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基因编辑的前景：近在咫尺却又遥不可及
一方面，基因组编辑的前景令人瞩目。对携带类似于自发突变或通过传统化学或辐射方法产生的基因组修饰的转基因作物的监管限制已大大放宽（ Van Vu 等人，2022 年）。许多国家已经放松了对通过定点核酸酶 1 型方法 (SDN1) 生产的植物的管制，因为这些植物的替换和插入仅由核酸酶的作用产生。欧盟国家是个例外，尽管欧盟是仅次于中国和美国的第三大转基因作物生产国，但 SDN1 作物仍然受到严格的转基因生物 (GMO) 监管。这种严格的规定被认为对欧盟的农业创新产生了抑制作用，可能类似于长期监管延迟对牲畜基因工程的抑制作用（ Van Eenennaam 等人，2021 年）。自 1985 年首次报告牲畜基因工程以来，只有一种食用动物实现了商业化。部分原因是美国食品药品管理局及其欧盟同行将任何故意改变的动物基因组 DNA 归类为研究性新动物药物 (INAD)，而这种药物通常不被认为是安全的。然而，人们越来越意识到，欧盟当前对 SDN1 作物的政策需要更新（Dima 等人，2022 年），这让人们希望更广泛地使用这些定向编辑方法，与传统育种技术相比，这些方法可以大大加速新品种的生产。有趣的是，法规并没有阻碍基因工程在人类健康领域的应用创新。事实上，这一领域一直是技术进步的重要驱动力。最近的出版物和科学会议（如 Keystone 精准基因组工程研讨会和美国基因和细胞治疗学会年会）突出了基因组编辑工具的快速发展，这在很大程度上是人们认为这些工具带来的人类疾病新疗法指日可待。事实上，据估计，目前有超过 100 种使用基因组编辑器的产品处于临床试验阶段（CRISPR Medicine News），由 CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、Sangamo Therapeutics、Editas Medicine、Precision Biosciences、Caribou Biosciences、Locus Biosciences 等公司牵头。在学术领域，NIH 体细胞基因组编辑联盟（Saha 等人，2021 年）的第一阶段主要致力于开发新的编辑器和交付方法，现在已经进入第二阶段，主要致力于使用这些工具来
再生医学和 CCRM 简介
再生医学，包括细胞和基因疗法，利用（干）细胞、生物材料、分子和基因改造的力量来修复、再生或替换患病细胞、组织和器官。这种方法正在颠覆传统的生物技术和制药行业，有望为心脏病、糖尿病和癌症等毁灭性疾病带来革命性的新疗法。行业 • 2019 年全球再生医学市场价值为 133 亿美元，预计到 2027 年将增长至 734 亿美元，预测期内的复合年增长率为 23.7%。1 • 2019 年，全球再生医学公司筹集了超过 98 亿美元的资金，这是迄今为止融资额第二高的一年。 2 • 到 2021 年，将有大约 100,000 名患者接受 CAR-T 免疫疗法治疗。 3 • 截至 2019 年底，国际监管机构批准的再生医学和先进疗法产品临床试验共计 1,066 项，其中 94 项处于 III 期开发阶段。 2 • 大多数临床试验属于肿瘤学（62%），肌肉骨骼临床试验位居第二（5.6%）。 2 • 与其他工业化国家相比，加拿大在生物医学研发成本竞争力方面排名第二。 4 • 北美占有全球再生医学市场的 39%。 5 再生医学行业活动的强度不断增加。最近，我们看到了以下情况：• 最近批准的一些新的细胞和基因疗法包括加拿大卫生部批准的诺华公司的 Luxturna（2020 年 10 月）和 Kymriah（2018 年 9 月）、美国食品药品管理局批准的 Kite Pharma 公司的 Tecartus（2020 年 7 月）和 Yescarta（2018 年 3 月）和诺华公司的 Zolgensma（2019 年 5 月），以及欧洲药物协会批准的 Bluebird Bio 公司的 Zynteglo（2019 年 3 月）。• 2020 年 3 月，Editas Medicine 和 Allergan 宣布首次在患者体内使用 CRISPR 基因编辑来治疗遗传性失明。• 2019 年 12 月，安斯泰来以 30 亿美元收购 Audentes Therapeutics，扩大了其基因治疗产品范围。 • 2019 年 11 月，Allogene Therapeutics 和加拿大的 Notch Therapeutics 宣布合作研究和开发用于治疗血液癌症的诱导性多能干细胞衍生的同种异体疗法。Notch Therapeutics 于 2019 年成立，是 CCRM 孵化计划的首批“毕业生”。 • 2019 年 8 月，拜耳公司以 10 亿美元收购 BlueRock Therapeutics，表明多伦多有能力研究、制造和商业化突破性疗法。BlueRock Therapeutics 的心脏项目利用了多伦多大学健康网络的 Gordon Keller 博士的知识产权，CCRM 支持制造平台。 • 2018 年 7 月，AVROBIO 在纳斯达克首次公开募股中筹集了超过 1 亿美元。
欧洲的 ATMP
4BIO Capital 4D Molecular Tx AABB Abeona Tx Accelerated Bio ACF Bioservices Adaptimmune Adicet Bio Adverum Bio AGTC Aivita Biomedical Akouos Akron Bio Albumedix Aldevron Alpha-1 Foundation YTE Angiocrine Bio apceth Biopharma Archbow Consulting Artiva Bio Aruvant Aseptic Technologies ASGCT AskBio Aspect Biosystems Asset Management Company Association of Clinical Research Organizations Be the Match Biotherapies