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EDIT-301 的临床前开发，这是一种自体细胞疗法，由 AsCas12a-RNP 修饰的动员外周血 CD34 + 细胞组成，用于治疗潜能
致谢：本研究由 Editas Medicine 资助。作者要感谢所有 Editas 同事帮助规划、执行、分析和展示本研究，并感谢加州大学旧金山分校的 Mark Walters 博士慷慨提供 TDT CD34 + 细胞。编辑协助由 2 the Nth（英国柴郡）的 Anna Marshall（理学学士，荣誉）提供，由 Editas Medicine 资助。
CRISPR 基因编辑挽救了人类 USH2A 突变视网膜类器官的缺陷
• 作者要感谢所有 Editas 同事帮助规划、执行、分析和展示这项工作 • 作者非常感谢马萨诸塞州眼耳研究所 (MEEI) 的 Eric Pierce 博士和 Qi Liu 博士提供 USH2A 患者的外周血单核细胞，这些细胞以 iPSC 的形式用于本文介绍的研究 • 编辑协助由 2 the Nth（英国柴郡）的 Hilary Wong 博士提供，并由 Editas Medicine 资助
通过 CRISPR-Cas9 引导的腺嘌呤碱基编辑器捕获 DNA
利益竞争：加州大学董事会已获得和正在申请 CRISPR 技术专利，JAD 和 GJK 是这些技术的发明者。JAD 是 Caribou Biosciences、Editas Medicine、Scribe Therapeutics 和 Mammoth Biosciences 的联合创始人。JAD 是 Caribou Biosciences、Intellia Therapeutics、eFFECTOR Therapeutics、Scribe Therapeutics、Mammoth Biosciences、Synthego 和 Inari 的科学顾问委员会成员。JAD 是强生公司的董事，其研究项目由 Biogen 和辉瑞公司赞助。PAB 是 Beam Therapeutics 的顾问，拥有股票期权。DRL 是 Editas Medicine、Pairwise Plants、Beam Therapeutics 和 Prime Medicine 的顾问和联合创始人，这些公司使用基因组编辑技术。作者已提交了进化 ABE 的专利申请。
利用CRISPR系统：
Biotech初创公司使用CRISPR-CAS9技术作为其战略的主要组成部分，几乎自从发现CRISPR可以重新编程以针对任何基因组的任何区域以来，就已经存在。CRISPR疗法，Editas Medicine和Intellia Therapeutics等几家CRISPR技术公司已经超过了启动状态，现在已成为公开交易的公司。
reni-cel，一种研究的ASCAS12A基因编辑的细胞...
1美国克利夫兰克利夫兰诊所，俄亥俄州克利夫兰，小儿血液学肿瘤学和骨髓移植。2美国田纳西州纳什维尔市特里斯塔尔百年纪念儿童医院的莎拉·坎农血癌中心。3个科罗拉多州科罗拉多州儿童医院，科罗拉多大学Anschutz大学医学校园，美国科罗拉多州奥罗拉。4血液和骨髓移植计划和骨髓加工实验室，美国德克萨斯州达拉斯市贝勒大学医学中心。5骨髓移植和细胞治疗计划，美国纽约州纽约市哥伦比亚大学欧文医学中心。 6彩虹婴儿和儿童医院，美国俄亥俄州，美国，美国。 7小儿血液学，肿瘤学，血液和骨髓移植，美国俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院。 8加拿大安大略省渥太华医院医学系医学系移植和细胞治疗计划。 9 Editas Medicine，Inc。，美国马萨诸塞州剑桥。 加利福尼亚大学，旧金山分校和美国加利福尼亚州奥克兰市的贝尼奥夫儿童医院医学院。5骨髓移植和细胞治疗计划，美国纽约州纽约市哥伦比亚大学欧文医学中心。