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简介：高成本基因疗法会使医疗保健预算的可持续性限制。尽管某些基因疗法承诺的长期节省了潜在的长期节省，但由于对治疗的耐用性和较少讨论的因素的不确定性，这些节省的挑战面临着挑战：真正的成本抵消潜力。我们的研究旨在评估美国医疗补助有关最近批准的血友病和B的基因疗法的成本偏移不确定性。方法：使用2018年至2022年科罗拉多州医疗保健政策和融资数据的分析来确定护理标准的直接成本（因子替代疗法或Emicizumab）。成本模拟模型在五年和十年时间内的范围内估计科罗拉多医疗补助成本，如果患者改用基因疗法（Valoctocogene roxaparvovec或etranacogene dezaparvovec）而不是保持护理标准。如果与ICD-10-CM代码D66（血友病A）和D67（B）的ICD-10-CM代码年龄在18岁及以上，则包括患者。在基本情况下，严重的血友病A被定义为需要大于或等于六个年度VIII或Emicizumab的索赔，并且每年需要大于或等于四因子IX替代治疗索赔。结果：血友病A的年度护理费用为426,000美元（SD 353,000美元），血友病B. Valoctocogene Roxaparvovec（血友病A）的量化为546,000美元（SD美元542,000美元）的成本为880,000美元，在五年和10年中为10年。敏感性分析显示，五年之内有23％的收获机会，在10年内48％。Etranacogene Dezaparvovec（Hemophilia b）在五年时的成本为429,000美元，10年的成本为2,490,000美元。模拟表明，五年内发生分支机构的机会为32％，在10年内有59％。不同的资格（≥4至≥15个护理标准索赔）受到明显影响的分支；例如，Valoctocogene Roxaparvovec：10年内收支平衡的机会为40％至77％。结论：我们的研究强调了有资格获得基因疗法的患者护理标准的显着成本差异，从而增加了围绕成本估计的不确定性，并强调了解决这一因素在风险分担协议中的重要性。不同的资格标准对成本偏移的影响强调了在卫生技术评估中使用现实世界数据时精心定义资格的重要性。
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