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计划时间表·奖项
克里斯汀·阿特斯·希克斯（Kristin Ates Hicks）是佛罗里达大学的眼科居民。克里斯汀的临床和研究兴趣始于杜兰大学的本科教育期间，在那里她获得了细胞和分子生物学和神经科学的双专业。她知道自己不仅想为未来的医生服务，而且还想为转化研究领域做出更多贡献。因此，她在佐治亚州医学院的MD/PhD计划中接受了研究生培训。，她在Y. Albert Pan的指导下获得了神经科学博士学位，并在此期间与NIH的未诊断疾病计划合作。克里斯汀（Kristin）继续在佛罗里达大学（University of Florida）的研究工作，与W. Clay Smith，博士密切合作，调查了一种基因 - 敏锐的工具，以停止或减慢遗传性视网膜疾病（IRDS）的视网膜退化率。克里斯汀渴望为未来的患者提供示范护理，并为她职业生涯中眼科知识的发展做出更多贡献。
计划时间表·奖项
克里斯汀·阿特斯·希克斯（Kristin Ates Hicks）是佛罗里达大学的眼科居民。克里斯汀的临床和研究兴趣始于杜兰大学的本科教育期间，在那里她获得了细胞和分子生物学和神经科学的双专业。她知道自己不仅想为未来的医生服务，而且还想为转化研究领域做出更多贡献。因此，她在佐治亚州医学院的MD/PhD计划中接受了研究生培训。，她在Y. Albert Pan的指导下获得了神经科学博士学位，并在此期间与NIH的未诊断疾病计划合作。克里斯汀（Kristin）继续在佛罗里达大学（University of Florida）的研究工作，与W. Clay Smith，博士密切合作，调查了一种基因 - 敏锐的工具，以停止或减慢遗传性视网膜疾病（IRDS）的视网膜退化率。克里斯汀渴望为未来的患者提供示范护理，并为她职业生涯中眼科知识的发展做出更多贡献。
通过将眼部疗法推向市场来改善患者的生活。
我们是参加Ocular Disases论坛的唯一CRO，这是1997年成立的合作研究论坛的特定于治疗性的部分。Fortrea眼科执行董事 Tanya Richardson在该论坛的指导委员会任职，以其多样化的利益相关者参与而闻名，包括学术界，工业，行业，患者代表，付款人，付款人和监管机构。 论坛与FDA和EMA紧密合作，以推进监管科学，以治疗遗传性视网膜疾病（IRD）和黄斑变性。 此外，我们是稀有X（行业咨询小组）的视觉财团中唯一涉及的CRO，该联盟促进了稀有遗传性眼疾病的合作。 我们还参加了玛丽·泰勒·摩尔（Mary Tyler Moore Vision）倡议，这是一个旨在诊断糖尿病性视网膜疾病，开发新的研究终点并改善患者护理的公私财团。Tanya Richardson在该论坛的指导委员会任职，以其多样化的利益相关者参与而闻名，包括学术界，工业，行业，患者代表，付款人，付款人和监管机构。论坛与FDA和EMA紧密合作，以推进监管科学，以治疗遗传性视网膜疾病（IRD）和黄斑变性。此外，我们是稀有X（行业咨询小组）的视觉财团中唯一涉及的CRO，该联盟促进了稀有遗传性眼疾病的合作。我们还参加了玛丽·泰勒·摩尔（Mary Tyler Moore Vision）倡议，这是一个旨在诊断糖尿病性视网膜疾病，开发新的研究终点并改善患者护理的公私财团。
使用人类诱导的多能干细胞衍生的感光细胞和视网膜色素上皮细胞
自从发现诱导的多能干细胞（IPSC）技术以来，已经有许多尝试创建遗传性视网膜疾病（IRD）的细胞模型来研究致病过程以促进目标发现和验证活动。一致性仍然是确定这些发现的效用的关键。尽管一致性很重要，但质量控制指标仍未得到广泛使用。在这篇综述中，提供了用于利用IPSC技术生成感光器，视网膜色素上皮细胞和类器官疾病模型的工具包。在开发IPSC衍生的IRD模型（例如IPSC来源）时，讨论了重新编程方法，质量控制指标，控制策略和分化协议时的考虑。剖析了各种IPSC IRD模型，并讨论了基于IPSC的疾病建模的科学障碍，以概述当前方法和未来的方向。
病毒和非病毒对基因编辑的免疫反应......
