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1 型强直性肌营养不良症的分子疗法
摘要：强直性肌营养不良症 1 型 (DM1) 是最常见的肌营养不良症，影响多种不同的身体组织，主要影响骨骼肌、心肌和中枢神经系统。DM1 蛋白激酶 (DMPK) 基因中 CTG 重复序列的扩增是该疾病的遗传原因。致病机制主要由 DMPK 基因产生有毒的扩增 CUG 转录本介导。随着新知识、疾病模型和技术工具的出现，在发现改变的途径和治疗干预的潜力方面取得了很大进展，使临床治疗之路更加现实。在这篇综述中，我们描述和讨论了 DM1 的分子治疗策略，这些策略旨在直接针对 CTG 基因组序列、扩增的 CUG 转录本或下游信号分子。
开发新型融合蛋白JUV-161，增强了肌肉再生以治疗1型肌发育症
干细胞分泌的蛋白质越来越受到赞赏，以驱动多种组织和细胞类型的再生效应。这些效果的进口应用正在利用它们识别和开发生物制剂，从而在特定的生物学过程中引起重新启动，并在衰老，疾病或发育状况中发生变性。利用这种方法，Juvena Therapeatics将JUV-161作为一种重组融合蛋白开发为激烈的靶向MAPK/ERK和PI3K/AKT再生级联反应。这些途径是骨骼肌中的主要信号传导介质，可增强肌发生，肌肉表面，代谢和力量。To advance the preclinical development of JUV-161, Juvena Therapeutics developed a pan- inducible, TREDT960I transgenic mouse model containing a human genomic segment containing exons 11-15 of DMPK gene with 960 interrupted CTG repeats (CUG960) under direction of the tetO (tet-responsive element) promoter.这种Pancug960/+鼠模型涵盖了DM1肌肉劣化的关键方面，如使用功能和组织学测试所示，以确定远端肌肉浪费和RNA焦点在IM构成的组织中的积累。在此DM1小鼠模型中施用JUV-161导致握力强度的显着改善，与雄性和雌性小鼠的显着增加的胫骨前横截面区域相吻合。结合测定与小鼠PK Pro填充相结合的反映了在DM1小鼠模型中获得的临床前结果的潜在临床转换性。受体结合以及对受体序列同源性的评估（在所有评估的物种中> 94％；未显示）允许选择具有药理学相关的物种（大鼠和狗），以进行PK/PD和非临床安全研究。基于这些研究的结果以及JUV-161在临床前和非临床研究中的有希望的活性，Juvena Therapeutics计划评估2024年成人发作DM1患者JUV-161的潜在治疗益处。JUV-161治疗可以改善肌肉强度，耐力，质量和葡萄糖调节，导致成人发作DM1患者的萎缩以及更快的步行速度和降低速度降低。
1型糖尿病的免疫学和胶质方法...
抽象类型1糖尿病（DM1）是一种自身免疫性疾病，儿童期普遍发生（约10至14岁），但可以在任何年龄段中开发。关于DM1病理生理学的知识是广泛的，但是，仍然需要涉及针对自晶剂产生的适应性免疫反应以及体内过量葡萄糖的氧化后果的文章。在本文献综述中，主要目的是解决DM1发展过程中固有和适应性免疫的途径，并且在疾病发展后，在面对体内过量葡萄糖的情况下激活了糖氧化的替代道路。为此，使用了PubMed，Science Direct和Google Academic等搜索平台。通过了解这两个过程，可以设计新的治疗方法。在寻找新的治疗靶标涉及的有价值的工具中，涉及形成活性氧（ERO）物种的机制可能是旨在降低二级DM1病理风险的新治疗靶标。 关键字：类型1糖尿病；氧化应激；遗传倾向。 抽象类型1糖尿病（T1DM）是一种自身免疫性疾病，童年时期普遍发生（约10至14岁），但在任何年龄都可以脱离。 有关T1DM病理生理学的知识是广泛的；但是，仍然需要解决针对汽车的适应性imamune反应的文章，体内葡萄糖过量的氧化后果仍然是必要的。涉及形成活性氧（ERO）物种的机制可能是旨在降低二级DM1病理风险的新治疗靶标。关键字：类型1糖尿病；氧化应激；遗传倾向。抽象类型1糖尿病（T1DM）是一种自身免疫性疾病，童年时期普遍发生（约10至14岁），但在任何年龄都可以脱离。有关T1DM病理生理学的知识是广泛的；但是，仍然需要解决针对汽车的适应性imamune反应的文章，体内葡萄糖过量的氧化后果仍然是必要的。在本文献综述中，主要目标是讨论在T1DM发展过程中激活的先天和适应性免疫的途径，并随着疾病的发展，由于体内过多的葡萄糖而激活了糖氧化的替代途径。平台（例如PubMed，Science Direct和Google Scholar）用于此目的。通过理解这两个过程，可以设计新颖的治疗方法。产生活性氧（ROS）所涉及的机制可以作为寻找新的治疗靶标的有价值的工具，旨在降低发展与T1DM相关的二级病理的风险。关键字：类型1糖尿病；氧化应激；遗传倾向。