ICER 员工和顾问 伊利诺伊大学芝加哥分校建模小组 Steven J. Atlas,医学博士,公共卫生硕士 哈佛医学院医学副教授 实践研究和质量改进主任 麻省总医院普通内科部主任 Molly Beinfeld,公共卫生硕士(前任)证据综合高级研究主管 临床和经济评论研究所 Victoria Lancaster,药学博士,理学硕士,工商管理硕士 卫生技术评估研究员 临床和经济评论研究所 Emily Nhan 研究助理 临床和经济评论研究所 Ashton Moradi,药学博士,理学硕士 健康经济学家 临床和经济评论研究所 David M. Rind,医学博士,理学硕士 临床和经济评论研究所首席医疗官 Steven D. Pearson,医学博士,理学硕士 临床和经济评论研究所所长 Francesca L. Beaudoin,医学博士,哲学博士,理学硕士 临床和经济评论研究所高级医疗顾问
在本文中,我们研究了投资个人防护设备 (PPE) 以保护医护人员 (HCW) 免受两种传染病:埃博拉病毒和耐甲氧西林金黄色葡萄球菌 (MRSA) 侵害的成本效益。这建立在 2020 年针对 COVID-19 发表的类似研究基础之上。我们从付款人角度开发了两个独立的决策分析模型,以比较多种 PPE 使用场景下保护 HCW 免受埃博拉和 MRSA 侵害的成本和效果。使用贝叶斯多元敏感性分析来考虑这两种疾病所有关键参数的不确定性。我们估计,为 HCW 与埃博拉患者的接触提供足够的 PPE 的成本为 13.04 美元,这可以使感染风险降低 97%。平均增量成本效益比 (ICER) 为每避免一个伤残调整生命年 (DALY) 3.98 美元。由于感染率和致残率降低,预计此项投资可节省 132.27 美元的医疗系统成本,财务回报率为 1,014%。对于 MRSA 而言,医护人员接触一次足够的 PPE 的成本为 0.88 美元,这与感染风险降低 53% 相关。平均 ICER 为每避免一个 DALY 362.14 美元。预计此项投资可节省 20.18 美元的医疗系统成本,财务回报率为 2,294%。就每避免一个死亡所带来的总医疗节省而言,投资足够的 PPE 是治疗埃博拉和 MRSA 的主要策略,这表明不为这些疾病充分投资 PPE 不仅成本更高,而且临床效果也不佳。有许多令人信服的理由来投资 PPE 来保护医护人员。本分析基于先前的证据,即使用 PPE 保护医护人员对于 COVD-19 具有成本效益,从而研究了经济案例。我们选择了埃博拉和 MRSA 情景,以便评估地方性和流行性传染病。虽然 PPE 对于这两种情况都具有成本效益,但与我们对 COVID-19 的分析相比,PPE 对于埃博拉相对更具成本效益,而对于 MRSA 则相对更低。需要进一步研究以评估 COVID-19 大流行期间发现的 PPE 供应链中的短缺,以确保在未来大流行面前提供高效且有弹性的供应。
方法,我们使用预防非洲肝纤维化和癌症的数据在冈比亚开发了一种自然历史模型,该模型是冈比亚的20岁个体的HBV感染队列。The algorithms included in the model were a conventional strategy using the European Association for the Study of the Liver (EASL) 2017 criteria, a simplified algorithm using hepatitis B e antigen and alanine aminotransferase (the Treatment Eligibility in Africa for the Hepatitis B Virus [TREAT-B] score), a Treat All approach for all HBV-infected individuals, and the WHO 2015 criteria.衡量有效性的结果是残疾调整的寿命(DALY)和挽救的寿命(YLS),这些寿命(YLS)被用来计算WHO 2015标准作为基础案例场景的增量成本效益比(ICER)。从修改后的社会角度评估了费用。还进行了预算影响分析。我们通过一系列灵敏度分析(包括概率灵敏度分析)测试了结果的鲁棒性。