6彩虹婴儿和儿童医院，美国俄亥俄州，美国，美国。7小儿血液学，肿瘤学，血液和骨髓移植，美国俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院。8加拿大安大略省渥太华医院医学系医学系移植和细胞治疗计划。 9 Editas Medicine，Inc。，美国马萨诸塞州剑桥。 加利福尼亚大学，旧金山分校和美国加利福尼亚州奥克兰市的贝尼奥夫儿童医院医学院。8加拿大安大略省渥太华医院医学系医学系移植和细胞治疗计划。9 Editas Medicine，Inc。，美国马萨诸塞州剑桥。加利福尼亚大学，旧金山分校和美国加利福尼亚州奥克兰市的贝尼奥夫儿童医院医学院。加利福尼亚大学，旧金山分校和美国加利福尼亚州奥克兰市的贝尼奥夫儿童医院医学院。
用于靶向整合的新型重组酶蛋白的宏基因组发现和筛选
• LSR-finder 是一种由 Editas 开发的生物信息学流程搜索算法，可以高精度地发现功能性 LSR。• 使用 LSR-finder 从公共宏基因组数据库中识别出数千个候选 LSR 及其 attB/attP 序列。• 根据聚类算法选择了 159 个代表性 LSR，以代表大多数 LSR，用于在人类细胞中进行高通量功能筛选。• 数百种新型 LSR 在人类细胞中表现出强大的重组和基因组整合活性和特异性。• 这些重组酶蛋白可能有助于开发新型基因编辑技术，该技术能够在体内敲入大型转基因，从而有可能针对其他治疗适应症。
20241223 2024年7月快照Draft_ for Review
来自Editas Medicine并通过大众眼和耳朵进行的试验的新临床数据在使用CRISPR基因编辑来治疗由CEP290基因在CEP290基因中引起的遗传失明的个体的新潜力，负责Leber先天性amaurosis（LCA1）。这项开创性的研究表明，在这项第一次尝试的试验中，使用CRISPR-CAS9直接在眼睛内部编辑视网膜细胞的DNA导致14例患者中的11例有所改善。此外，Atsena Therapeutics和Penn Medicine的研究人员今年宣布，他们的实验性基因治疗GUCY2D基因突变，导致LCA1的耐受性良好，有些患者的视力改善了10,000倍。
Reni-cel，首个 AsCas12a 基因编辑细胞疗法
1 美国俄亥俄州克利夫兰诊所儿科血液肿瘤学和血液与骨髓移植系；2 美国田纳西州纳什维尔 TriStar Centennial 儿童医院莎拉坎农血癌中心；3 美国科罗拉多州奥罗拉科罗拉多儿童医院儿科系；4 美国德克萨斯州达拉斯贝勒大学医学中心血液与骨髓移植项目及骨髓处理实验室；5 美国纽约州纽约市哥伦比亚大学欧文医学中心骨髓移植和细胞治疗项目；6 美国俄亥俄州克利夫兰彩虹婴儿与儿童医院；7 美国俄亥俄州哥伦布全国儿童医院儿科血液学、肿瘤学、血液与骨髓移植系；8 美国马萨诸塞州剑桥 Editas Medicine, Inc.； 9 美国加利福尼亚州奥克兰加利福尼亚大学旧金山分校医学院和贝尼奥夫儿童医院。
Forbion将Dirk Kersten推广到管理合作伙伴和...
Forbion也很高兴地宣布任命M.D.乔纳森·麦克尼尔（Jonathan McNeill）为波士顿办事处的合伙人。乔纳森（Jonathan）加入了Dyne Therapeutics的Forbion，他担任首席商业官，为生物技术的转变为以肌肉疾病为中心的领先的公司做出了贡献。在Div>担任Div>之前，他担任Editas Medicine，这是一种基于CRISPR技术的临床阶段生物技术开发用于罕见疾病的药物，并且是波士顿咨询集团医疗保健实践的成员。在福比昂，乔纳森（Jonathan）将支持该公司的风险投资基金战略，建立和启用早期生物技术，利用他在业务发展方面的丰富经验，成功的资本筹集和首次公开产品。他的任命是在2024年6月开设福比昂波士顿办事处，以支持该公司在美国市场的长期活动。