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创新不可用和延迟的根本原因......
多年来，EFPIA 一直在关注药品的上市时间。根据 2021 年患者等待指标调查的最新数据，欧盟和欧洲经济区 (EEA) 国家创新治疗的平均报销时间仍长达 511 天，从德国的 133 天到罗马尼亚的 899 多天不等。欧洲内部存在患者可及性不平等，各国在某一时间点可用的产品数量存在显著差异，而且各国在国家报销之前所需的时间也存在显著差异。业界对这些延误表示担忧，并认识到延误和药品无法供应会损害患者的利益。此外，随着欧洲经济和医疗体系从 COVID-19 中复苏，需要解决延误问题。
采用精准医疗和精准医疗 - ...
ABO ABO 血型系统 AI 人工智能 AML 急性髓系白血病 BCR-ABL 断点聚类区域 Abelson-1 BOADICEA 乳腺和卵巢疾病发病率分析和携带者估计算法 CML 慢性粒细胞白血病 COSMIC 癌症体细胞突变目录 COVID-19 SARS-CoV-2 CRA 查尔斯河协会 CVD 心血管疾病 DAISY 年轻人糖尿病自身免疫研究 DALY 伤残调整生命年 DKA 糖尿病酮症酸中毒 DM 糖尿病 DNA 脱氧核糖核酸 DSS 决策支持系统 EFPIA 欧洲制药工业协会联合会 EGFR 表皮生长因子受体 EOP EFPIA 肿瘤学平台 EU 欧盟 ExAC 外显子组聚合联盟 FH 家族性高胆固醇血症 GBD 全球疾病负担 GENIE 基因组学证据肿瘤信息交换 HER2 人表皮生长因子受体 2 IBIS 国际乳腺癌干预研究 ICU 重症监护病房 INCa 法国国家癌症研究所 (INCa) LDCT 低剂量计算机断层扫描 LDL 低密度脂蛋白 MODY 青年糖尿病成熟期 MRD 可测量残留疾病 mRNA 信使核糖核酸 MSI 微卫星不稳定性 MUC1 粘蛋白 1 NCD 非传染性疾病 NGS 新一代测序 NHS 国家医疗服务体系 NICE 国家健康与临床优化研究所 NSCLC 非小细胞肺癌 NTRK 神经营养性酪氨酸受体激酶 OS 总生存期 PCR 聚合酶链反应 PDT 精准诊断测试 PFS 无进展生存期 PH 精准健康 PM 精准医疗 QALY 质量调整生命年 QoL 生活质量 TCGA 癌症基因组图谱 TMB 肿瘤突变负担 TTM 上市时间 1 型糖尿病 1 型糖尿病 英国 英国 美国 美国
创新药物无法获得和获取延迟的根本原因：缩短等待时间
多年来，EFPIA 一直在关注药品的上市时间。根据 2023 年患者等待指标调查的最新数据，欧盟和欧洲经济区国家创新治疗的平均报销时间已达到 531 天，从德国的 126 天到土耳其的 990 天不等。4 欧洲内部存在患者可及性不平等，各国在特定时间可用的产品数量存在显著差异，并且各国在国家报销之前所需的时间也存在显著差异。业界对这些延误表示担忧，并认识到延误和药品短缺会损害患者的利益。这些担忧是有关欧盟一般药品立法的影响以及是否会改善欧盟患者获得药品的渠道的辩论的重要背景。
EACVI提名委员会成员 - 职位描述
Kotecha Dipak 2023鉴于担任ESC职位的任何其他权益（财务或其他利益）（例如在非ESC出版物中的编辑角色（主编或其他编辑职位）和/或其他组织中的官员职位）。学术研究从国家健康研究所提供（NIHR CDF-2015-08-08-074 Rate-AF; NIHR130280 DARE2THINK; NIHR132974 D2T-NERAREARASEAD; NIHRR203326 BIMEDICAL RESECTICE CENTER FS/CDRF/21/21032），欧盟/EFPIA创新药品计划（BigData@heart 116074；包括拜耳，诺华，服务，沃尔夫，羟基和Vifor的行业合作）；欧盟Horizon和Ukri（Hypermarker 101095480；包括Roche，Medicineman和Microlife的行业合作）；英国国家卫生局-DATA用于R＆D -supational Secure数据环境计划；英国部商业，能源和工业战略监管机构先驱基金；以及库克与沃尔斯滕霍尔姆慈善信托基金。惠康信托基金会（伦敦）的奖学金小组。
在欧洲获得肿瘤联合疗法 - ...