需要在这些接受过大量治疗的人群中找到新的治疗方案。临床和经济评论研究所 (ICER) 进行了系统的文献综述和成本效益分析,以评估 3 种针对 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的新疗法对接受过大量治疗的 RRMM 患者的健康和经济结果。BCMA 优先在浆细胞上表达,使其成为 MM 的一个有吸引力的治疗靶点。Belantamab mafodotin blmf (Blenrep,葛兰素史克) 是一种抗体药物偶联物,其中单克隆抗体与细胞毒药物相连。Belantamab 在接受过大量治疗(6-7 种先前治疗)的 TCRMM 患者(大多数四重和五重耐药,通常定义为对前面提到的所有 3 种药物类别中的 4 种或 5 种药物均有耐药性)中进行研究。 Idecabtagene vicleucel(ide-cel、Abecma、Bristol Myers Squibb 和 bluebird bio)和 ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel、Janssen 和 Legend biotech)是嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法,涉及设计患者自身的 T 细胞以靶向 BCMA。
Praveen Thokala,理学硕士、哲学博士 谢菲尔德大学高级研究员 Eldon Spackman,文学硕士、哲学博士 卡尔加里大学社区健康科学副教授 谢菲尔德大学的作用仅限于开发成本效益模型,而由此产生的 ICER 报告不一定代表谢菲尔德大学的观点。 上述作者均未披露任何利益冲突,即在上一年度从医疗保健制造商或保险公司获得的超过 10,000 美元的医疗保健公司股票或超过 5,000 美元的与本报告相关的酬金或咨询费用。 出版日期:2023 年 8 月 21 日 如何引用本文:Beaudoin F、Thokala P、Nikitin D、Campbell J、Spackman E、McKenna A、Pearson SD、Rind DM。镰状细胞病的基因疗法:有效性和价值;证据报告。临床和经济评论研究所,2023 年 8 月 21 日。https://icer.org/assessment/sickle-cell-disease-2023/。
ICER 员工和顾问 伊利诺伊大学芝加哥分校建模小组 Steven J. Atlas,医学博士,公共卫生硕士 哈佛医学院医学副教授 实践研究和质量改进主任 麻省总医院普通内科部主任 Molly Beinfeld,公共卫生硕士(前任)证据综合高级研究主管 临床和经济评论研究所 Victoria Lancaster,药学博士,理学硕士,工商管理硕士 卫生技术评估研究员 临床和经济评论研究所 Emily Nhan 研究助理 临床和经济评论研究所 Ashton Moradi,药学博士,理学硕士 健康经济学家 临床和经济评论研究所 David M. Rind,医学博士,理学硕士 临床和经济评论研究所首席医疗官 Steven D. Pearson,医学博士,理学硕士 临床和经济评论研究所所长 Francesca L. Beaudoin,医学博士,哲学博士,理学硕士 临床和经济评论研究所高级医疗顾问
ACE 临床效果机构(新加坡) ACG 适当护理指南(ACE,新加坡) ACSQHC 澳大利亚卫生保健安全和质量委员会 AHRQ 医疗保健研究和质量机构 AIFA 意大利农业机构(意大利) ANSM 国家药品和保健产品安全机构(法国) ASMR 医疗服务改善(HAS,法国) AVALIA-T 加利西亚卫生技术评估机构(西班牙) BIA 预算影响分析 CADTH 加拿大卫生药品和技术机构 CCATES 卫生技术评估和卓越合作中心 CCG 临床委托小组(英格兰) CCOHTA 加拿大卫生技术评估协调办公室 CDR 通用药物审查 CIS 批判性解释性综合 Conitec 国家卫生技术整合委员会(巴西) CUA 成本效用分析 DERP 药品支出合理化计划(韩国) DH 卫生部(英格兰) DoH 卫生部 DUSC PBAC 药物使用小组委员会 EMA 欧洲药品管理局 FDA 食品药品管理局 FIMEA 芬兰药品管理局 FTA 快速通道评估(英国 NICE) G-BA 德国联邦卫生联合委员会 GuNFT 不资助技术指南(西班牙) HAS 法国卫生部(法国) HealthPACT 卫生政策技术咨询委员会 HQC 卫生质量委员会(加拿大萨斯喀彻温省) HQO 安大略健康质量委员会(加拿大安大略省) HSRIC 地平线扫描研究和情报中心(英国) HTA 卫生技术评估 HTAC 卫生技术评估委员会 HTAi 卫生技术评估国际 HTpA 卫生技术绩效评估 HTR 卫生技术重新评估 HTRG 卫生技术参考组 ICER 增量成本效益比 ICER 临床和经济评论研究所(美国) INAHTA 国际卫生技术评估机构网络INESSS 法国国家卫生和社会服务卓越研究所 IT 信息技术 JBI 乔安娜·布里格斯研究所 KT 知识翻译 LBI-HTA 路德维希·玻尔兹曼健康技术援助研究所(奥地利) LR 文献综述 MBD 医疗保险福利司 MBS 医疗保险福利计划 MBSRTF MBS 审查工作组 MCDA 多标准决策分析 MoH 卫生部
