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摘要：遗传性视网膜疾病 (IRD) 是工业化国家失明的主要原因，基因疗法正迅速成为治疗这类疾病的可行选择。使用病毒载体的基因替换已成功应用于一组罕见疾病，并已发展到商业用途。这一技术以及基因编辑的进步为新一代疗法的出现铺平了道路，这些疗法使用 CRISPR-Cas9 原位编辑突变基因。这些基于 CRISPR 的药物可以作为病毒载体中的转基因、未包装的转基因或使用非病毒载体的蛋白质或信使 RNA 递送到视网膜。尽管眼睛被认为是一种免疫特权器官，但动物研究以及临床证据都得出结论，眼部基因疗法会引发免疫反应，在某些情况下会导致炎症。在这篇评论中，我们评估了有关预先存在的免疫力的研究，并讨论了先天性和适应性免疫反应，特别关注免疫
病毒和非病毒对基因编辑的免疫反应......
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