.4 Urinary Department ............................................................................................... 72 11.1.5 Robotassed Radical cystectomy (Rarc) 11.1.6 Curative external radiotherapy and radiochemotherapy ................................................ 74 11.1.7 Adjuvant Systemic treatment ............................................................... 75 11.1.8 Complication registration after膀胱切除术................................................
双重体内T细胞用移植后环磷酰胺和抗胸腺细胞球蛋白
Background: With recent advances in clinical practice, including the use of reduced-toxicity conditioning regimens and innovative approaches such as ex vivo TCR ab /CD19 depletion of haploidentical donor stem cells or post- transplant cyclophosphamide (PTCY), hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) has emerged as a curative treatment option for a growing population of patients with inborn errors免疫力（IEI）。但是，尽管这些有希望的发展，但在这些患者中，移植失败（GF）仍然与HSCT相关。尽管第二个HSCT是唯一针对经历GF的患者的固定的打捞疗法，但没有进行这些第二次移植的统一标准化策略。此外，当第二次HSCT无法实现植入时，关于第三HSCT的结果和最佳实践的数据甚至更少。