参考文献:1)McMurray 等人。New Eng J Med;2014;371:993-1004;2)Lewis EF 等人。Circulation Heart Failure。2017;10(8)。3)Song Y 等人。Front Cardiovasc Med。2022;9:922721。4)Lim YMF 等人。Glob Heart。2022;17(1):20。5)Lam CSP。ESC Heart Failure。2015;2:46-49。6)Brownell NK 等人。Card Fail Rev。2021;7(e18)。缩写:ACEI:血管紧张素转换酶抑制剂;ARNI:血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂;CV:心血管;F:图;HFrEF:射血分数降低的心力衰竭; HF:心力衰竭;HFH:心力衰竭住院治疗;HR:风险比;ICER:增量成本效益比;MoH:卫生部;QALY:质量调整生命年;RM:马来西亚林吉特;SGLT-2i:钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂;T:表格。披露:本研究未接受任何外部资助。
该研究报告由丹麦难民委员会(DRC)在PRIA项目下委托,并由人权咨询公司Jessica Marsh准备,并得到了现场研究负责人Mohammad Aziz以及罗兴亚志愿者研究人员的宝贵支持。该报告是在Hui Yin Chuah的总体监督和支持下,混合移民中心(MMC)研究的总体监督和支持,以及亚洲流离失所解决方案平台(ADSP)的区域倡导专家Paul Vernon,以及Pria Partners的反馈。作者从接受采访的所有主要信息者的慷慨时光和见解中受益匪浅,其中包括罗兴亚领导的组织和社区领导人,国家和地区人道主义组织,联合国机构,学术界和民间社会,印度,印度尼西亚,马来西亚,马来西亚和泰国。也感谢家庭调查中的所有罗兴亚参与者。本文中的调查结果和建议从调查和访谈中提供的信息中得出,但不一定反映了调查参与者,主要线人或PRIA财团合作伙伴的立场。任何遗漏或不准确是作者的唯一责任。
— 基于和黄医学索凡替尼抑制血管生成和肿瘤相关巨噬细胞的协同潜力以及与恒瑞卡瑞珠单抗的抗 PD-1 活性的协同潜力,促进对肿瘤细胞的免疫反应 — 和黄医学(中国)有限公司(“和黄医学”)今天宣布启动一项 II/IIIII 期临床试验,以评估和黄医学候选药物索凡替尼、江苏恒瑞医药股份有限公司(“恒瑞医药”)的 PD-1 抗体卡瑞珠单抗、白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨联合用于治疗中国转移性胰腺导管腺癌(“PDAC”)患者的一线疗效。PDAC 是一种外分泌肿瘤,也是最常见的胰腺癌形式。首位患者于 2024 年 5 月 8 日接受了第一剂治疗。PDAC 是一种高度侵袭性的癌症,占胰腺癌病例的 90% 以上。全球估计有 511,000 人被诊断出患有胰腺癌,2022 年导致约 467,000 人死亡,平均五年生存率不到 10%。在中国,估计有 119,000 人被诊断出患有胰腺癌,2022 年导致约 106,000 人死亡。1 化疗、手术和放疗等治疗方法很常见,但并未显示出对患者预后的显著改善。不到 20% 的转移性胰腺癌患者存活超过一年。 2 该试验是一项多中心、随机、开放标签、阳性对照的 II/II 期试验,旨在评估索凡替尼联合卡瑞利珠单抗、白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨与白蛋白结合型紫杉醇联合吉西他滨治疗未接受过全身抗肿瘤治疗的转移性胰腺癌成人患者的疗效和安全性。在初步安全性磨合阶段之后,该研究的 II/II 期可能会招募另外 500 名患者,主要终点是总生存期 (OS)。其他终点包括客观缓解率 (ORR)、无进展生存期 (PFS)、疾病控制率 (DCR)、安全性、生活质量、缓解持续时间和缓解时间。更多详细信息可在 clinicaltrials.gov 上使用标识符 NCT06361888 找到。 HUTCHMED 首席执行官兼首席科学官苏伟国博士表示:“新兴数据(包括在 ASCO 胃肠道癌症研讨会上公布的一项研究者发起的研究数据)表明,与现有的转移性 PDAC 化疗相比,索凡替尼、卡瑞利珠单抗和化疗的组合具有良好的疗效。3 我们希望此次合作能够让我们为患者带来新的、可能改变生活的治疗选择。”