确保欧洲能够获得新型肿瘤联合疗法一直很复杂，各国面临的挑战也各不相同。鉴于新型肿瘤联合疗法为癌症患者带来的巨大医疗益处，应对这些挑战并提高患者获得治疗的迫切性日益凸显。2022 年，EOP 旨在更好地识别关键障碍，评估各国之间的差异，并确定正在讨论的解决方案。对多个欧洲国家目前获得新型肿瘤联合疗法的状况进行了分析。还与各种组织举行了多方利益相关者讨论，包括与爱尔兰药物保健协会 (IPHA) 和其他利益相关者举行的圆桌会议，以及为 pharma.be 组织的第一届比利时联合疗法论坛做出贡献等。EOP 组织了一场由 16 个国家贸易协会 (NTA) 参加的欧洲级研讨会，也促进了合作并促进了各国之间的知识共享。此外，EOP 还撰写了一份题为“欧洲肿瘤联合疗法的可及性：当今的挑战和解决方案”的形势报告，其中总结了欧洲患者获得新型肿瘤联合疗法的当前挑战、潜在解决方案和具体建议。这些举措在 ISPOR Europe 2022 和 ESMO 2022 大会期间进行了宣传。总的来说，这些努力凸显了 EFPIA 致力于改善欧洲患者获得新型肿瘤联合疗法的坚定承诺。
人工智能在GMP/制造环境中的应用
执行摘要 制药行业正在继续寻找机会，利用 GMP 制造领域新技术和计算机化系统的进步，并采用应用于其他行业的新方法，以期更快地将药物带给患者。人工智能在制药业务中的整合正在改变传统实践，从药物发现到患者护理，从而实现更高效的研究、开发和制造流程。人工智能 (AI) 是指机器对人类智能的模拟。在制药制造环境中，人工智能包括机器学习 (ML)、自然语言处理和机器人技术和应用。这些人工智能工具可以分析数据，执行基于规则的决策任务，并在人工监督下最终实现最低限度的干预。人工智能给 GMP 环境带来了新的潜在风险，但这些风险仍然可以使用 GMP 环境中实践良好的当前方法来评估和减轻。原则上：人工智能是一种更有效地运行既定流程的全新数字化方式。然而，EFPIA 认识到，在受 GMP 监管的制药制造中使用人工智能存在新的潜在风险。然而，现有 GMP 中规定的原则（包括计算机化系统验证框架）已经提供了一套完善的风险评估程序，用于管理和缓解这些潜在的新风险。因此，这些完善的框架和流程应能有力地帮助缓解欧盟 AI 法案中定义的“高风险”系统在 GMP 环境中使用时可能带来的任何潜在风险。
call-toRe效率 - 欧盟 - 临床审判 -
晚期治疗药物（ATMP），例如由基因疗法或包含转基因生物（GMO）组成的基因疗法（GMO），需要遵守欧盟（EU）GMO立法，然后才能将其用于临床试验。符合转基因生物的需求是复杂的，在整个欧盟各不相同，并导致使用ATMP的临床试验延迟。这使得欧盟比其他地区对使用基因疗法进行临床试验的吸引力较小。这对欧盟患者有害，因为他们获得了这些转化性，潜在的治愈药物的机会延迟。尽管最近由欧洲委员会（EC）协调的计划促进和减少欧盟在应用转基因生物要求方面的差异，但使用包含或包含涉及多个欧盟成员国的转基因的ATMP进行多中心临床试验，尤其困难。最近决定将潜在的Covid-19治疗和疫苗暂时免除转基因生物要求的某些规定，这是对这种复杂性和延迟临床发展的明确认识。再生医学联盟（ARM），欧洲制药行业与协会联合会（EFPIA）和欧洲生物工业协会（Europabio）呼吁欧洲委员会与国家监管机构一起，与国家监管机构一起，以促进对EU中的GMO中包含或组成的ATMP。重大简化和加速转基因生物评估过程将使欧洲更具吸引力，成为临床开发的地方，并使欧洲患者更快地使用这些潜在的挽救生命的药物。要达到这些目标，建议应对接受临床试验的ATMP实施豁免计划。在新的欧盟制药策略框架内，我们敦促欧盟委员会利用其主动权提出立法提案以实现这一影响。
适用于罕见疾病 - KCE
外部专家和利益相关者：Bollen（UZ Leuven），Antonella Cardone（欧洲癌症患者），Sabine Corachan（Luss -Ligue -Ligue des usagers des des deSanté），Fabio Datri（欧洲委员会），Harlinde de Schutter（Harlinde de Schutter） de bruxelles，马克注定（UZ Leuven），玛格·加尔布雷思（Maggie Galbraith）（拥有 - 欧洲萨拉·加纳（Sarah Garner）（欧洲），斯特凡·吉斯塞尔斯（Stefan Gijssels）（患者专家中心），威姆·戈特施（Wim Goettsch），荷兰大学，纽瑟兰（Netherlands），dimitri hemelise incorpory uncorpory uncorporte uncorporte uncortiate uncoriate uncoriate unconity unistian unisoniate unive （Belgische对抗粘膜的斗争），Heini Kanervo（UZ Brussels），Kaja Kantorska（欧洲委员会），Anna Kubina（内阁大臣Frank Vandenbroucke），Olivia lacroix（Olivia lacroix）健康产品 - 联邦药品和健康产品机构，乔伊斯·洛里丹（Joyce Loridan），凯特·摩根（Solidaris），凯特·摩根（Kate Morgan）（欧洲骨髓瘤患者），瓦伦丁·穆特姆贝雷兹（Valentin Mutemberezi）（inami - riziv - 国家健康保险与残疾人保险研究所），克拉拉·诺伊尔（Clara Noirhomme） - libre de bruxelles），Marjolijn Renard（Ziekenhuisfunctie Zeldzame Ziekten，Universiat Ziekenhuis Gent），Eva（R.R. Mmiello（EPF- EPF-欧洲患者） Ing Boudewijnstichting），Marc van de Casteele（Inami - 国立健康保险和健康保险残疾研究所），Chris van Haecht（基督教互助），Anne van Meerbeeck（VPP -VPP -Vlaamspatièntententplat），Armand voorschuur（Pharma.be）卫生保健的智能）