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2024 年国会海报索引
MPE-065 在 HOPE-B 临床试验中，接受 etranacogene dezaparvovec 基因治疗的患有血友病 B 和有慢性 HCV/HBV 感染病史的成年人表现出长期出血保护作用，并且在给药 3 年后持续具有 FIX 活性 Annette von Drygalski
卫生，福利和体育部长卫生，福利和体育部长
对疾病的严重表达（发生自发出血）的指示。注册持有人要求使用凝结因子IX浓缩物进行当前预防治疗。包裹建议医疗机构建议您在基本包装中成功进行价格谈判后，包括上述指示的伊特拉氏疗法Dezaparvovec（Hemgenix®）。Zorgstituut已经确定，Etranogenatic Dezaparvovec符合法律标准的“科学和实践分歧”，并且与用凝结因子IX浓缩物的标准处理相比，具有相同的价值。鉴于相等的价值，治疗这些患者的药物支出不应增加。我们进一步解释了下面的包裹建议的创建。一般医疗机构从您的要求下根据您的要求提出的基本套餐的角度提出，评估是否应成为保险套餐的一部分。Zorgstituut根据四个包装标准4：有效性5，成本效益6，必要性7和可行性8进行评估。8。科学咨询委员会（WAR）建议有关（科学）基础和评估结论的Zorgstituut。如果有可及性和可负担性的风险，则将在四个包装标准的较大社交整体中放置有关包装标准效力（科学和实践位置）的评估。Zorgstituut Nederland，Diemen。在这里，包裹咨询委员会（ACP）建议Zorgstituut的董事会。此评估会导致包裹建议。在此过程中咨询了有关方面。科学和实践血友病B的整体加权套件标准有效性是一种非常严重的疾病，并且在没有治疗的情况下威胁生命。由于当前标准治疗（凝结因子IX浓缩液）的可用性，血友病患者的预期寿命几乎与平均人群的预期寿命相当。是一种ONE -OFF基因疗法，已在一项针对54例患者的单臂研究中进行了研究。 通过内部患者比较4（2023）中的4个包装管理。 通过www.zorginstituutnederland.nl。 5对科学与实践的评估（2023）。 Zorgstituut Nederland。 通过是一种ONE -OFF基因疗法，已在一项针对54例患者的单臂研究中进行了研究。通过内部患者比较4（2023）中的4个包装管理。通过www.zorginstituutnederland.nl。5对科学与实践的评估（2023）。Zorgstituut Nederland。通过
口头演示
简介：高成本基因疗法会使医疗保健预算的可持续性限制。尽管某些基因疗法承诺的长期节省了潜在的长期节省，但由于对治疗的耐用性和较少讨论的因素的不确定性，这些节省的挑战面临着挑战：真正的成本抵消潜力。我们的研究旨在评估美国医疗补助有关最近批准的血友病和B的基因疗法的成本偏移不确定性。方法：使用2018年至2022年科罗拉多州医疗保健政策和融资数据的分析来确定护理标准的直接成本（因子替代疗法或Emicizumab）。成本模拟模型在五年和十年时间内的范围内估计科罗拉多医疗补助成本，如果患者改用基因疗法（Valoctocogene roxaparvovec或etranacogene dezaparvovec）而不是保持护理标准。如果与ICD-10-CM代码D66（血友病A）和D67（B）的ICD-10-CM代码年龄在18岁及以上，则包括患者。在基本情况下，严重的血友病A被定义为需要大于或等于六个年度VIII或Emicizumab的索赔，并且每年需要大于或等于四因子IX替代治疗索赔。结果：血友病A的年度护理费用为426,000美元（SD 353,000美元），血友病B. Valoctocogene Roxaparvovec（血友病A）的量化为546,000美元（SD美元542,000美元）的成本为880,000美元，在五年和10年中为10年。敏感性分析显示，五年之内有23％的收获机会，在10年内48％。Etranacogene Dezaparvovec（Hemophilia b）在五年时的成本为429,000美元，10年的成本为2,490,000美元。模拟表明，五年内发生分支机构的机会为32％，在10年内有59％。不同的资格（≥4至≥15个护理标准索赔）受到明显影响的分支；例如，Valoctocogene Roxaparvovec：10年内收支平衡的机会为40％至77％。结论：我们的研究强调了有资格获得基因疗法的患者护理标准的显着成本差异，从而增加了围绕成本估计的不确定性，并强调了解决这一因素在风险分担协议中的重要性。不同的资格标准对成本偏移的影响强调了在卫生技术评估中使用现实世界数据时精心定义资格的重要性。
讨论与结论
参考：[1] HTA CG（2024）。定量证据综合方法学指南：直接和间接比较。可从：https：//health.ec.europa.eu/publications/methodogology-guideline-quanteline-quantitative-quantitative-vercention-vience-synthessynthesis-direct-and-indirect--indirect- comparion_en。上次访问日期：11.10.2024 [2] HTA CG（2024）。定量证据综合的实用指南：直接和间接比较。可从以下网站获得：https：//health.ec.europa.eu/publications/practical-guideline-quantitavice-quantitative-quantitation-evence-synthessynthesis-direct-and-indirect-comparisons_en。上次访问日期：11.10.2024 [3] iqwig（2023）。一般方法。2023年9月19日的7.0版。可从：https：//www.iqwig.de/methoden/general-methods_version-7-0.pdf获得。上次访问日期：11.10.2024 [4] G-BA（2024）。程序规则。可从：https：//www.g-ba.de/downloads/62-492-3559/verfo_2024-06-06-20_ik_2024-08-29.pdf。上次访问日期：11.10.2024 [5] G-BA（2023）。pembrolizumab的收益评估。可从：https：//www.g-ba.de/downloads/40-268-9197/2023-01-19_am-rl-xii_pembrolizumab_d-839_trg.pdf。上次访问日期：24.10.2024 [6] G-BA（2023）。pembrolizumab评估的收益评估。可从：https：//www.g-ba.de/downloads/40-268-9198/2023-01-19_am-rl-xii_pembrolizumab_d-838_trg.pdf。上次访问日期：24.10.2024 [7] G-BA（2023）。etranacegen Dezaparvovec评估的益处评估。可从：https：//www.g-ba.de/downloads/40-268-9886/2023-19_am-rl-xii_etranacogen-dezaparvovec_d-937_trg.pdf。上次访问日期：24.10.2024