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研究表彰日 2024 年 4 月 12 日星期五
目的：组织型纤溶酶原激活剂 (tPA) 及其衍生物 (Reteplase-rPA、Alteplase-tPA 和 Tenecteplase- TNKase) 已获得 FDA 批准，用于治疗心肌梗死、急性缺血性中风、肺栓塞以及动脉血栓形成和栓塞。它们的使用受到半衰期短和严重副作用（即内出血和异常血管重塑）的限制。它们的药代动力学可以通过各种半衰期延长 (HLE) 策略来增强，例如聚合物结合 (PEGylation)、与血液的长循环成分 (白蛋白、IgG、红细胞) 结合以及糖工程。近年来，白蛋白结合引起了广泛关注，许多药物已获得 FDA 批准 (胰岛素地特胰岛素、利拉鲁肽、Albinterferon、rIX–FP)。我们假设，通过 SPAAC（应变促进叠氮化物 - 炔烃环加成，点击化学）将 tPA 衍生物与白蛋白结合，通过增加流体动力学半径并允许药物的 FcRn 循环，可以延长 tPA 药物的半衰期。
重症肌无力的新兴治疗方法
引言重症肌无力是一种抗体介导的自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头的功能，导致眼肌、面肌、延髓、四肢和呼吸肌的波动性无力。据估计，全球每百万人中 70-300 人患有这种疾病。未得到控制的重症肌无力可导致严重残疾和反复住院，估计死亡率约为 2%。虽然许多重症肌无力患者可从标准治疗中受益，包括胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇和减量型免疫抑制剂（如硫唑嘌呤和霉酚酸酯），但仍有 8.5-15% 的患者因临床症状控制不力或副作用不可接受而出现不同程度的残疾。近年来，研究发现了有前景的新治疗方法，包括具有新作用机制的靶向治疗，这些治疗有可能提高疗效和耐受性。在这里，我们考虑了广泛的新兴治疗方法，包括 B 细胞耗竭、补体和 T 细胞抑制、以及新生儿 Fc 受体 (FcRn) 拮抗剂。
为什么要投资生物技术？
最近的问题，以防您错过并想阅读：2023年11月20日（并购）2023年11月13日（啊哈，熊市）2023年11月7日（未满足需要）2023年10月30日（ADCS）（ADCS）2023年10月23日（ESMO审查）（ESMO审查）10月16日，2023年10月9日（癌症筛查）（癌症筛查），2023年10月20日，2023年，20023年，20023年，20023年，20023年，20023年2月2日，M.Imimilils，M.Imimirals，M.A，M。抗生素）2023年9月25日（目标ID）2023年9月18日（更改制药策略）2023年9月11日（美国卫生系统）（美国卫生系统）2023年9月5日（FTC，IRA，IRA，抑郁症）2023年8月21日（中国科维德，中国）（2023年8月7日），2023年8月7日（就业，夏季，夏季阅读，2023年7月24日（艾尔兹伊姆）（ALZHEIMER），2002年7月7日，2023年7月23日，HHEMER’ 2023年（肥胖药物），2023年6月19日（生成AI），2023年6月12日（工业州IRA），2023年5月29日（肿瘤学更新），2023年5月22日（ftc on Amgen/horizon案）
生物制药领域 - 每周更新 - 2024年1月15日
202年1月5日（2024年的行业前景）2023年18日（未来期望）2023年12月11日（Ash，R＆D天）2023年12月4日（Ash，R＆d Days）（Big Pharma，CEA，CEA，CEA），2023年11月22日（Bullish on Biotech，Biotech在2023年11月20日） （ADCS）2023年10月23日（ESMO评论）2023年10月16日（癌症筛查）2023年10月9日（生物仿制药，M＆A）2023年10月2日（FCRN，抗生素）2023年9月25日（目标ID）（目标ID）2023年9月18日（更改Pharma策略）9月11日，2013年9月21日（US Health System）5月20日，IRA，IRA，IRA，IRA，IRA，IRA，IRA，IRA，IRA （中国科维德）2023年8月7日（夏季阅读）2023年7月24日（阿尔茨海默氏病）2023年7月7日（生物技术市场评论 - H1 ’23）2023年7月1日（肥胖药物）（肥胖药物）2023年6月19日（肥胖药物）2023年6月19日（生物AI）（生物AI）6月12日，2023年5月12日（IRA），5月2日，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年（FIST），2023年，第2023案（FIT）在Amgen/Horizon）