摘要：遗传性视网膜疾病 (IRD) 是工业化国家失明的主要原因，基因疗法正迅速成为治疗这类疾病的可行选择。使用病毒载体的基因替换已成功应用于一组罕见疾病，并已发展到商业用途。这一技术以及基因编辑的进步为新一代疗法的出现铺平了道路，这些疗法使用 CRISPR-Cas9 原位编辑突变基因。这些基于 CRISPR 的药物可以作为病毒载体中的转基因、未包装的转基因或使用非病毒载体的蛋白质或信使 RNA 递送到视网膜。尽管眼睛被认为是一种免疫特权器官，但动物研究以及临床证据都得出结论，眼部基因疗法会引发免疫反应，在某些情况下会导致炎症。在这篇评论中，我们评估了有关预先存在的免疫力的研究，并讨论了先天性和适应性免疫反应，特别关注免疫
诱导性多能干细胞和基因组编辑工具在确定基因功能和治疗遗传性视网膜疾病中的应用
摘要：遗传性视网膜疾病（IRD）影响着全球数百万人，是导致不可逆失明的主要原因。基于药物、基因增强或移植方法的治疗方法已被广泛研究和提出。在视网膜退行性疾病的基因疗法中，快速发展的基因组编辑 CRISPR/Cas 技术已成为一种新的潜在治疗方法。CRISPR/Cas 系统已成为眼科研究中强大的基因组编辑工具，不仅已应用于体内基因治疗的原理证明，而且还已广泛应用于培养皿中疾病模型的基础研究中。事实上，CRISPR/Cas 技术已被用于基因改造人类诱导多能干细胞（iPSC），以体外模拟视网膜疾病，测试体外药物和疗法并为自体移植提供细胞来源。在这篇综述中，我们将重点关注基于 iPSC 的细胞重编程和基因编辑技术的技术进步，以创建准确重现 IRD 机制的人类体外模型，从而开发治疗视网膜退行性疾病的方法。
遗传性视网膜疾病的下一代分子和细胞疗法
摘要：遗传性视网膜变性（IRD）是一组多样化的疾病，通常以感光体和失明的丧失为特征。分子生物学和基因组学的最新创新使我们能够确定这些营养不良背后的因果关系，并设计针对视网膜疾病特定机制的治疗剂。最近，FDA批准了这些遗传性盲目疾病之一的第一个体内基因疗法。当前的临床试验正在探索新疗法，可以为越来越多的视网膜营养不良提供治疗。尽管该领域的基因增强策略已获得了基于功能丧失突变的视网膜疾病的早期成功，但许多新颖的方法具有提供跨越各种病因突变和机制的疗法的希望。在这里，我们对目前正在开发的方法进行了全面的综述，包括讨论视网膜神经保护，基因疗法（基因增强，基因编辑，RNA修饰，光遗传学）和再生性STEM或基于前体细胞的疗法。我们的审查重点是正在开发用于临床翻译或正在积极临床试验的技术，并讨论了每种方法的优点和局限性。
ON_THE_TRAIL_32.pdf - 罗宾德布瓦
59 r 犀牛 67 f 大象、大象 / 犀牛 69 f 大象 94 狼、鬣狗和北极狐 101 北极耳 108 g 阿塞拜疆、羚羊、大角野牛、野山羊、马克尔…… 113 g 伊朗鹿 115 z 非洲野马和驴 118 水牛、野牛、印度野牛和野牛 120 c 非洲野牛、鼠鹿、鹿、麋鹿和赤麂 126 美洲驼和小羊驼 127 灵长类动物 144 犰狳、美洲驼、水豚、刺豚鼠和猯苓 145 o 獭 146 o 哺乳动物，包括河马和刺猬 149 鸟类 197 各种爬行动物 200 龟和淡水龟 208 蛇 216 克 虎、骆驼、巨蜥和鬣蜥 219 鳄鱼和短吻鳄 222 青蛙和蟾蜍 224 蝴蝶、蚂蚁、甲虫、狼蛛、水蛭 ... 227 m En 工作时，当地居民和动物受到的伤害最大 231 多种物种 254 多种海洋和淡水物种 257 珊瑚 259 甲壳类 260 多种蚂蚁 蛤蜊、枣贻贝 ... 263 鲍鱼 269 多种黄瓜和海胆 274 多种马 276 多种海洋或淡水鱼，包括鲨鱼和鲟鱼 295 多种海洋海龟 299 多种海洋和淡水哺乳动物
利用基于 CRISPR 的基因编辑治疗视网膜遗传疾病
遗传性视网膜营养不良 [IRD] 是导致严重视力丧失的常见原因，这种视力丧失是由致病性基因变异引起的。眼睛是测试遗传性疾病临床转化方法的理想靶器官。4 年前，第一种治疗常染色体隐性 IRD、RPE65 连锁莱伯先天性黑蒙（2 型）的基因补充疗法获得批准，证明了这一点。然而，并非所有疾病都适合使用基因补充疗法治疗，这凸显了需要采用替代策略来克服这种补充治疗方式的局限性。随着 CRISPR-Cas9 平台的发现，基因编辑越来越受到关注。与以前的基因编辑技术相比，CRISPR-Cas9 具有多种优势，因为它可以以高效、特定和可修改的方式促进靶向基因编辑。CRISPR-Cas9 研究的进展意味着基因编辑是治疗 IRD 的可行策略。本综述将重点介绍 CRISPR-Cas9 的背景，并强调使用 CRISPR-Cas9 进行基因编辑与传统基因补充疗法之间的差异。此外，我们将回顾导致首次 CRISPR-Cas9 试验的研究，该试验用于治疗 CEP290 相关的莱伯先天性黑蒙症（10 型），并概述 CRISPR-Cas9 技术在治疗 IRD 方面的未来方向。
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