学生将熟悉现代基因技术工具。以研究为重点,结合应用实例,讲授重组蛋白表达和纯化的基本和高级原理。将特别关注抗体片段展示库的生成和使用、生物制品的生产以及重组疫苗的开发和应用。将介绍核苷酸测序方法(例如 CHIP seq、RNA seq、DNA seq),并讨论在肿瘤生物学和微生物多样性分析背景下使用下一代测序方法。将讨论基于 RNAi 和 CRISPR-Cas9 的基因组编辑方法。最后,学生将学习如何创建模拟人类疾病的遗传模型以及如何生成和使用用于基因治疗的载体
我们强烈建议您在使用靶向特异性多向导 sgRNA 之前,先使用特定细胞类型的阳性对照优化转染条件。为了优化人类细胞系的条件,EditCo 提供了转染优化试剂盒,其中包含靶向人类 TRAC 的阳性对照多向导 sgRNA。对于小鼠细胞系,我们建议使用靶向小鼠 Rosa26 的阳性对照单向导 sgRNA 来优化您的条件(请参阅第 2 页所需的其他材料)。我们建议为您的基因组编辑实验形成核糖核蛋白 (RNP) 复合物,以最大限度地提高编辑效率并减少脱靶效应。选择 EditCo 的电穿孔、脂质转染或核转染方案与此试剂盒一起使用。所有方案均可在 editco.com/resources 上找到。
在英国个体可以使用细胞或基因治疗之前,必须证明该疗法是安全且具有成本效益的,通常是通过从临床试验中收集数据来完成的。细胞和基因疗法的临床试验通常涉及少数患者人群,这可能使很难证明收集的证据很重要。此外,经常在多年后看到细胞和基因疗法的益处,并且由于临床试验时间限制,并非总是会捕获此信息。例如,如果细胞或基因治疗可能阻止或减慢了疾病的进展,则益处可能会更远,因此在临床试验中未完全捕获,因此基因或细胞疗法的有效性有时更具挑战性,可以及时证明。细胞和基因疗法通常也与高前期成本相关,因此,当与证明治疗疗法的有效性方面的困难相结合时,批准这些药物可能会变得具有挑战性。
披露JJJ:Biolinerx和Pfizer的咨询。JK:Fulcrum,Ecor-1,Bausch,Watkins,Lourie,Roll&Chance,Chiesi,Beam,Novartis和Bluebird Bio,Inc。的咨询;曾担任董事会成员或在基西,诺华,蓝鸟生物,公司和糖基的咨询委员会任职;获得了Beam,Novartis,Bluebird Bio,NHLBI,CDC,HRSA,Novo Nordisk和Takeda的研究资金;并从新兴疗法解决方案,GLG Pharma,GuidePoint Global和Optum United Health获得了酬金。ril:没有什么可披露的。AC,MAK,AL,LP,ES-W和FJP:Bluebird Bio,Inc。的现任员工和股票持有人的现有员工AAT:咨询咨询公司,并从Bluebird Bio,Inc。,Beam,Editas和CRISPR/Vertex获得了研究资金,并获得了研究资金;在过去24个月中,全球血液疗法的平等剥离;并从诺华获得了研究资金。