生物制药行业 - 每周更新 - 2024 年 5 月 27 日
2024 年 1 月 5 日（2024 年行业展望）2023 年 12 月 18 日（未来预期）2023 年 12 月 11 日（ASH、研发日）2023 年 12 月 4 日（大型制药公司、CEA）2023 年 11 月 22 日（看好生物技术）2023 年 11 月 20 日（并购）2023 年 11 月 13 日（AHA、熊市）2023 年 11 月 7 日（未满足的需求）2023 年 10 月 30 日（ADC）2023 年 10 月 23 日（ESMO 审查）2023 年 10 月 16 日（癌症筛查）2023 年 10 月 9 日（生物仿制药、并购）2023 年 10 月 2 日（FcRn、抗生素）2023 年 9 月 25 日（目标 ID）2023 年 9 月 18 日2023 年（制药战略）2023 年 9 月 11 日（美国医疗系统）2023 年 9 月 5 日（FTC、IRA、抑郁症）2023 年 8 月 21 日（新冠、中国）2023 年 8 月 7 日（就业、阅读）2023 年 7 月 24 日（阿尔茨海默病）2023 年 7 月 7 日（生物技术市场回顾 – 2023 年上半年）2023 年 7 月 1 日（减肥药）2023 年 6 月 19 日（生成式 AI）2023 年 6 月 12 日（IRA、行业状况）2023 年 5 月 29 日（肿瘤学更新）2023 年 5 月 22 日（FTC 关于安进/Horizon 的案件）
根据自身抗体特异性进行个性化治疗
重症肌无力 (MG) 是一种抗体介导的自身免疫性疾病，每百万人患病率为 150 - 250 例。自身抗体包括针对乙酰胆碱受体 (AChR) 的长寿命抗体，主要为 IgG1 亚类，以及几乎完全由短寿命浆母细胞产生的 IgG4，在肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 重症肌无力中普遍存在。大量研究表明，目前接受常规药物治疗的 MG 患者仍然无法获得令人满意的症状控制，这表明疾病负担沉重。随后，根据自身抗体的类型和发病机制，我们综合了迄今为止发表的材料，并得出了与 MG 个性化靶向治疗相关的文献的结论。AChR MG 的新型药物已在临床研究中显示出其疗效，例如补体抑制剂、FcRn 受体拮抗剂和 B 细胞活化因子 (BAFF) 抑制剂。抗CD20疗法的代表药物利妥昔单抗已被证实对MuSK MG患者有疗效。由于存在低亲和力抗体或现有方法无法获得的未识别抗体，血清阴性MG的治疗仍然很复杂；因此需要特殊的检测和治疗考虑。在疾病早期开始应用新型生物制剂可能会有优势。目前，疗法也可以根据不同类型的抗体进行组合和个体化。面对如此广泛的药物，如何为不同病情的患者制定治疗策略并找到最适合每种MG情况的解决方案是我们必要且紧迫的目标。
生物制药领域 - 每周更新 - 2024年2月19日
如果您希望被添加到本出版物的邮件列表中，请通知natasha yeung（yeungn@stifel.com）。Recent issues in case you missed and want to read: Feb 12, 2024 (Fibrosis, Endometriosis) Feb 5, 2024 (Severe Disease in Women) Jan 29, 2024 (Pharma R&D Productivity) Jan 22, 2024 (AI in medicine) Jan 15, 2024 (FDA Commissioner Priorities) Jan 5, 2024 (Sector Outlook for 2024) Dec 18, 2023 (Expectations for Future) Dec 2023年12月4日（Ash，R＆D天）2023年12月4日（CEA，CEA）2023年11月22日（Blulhish on Biotech上）2023年11月20日（M＆A）2023年11月13日（M＆A）2023年11月13日（aha，aha，bear Market）2023年11月7日（未梅特需求）（UNMETES）（UNMETES），2023年10月30日，2023年10月20日（ADCS），10月20日，梅中，carlue 23，2023年10月16日，carrical carlure 2023年2023年10月2日（抗生素FCRN，抗生素）2023年9月25日（目标ID）（目标ID）2023年9月18日（更改制药策略），2023年9月11日（美国卫生系统）（美国卫生系统），2023年9月5日，2023年，FTC，FTC，IRA，IRA，IRA，IRA，DISPEN，DISPEN，DISPEN，DISPEN，2023年8月21日，2023年8月24日，2023年7月7日，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，，2023年，2023年，2023年，，2023年，2023年。 （阿尔茨海默氏病）2023年7月7日（生物技术市场评论 - H1 ’23）2023年7月1日（肥胖药物）（肥胖药物）2023年6月19日（生成AI），2023年6月12日（IRA，IRA，工业州），2023年5月29日（oncology更新）（oncology更新），2023年5月22日，2023年5月22日（ftc case on Amger/div）