Beam Tx Bellicum Pharma BioBridge Global BioCardia BioLife Solutions BioMarin BioStage Biotech Mountains Blood Centers of America gene (BMS) CEO Council for Growth CGT Catapult Cell Medica Cellatoz CellCAN Cellect Bio CellGenix Cello Health CBMG Cellular Technology Limited CCRM Century Tx Cevec Chemelot CIRM City of Hope Cleveland Clinic Cleveland Cord Blood Center Gene Cook Myosite Cornell University Covance CRISPR Tx Cryoport Systems CSL CTI Clinical Trial and Consulting Services CureDuchenne Cynata Tx Dark Horse Consulting DiscGenics EB Research Partnership Editas Medicine Elevate Bio Emerging Therapy Solutions Encoded Tx Enzyvant Tx ERA Consulting Ex CellThera Exogrades Falcon Tx FARA Fate Tx Fibrocell Science Fight Colorectal Cancer Flexion Tx Foundation Telethon Foundation for Biomedical Research and Innovation GammaDelta Tx G-CON Manufacturing GE Healthcare GE2P2 Global Foundation Gemini BioProducts Generation Bio GENETHON Genprex GenSight Biologics Gift of Life Marrow Registry Gilead/Kite Giner GlaxoSmithKline Global Genes GPB Scientific Gyroscope Tx Halloran Consulting Healios KKHistogen 日立化学 Advanced Tx Solutions Hogan Lovells Homology Medicines Humanscape Huron Consulting Hybrid Concepts International ICON Immusoft InRegen InsightRX Intellia Tx Invetech Invitria Invitrx Iovance IQVIA ISCT ISSCR IVERIC Bio 约翰霍普金斯大学 强生公司 Key Biologics Kiadis Pharma Kimera Labs Kytopen L7 Informatics LabConnect Lake Street Capital Markets Latham BioPharma LatticePoint Consulting Legend Biotech Locate Bio LogicBio Lonza Biologics Lovelace Biomedical Ludwig Boltzmann Institute Lysogene Magenta Tx Mammoth Bio MaSTherCell MaxCyte MEDIPOST America Medpace MeiraGTx MSK Cancer Center Mesoblast Limited MilliporeSigma MiMedx Minerva Bio Miromatrix Medical Missouri Cures MolMed 肌肉骨骼移植基金会 Mustang Bio 国家疾病研究交流中心 美国国家多发性硬化症协会 美国国家干细胞基金会内布拉斯加州救命疗法联盟 NeoProgen 神经干细胞研究所 Neurogene 新泽西创新研究所 纽约干细胞基金会 NexImmune NIIMBL Nkarta 西北大学综合移植中心 Novadip Bio 诺华 / Avexis Novitas Capital Novo Nordisk NYBC Obsidian Odylia Tx OIRM Oisin Bio OncoSenX Opsis Tx Orchard Tx Organabio Orgenesis Orig3n Oxford BioMedica panCELLa Parent Project 肌肉萎缩症 PDC*line Pharma SA 辉瑞 Pluristem Tx PolarityTE Polyplus-transfection Poseida Tx Precigen Precision Bio Prevail Tx 预防癌症基金会项目 8p Project Farma Promethera Bio PTC Tx Recardio Recombinetics Regenerative Patch Technologies ReGenesys Regeneus REGENXBIO REMEDI ReNeuron RepliCel Life Sciences Rescue Hearing Rexgenero Rigenerand Rocket Pharma RoosterBio Roslin CT Rousselot RxGen SanBio Sanford Health Sanford 干细胞临床中心 @ UCSD Sangamo Tx Sanofi Sarepta 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