恢复糖尿病的糖尿病1（DM1）es una enfermedad autoinmune con una una Inuna Inuna in la la la la incia（aproximadamente entre entre los los los los los 14años），pero que que que que que que desarlarse desarlarse en carollarse en caillarse en cualquierqualquier grupo etario etario et ario etario etario etarario。el conocimiento sobre lafisiopatologíade la dm1 es Amplio;罪恶禁运，Todavíase necesitanartículosque aborden la respuesta inmune adaptativa desarrollada contra conta conta losautoantígenosy las concocuencias consecuencias consecuens concitativas del exceso de exceso de glucosa en e e el ensismo。en estarevisiónBibliográfica，El objetivo，El objetivo Abordar abordarlasvíasde inmunidad inmunidad y adapattativa y adaptativa activadas durante el derallollo el desarrollo de la de la de la dm1 Glucosa en el asterismo。Para Ello，Se Utilizaron PlataformasdeBúsquedacomo PubMed，科学直接Y Google Scholar。通过了解这两个过程，可以设计新的治疗方法。 div>组成活性氧（ROS）所涉及的机制可能是寻找新的治疗靶标的有价值的工具，旨在降低将继发性病理发展为DM1的风险。 div>关键字：类型1糖尿病；氧化应激；遗传倾向。 div>
CRISPR基因编辑在多能干细胞中揭示了...
替代剪接已成为时空控制发育的基本机制。更好地了解这种机制的调节，不仅具有阐明基本生物学原理的潜力，而且还具有破译与正常剪接网络不正当调节的疾病有关的病理机制。在这里，我们利用了人类多能干细胞在人类肌发生过程中破译肌肉闪烁（MBNL）蛋白的作用，这是一个组织特异性剪接调节剂，其功能丧失与肌动症1型1型（DM1）相关，是一种遗传性神经肌肉肌肉疾病。多亏了CRISPR/CAS9技术，我们产生了在MBNL蛋白中耗尽的人类诱导的多能干细胞（HIPSC），并评估了它们损失对骨骼肌细胞产生的后果。我们的结果表明MBNL蛋白需要晚期肌源性成熟。此外，MBNL1和MBNL2的丧失概括了在HIPSC衍生的骨骼肌细胞中观察到的DM1的主要特征。比较转录组分析还揭示了由这些蛋白质调节的肌肉相关过程，这些过程通常在DM1中被误导。一起，我们的研究揭示了人类肌发生中MBNL蛋白的时间需求，并应促进能够应对这些MBNL蛋白功能丧失的新的治疗策略。
PT-2023-1010- Insulina Lada型类型 30英国0368/... PT-2023-1010- Insulina Lada型类型
3。成人的潜在自身免疫性糖尿病（LADA）是1型自身免疫性糖尿病的亚型从定义上讲，它会影响25岁以上的人，但可以专注于任何年龄，导致患者被诊断为患有2型糖尿病（DM2）。这是一种糖尿病的形式，其中对胰腺β细胞的自我执行形式更具拖动，并且在几次诊断后可能会出现使用胰岛素的义务。在途中，β细胞功能障碍已报告为两种主要类型的糖尿病类型（DM1和DM2）之间的中间体。从病理生理的角度来看，DM1是由绝对或几乎绝对缺乏胰岛素引起的，而DM2是通过对组织中胰岛素作用的抗性而发生的，而激素产生的降低程度可变。遗传，免疫学和代谢现象似乎与调节β细胞凋亡的其他疾病过程融合并有助于LADA的出现。它被一组糖尿病所识别，其中对胰腺β细胞的自我执行形式更具拖动，并且在几次诊断后可能会出现使用胰岛素的义务。在途中，β细胞功能障碍已报告为两种主要类型的糖尿病类型之间的中间体（DM1和DM2）3。
30英国0368/...PT-2023-1010- Insulina Lada型类型类型
3。成人的潜在自身免疫性糖尿病（LADA）是1型自身免疫性糖尿病的亚型。从定义上讲，它会影响25岁以上的人，但可以专注于任何年龄，导致患者被诊断为患有2型糖尿病（DM2）。这是一种糖尿病的形式，其中对胰腺β细胞的自我执行形式更具拖动，并且在几次诊断后可能会出现使用胰岛素的义务。在途中，β细胞功能障碍已报告为两种主要类型的糖尿病类型（DM1和DM2）之间的中间体。从病理生理的角度来看，DM1是由绝对或几乎绝对缺乏胰岛素引起的，而DM2是通过对组织中胰岛素作用的抗性而发生的，而激素产生的降低程度可变。遗传，免疫学和代谢现象似乎与调节β细胞凋亡的其他疾病过程融合并有助于LADA的出现。它被一组糖尿病所识别，其中对胰腺β细胞的自我执行形式更具拖动，并且在几次诊断后可能会出现使用胰岛素的义务。在途中，β细胞功能障碍已报告为两种主要类型的糖尿病类型之间的中间体（DM1和DM2）3。
糖尿病1型1型在Chivered 15年Aragón1991...