生物制药行业 - 每周更新 - 2024 年 3 月 4 日
如果您希望加入此出版物的邮件列表，请通知 Natasha Yeung (yeungn@stifel.com)。以防您错过并想阅读的近期期刊：2024 年 2 月 26 日（生物技术战略）2024 年 2 月 19 日（大型药物、自身抗体）2024 年 2 月 12 日（纤维化、子宫内膜异位症）2024 年 2 月 5 日（女性重症疾病）2024 年 1 月 29 日（制药研发生产力）2024 年 1 月 22 日（医学中的人工智能）2024 年 1 月 15 日（FDA 专员优先事项）2024 年 1 月 5 日（2024 年行业展望）2023 年 12 月 18 日（未来预期）2023 年 12 月 11 日（ASH、研发日）2023 年 12 月 4 日（大型制药公司、CEA）2023 年 11 月 22 日（看好生物技术）2023 年 11 月 20 日（并购） 2023 年 11 月 13 日 (AHA、熊市) 2023 年 11 月 7 日 (未满足的需求) 2023 年 10 月 30 日 (ADC) 2023 年 10 月 23 日 (ESMO 审查) 2023 年 10 月 16 日 (癌症筛查) 2023 年 10 月 9 日 (生物仿制药、并购) 2023 年 10 月 2 日 (FcRn、抗生素) 2023 年 9 月 25 日 (目标 ID) 2023 年 9 月 18 日 (不断变化的制药战略) 2023 年 9 月 11 日 (美国卫生系统) 2023 年 9 月 5 日 (FTC、IRA、抑郁症) 2023 年 8 月 21 日 (新冠、中国) 2023 年 8 月 7 日 (就业、暑期阅读) 2023 年 7 月 24 日 (阿尔茨海默病) 2023 年（生物技术市场回顾 - 2023 年上半年）2023 年 7 月 1 日（减肥药）2023 年 6 月 19 日（生成式 AI）2023 年 6 月 12 日（IRA、行业现状）2023 年 5 月 29 日（肿瘤学更新）2023 年 5 月 22 日（FTC 关于 Amgen/Horizon 的案件）
医学药物临床标准
•soliris（eculizumab）•Ultomiris（ravulizumab-cwvz）soliris（eculizumab）和ultomiris（ravulizumab-cwvz）是单克隆抗体，是与补体C5结合的单克隆抗体，并抑制其酶裂解的形式，并抑制了该序列的复杂形式。 Ahus中补体介导的血栓形成微型疾病。soliris和ultomiris被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）的个体，并概括了肌无力的重症疗法（GMG）。SORIRIS还被批准用于Optica谱系障碍（NMOSD）。阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）：PNH是一种罕见的获得的造血干细胞疾病，与多种非特异性临床特征相关，包括但不限于溶血性贫血，疲劳，平滑肌肌张力蛋白，肌肉肌张力障碍和非典型静脉hor虫。治疗选择受到限制，但可能包括使用治疗性抗凝治疗，同种异体造血细胞移植和/或补体抑制剂（Soliris或Ultomiris），具体取决于症状严重程度，溶血程度，以及血栓病史。抗补充疗法用于减少血管内溶血，减少或消除输血的需求，并降低血栓形成的风险。如果停止后至少应密切监测个人，以检测溶血。非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）：AHU是一种罕见的血液疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血，血小板减少症和急性肾脏损伤。治疗选择有限，包括血浆疗法（血浆交换或新鲜的冷冻血浆输注），肾移植或补体抑制剂。Soliris和Ultomiris在Ahus中的疗效是基于它们抑制补体介导的血栓微型血管病（TMA）的能力，从而改善了肾功能。