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对疾病的严重表达(发生自发出血)的指示。注册持有人要求使用凝结因子IX浓缩物进行当前预防治疗。包裹建议医疗机构建议您在基本包装中成功进行价格谈判后,包括上述指示的伊特拉氏疗法Dezaparvovec(Hemgenix®)。Zorgstituut已经确定,Etranogenatic Dezaparvovec符合法律标准的“科学和实践分歧”,并且与用凝结因子IX浓缩物的标准处理相比,具有相同的价值。鉴于相等的价值,治疗这些患者的药物支出不应增加。我们进一步解释了下面的包裹建议的创建。一般医疗机构从您的要求下根据您的要求提出的基本套餐的角度提出,评估是否应成为保险套餐的一部分。Zorgstituut根据四个包装标准4:有效性5,成本效益6,必要性7和可行性8进行评估。8。科学咨询委员会(WAR)建议有关(科学)基础和评估结论的Zorgstituut。如果有可及性和可负担性的风险,则将在四个包装标准的较大社交整体中放置有关包装标准效力(科学和实践位置)的评估。Zorgstituut Nederland,Diemen。在这里,包裹​​咨询委员会(ACP)建议Zorgstituut的董事会。此评估会导致包裹建议。在此过程中咨询了有关方面。科学和实践血友病B的整体加权套件标准有效性是一种非常严重的疾病,并且在没有治疗的情况下威胁生命。由于当前标准治疗(凝结因子IX浓缩液)的可用性,血友病患者的预期寿命几乎与平均人群的预期寿命相当。是一种ONE -OFF基因疗法,已在一项针对54例患者的单臂研究中进行了研究。 通过内部患者比较4(2023)中的4个包装管理。 通过www.zorginstituutnederland.nl。 5对科学与实践的评估(2023)。 Zorgstituut Nederland。 通过是一种ONE -OFF基因疗法,已在一项针对54例患者的单臂研究中进行了研究。通过内部患者比较4(2023)中的4个包装管理。通过www.zorginstituutnederland.nl。5对科学与实践的评估(2023)。Zorgstituut Nederland。通过

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