1。引言糖尿病（DM）是一种内分泌代谢疾病慢性，其特征是血糖水平保持升高。 div>这种增加可能是由于缺乏胰岛素，这是由于胰腺β细胞的破坏或体内胰岛素功能不足所致。 div>由于缺乏胰岛素或作用缺陷，碳氢化合物，脂质和蛋白质代谢的变化导致糖尿病的临床表现。 div>1型糖尿病（DM1）是儿童期最常见的内分泌代谢慢性疾病（超过90％的病例），这项流行病学研究专门针对它。 div>是由胰腺β细胞的自身免疫起源的破坏产生的，从而导致胰岛素分泌的逐渐减少。 div>至于其病因，存在越来越多的遗传基础（开发DM1的风险取决于各种基因的等位基因变异：HLA系统基因。），与环境因素相关的仍未得到充分识别（假设病毒感染会触发风险个体的自身免疫反应）。 div>DM1从临床前阶段开始，在临床前阶段，β细胞的质量正在减少，直到出现高血糖症，症状的急性开始（主要是多尿，多尿，体重减轻和弱势症），经常伴随着酮酸病的伴随。 div>
项目投资组合
02/03 - Maceió -AL: Diabetes and the Heart 13/04 - Belém -PA: Diabetes, Exercise and Sport 01/05 - Fortaleza -CE *: Diabetic Foot Workshop 08/06 - Salvador -BA: Diabetes in the elderly 07/07 - Vitória -ES: Diabetes and DM1 17/08 - Cuiabá -MT:糖尿病和肥胖症05/10-05/10Camboriú-SC：糖尿病，肝脏和边缘10/10-RECECIFE-PE *（前CBEM）：糖尿病足够的脚步车间02/03 - Maceió -AL: Diabetes and the Heart 13/04 - Belém -PA: Diabetes, Exercise and Sport 01/05 - Fortaleza -CE *: Diabetic Foot Workshop 08/06 - Salvador -BA: Diabetes in the elderly 07/07 - Vitória -ES: Diabetes and DM1 17/08 - Cuiabá -MT:糖尿病和肥胖症05/10-05/10Camboriú-SC：糖尿病，肝脏和边缘10/10-RECECIFE-PE *（前CBEM）：糖尿病足够的脚步车间
连续葡萄糖监测在预防
电子邮件：isabellamirandan@hotmail.com摘要本文旨在对有关连续血糖监测系统的文献进行叙述性综述及其对预防1型糖尿病患者血管并发症的好处（DM1）。众所周知，DM1是一种自身免疫性条件，其中β-胰蛋白酶细胞破坏，因此胰岛素产生不良。这是一种主要在童年和青春期中表现出来的疾病，面对严格的血糖控制以防止各种宏观和微血管并发症，这是一个重要的挑战。近年来，连续血糖监测系统的发展在通过安全性和功效来管理这些患者方面非常重要，并在糖尿病的宏观和微血管后果方面取得了更好的结果，并改善了患者的生活质量。但是，诸如成本，基础设施以及其他因素之类的挑战仍在限制其广泛的使用。因此，通过开发更准确，更容易管理的管理设备，使设备更容易访问的公共政策以及技术创新也是必不可少的。关键字：1型糖尿病，糖尿病并发症，连续葡萄糖监测，糖化血红蛋白。摘要本文的目的是对现有的持续血糖监测系统的文献进行叙述性综述及其对预防Ty 1糖尿病患者血管并发症的好处（DM1）。众所周知，DM1是一种自身免疫性条件，其中胰腺β细胞破坏了，因此胰岛素的产生不足。这是一种主要在童年和青春期表现出来的疾病，鉴于需要严格的血糖控制以防止各种宏观和微血管并发症，这是一个重要的挑战。近年来，由于其安全性和功效特征，连续血糖监测系统的发展在管理这些患者方面非常重要，除了改善患者的生活质量外，糖尿病的宏观和微血管后果的结果都更好。然而，诸如成本，基础设施以及其他因素之类的挑战仍然限制了其大规模使用。因此，通过开发更精确，更易于使用的设备，使设备更容易访问的公共政策是必不可少的，技术创新也是必不可少的。关键字：糖尿病，1型，糖尿病并发症，连续葡萄糖监测，糖化血红蛋白。