如果停止治疗后进行密切监测至关重要（例如：定期的实验室监测，包括全血数，外周涂片，乳酸脱氢酶，肾脏功能和尿液蛋白开始在持有剂量和每周的一周开始4周，每2周，每2周，每月每2个月，然后每月为期3个月，以治疗临床治疗临床。广泛的肌无力重症（GMG）：GMG是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是运动无力无力，导致呼吸困难，吞咽困难，复视，质心和脓疱病。广义的肌腱肌瘤通常是由针对神经肌肉连接的IgG自身抗体介导的。Treatment strategies include symptomatic therapy (with anticholinesterase agents such as pyridostigmine), chronic immunotherapy with steroids or other immunosuppressive drugs (such as azathioprine, cyclosporine, or methotrexate), rapid immunotherapy (with plasmapheresis or IV immune globulin), and/or surgical treatment.soliris和ultomiris是免疫疗法，阻塞了由乙酰胆碱受体抗体在神经肌肉连接处触发的补体激活。新疗法，包括Vyvgart，Vyvgart Hytrulo和Rytiggo，通过与新生儿FC受体（FCRN）结合来减少自身抗体。美国肌无力的美国（MGFA）国际共识指南，在批准FCRN抑制剂和Ultomiris之前发表，建议在对吡啶斯基氨基的足够试验后未达到治疗目标的人进行免疫抑制药物和/或皮质类固醇。指南指出，在对其他免疫疗法试验后，可以考虑使用型物体在严重的难治性毫克治疗中。神经脊髓炎选择性谱障碍（NMOSD）：NMOSD是由免疫介导的脱髓鞘和轴突损伤引起的中枢神经系统的严重自身免疫性疾病，主要针对视神经和脊髓。这种损害是由针对Aquaporin-4（AQP4）的抗体引起的，该抗体被认为是NMOSD的诊断标准。该疾病的特征是视神经炎或横向脊髓炎的攻击簇，在攻击之间部分恢复。进行性视觉障碍和瘫痪可能是由反复攻击引起的。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗，硫唑嘌呤和霉酚酸酯。soliris（eculizumab），uplizna（inebilizumab）和enspryng（satralizumab）被FDA批准用于NMOSD，并通过与安慰剂相比，通过复发率相对降低，证明了功效。
生物制药行业 - 每周更新 - 2024 年 3 月 11 日
如果您希望加入此出版物的邮件列表，请通知 Natasha Yeung (yeungn@stifel.com)。如果你想阅读的话，以下是最近的几期：2024 年 3 月 4 日（生物技术就业）2024 年 2 月 26 日（生物技术战略）2024 年 2 月 19 日（大药、自身抗体）2024 年 2 月 12 日（纤维化、子宫内膜异位症）2024 年 2 月 5 日（女性严重疾病）2024 年 1 月 29 日（制药研发生产力）2024 年 1 月 22 日（医学中的人工智能）2024 年 1 月 15 日（FDA 专员优先事项）2024 年 1 月 5 日（2024 年行业展望）2023 年 12 月 18 日（未来预期）2023 年 12 月 11 日（ASH、研发日）2023 年 12 月 4 日（大型制药公司、CEA）2023 年 11 月 22 日（看好生物技术）11 月2023 年 11 月 20 日（并购）2023 年 11 月 13 日（AHA、熊市）2023 年 11 月 7 日（未满足的需求）2023 年 10 月 30 日（ADC）2023 年 10 月 23 日（ESMO 审查）2023 年 10 月 16 日（癌症筛查）2023 年 10 月 9 日（生物仿制药、并购）2023 年 10 月 2 日（FcRn、抗生素）2023 年 9 月 25 日（目标 ID）2023 年 9 月 18 日（不断变化的制药策略）2023 年 9 月 11 日（美国卫生系统）2023 年 9 月 5 日（FTC、IRA、抑郁症）2023 年 8 月 21 日（新冠、中国）2023 年 8 月 7 日（就业、暑期阅读）2023 年 7 月 24 日（阿尔茨海默病）2023 年 7 月 7 日（生物技术市场回顾 - 2023 年上半年）2023 年 7 月 1 日（减肥药）2023 年 6 月 19 日（生成式 AI）2023 年 6 月 12 日（IRA、行业现状）2023 年 5 月 29 日（肿瘤学更新）2023 年 5 月 22 日（FTC 关于 Amgen/Horizon 的案件）