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玻璃体内酶替代疗法在婴儿晚期脂肪促脂肪肌炎下减慢视网膜病变2
抽象的ceroid脂肪促脂肪促肌动症2型（CLN2）是由TPP1基因中的双重致病变异引起的，它编码了溶酶体三肽基肽酶1（TPP1）。经典的晚期表型具有2至4年的发病年龄，其特征是精神运动，肌阵挛，共济失调，失明和预期寿命缩短。视力丧失是由于视网膜变性而发生的，通常是在明显的严重神经系统症状时。使用重组Hu-human TPP1（RHTPP-1）的脑室内酶替代疗法（ICV-ERT）被证明会减慢神经系统衰落。但是，它不能阻止视力丧失。玻璃体内RHTPP-1（IVT-ERT）在犬CLN2模型中停止视网膜变性，并在人类中进行富有同情心的研究。我们报告了已知与严重CLN2视网膜病有关的TPP1中的致病变异的早期治疗患者的临床和眼科结局。他在40个月的ICV-ERT开始使用ICV-ERT，在60个月的一只眼中每周4个IVT-ERT。另一只眼睛是未经处理的控制。Baseline best corrected visual acuity (BCVA) was 0.5 with mild bull ' s eye maculopathy evident inboth eyes.After 24 monthsof IVT-ERT,BCVA inthetreatedeye was 0.2 with bull ' s eye maculopathy sparing outer retinal layers, whereas the untreated eye had progressed to endstage retinopathy and BCVA < 0.02.未发生眼内副作用。我们的结果提供了进一步的证据，表明IVT-ert似乎是安全的，并且明显延迟了视网膜变性，从而保留视觉功能并提高患者的生活质量，尤其是在早期开始时。
QGS/QPS软件的心肌灌注和功能解释和可重复性中的Intera Interabserver变异性
Aim: To assess three different level experienced nuclear medicine specialists' intra- and interobserver variability of semiquantitative visual interpretations of left ventricular (LV) myocardial perfusion, wall motion (WM), and wall thickening (WT) in gated myocardial perfusion single- photon emission tomography (gMPS), and to compare the compatibility between the observers' and coronary angiography (CAG) reports.方法：使用5点灌注量表，WM的6分尺度和WT的4分制来评分每个段。图像由3个观察者分别解释了3次至少一个月的间隔。随后，通过求和相应的分段灌注得分来计算应力（SSS）和REST（SRS）的视觉半定量求和分数。总结得分（SDS）也被计算为SSS和SRS之间的差异。通过将所有相应的分段分数求和，从应力图像中计算出视觉半定量WM和WT分数。结果：在全球灌注评估中观察者的一致性具有统计学意义（71.9-100％）。在所有LAD-SS，CX-SSS，VE RCA-SSS解释中都有一个重大的共识。在3个观察者的3个读数之间有很好的一致性（p = 0.0）。由于全球评估中的高观察者一致性水平，1。的平均值和2。解释（平均1.-2。int。），并与该新值和3。解释进行区域比较。在3个区域SSS解释中达成了重大协议。尽管在LAD动脉领域计算了最低的协议率，但协议水平在统计上是统计的，并且在所有领土上都非常重要。在CX和RCA领土中，协议水平在统计学上是显着的（p <0.05）。结论：灌注解释的观察者间和观察者的一致性水平在全球和区域基础中都很重要。视觉解释和CAG结果之间存在重大一致性，尤其是在CX和RCA动脉领域。在WM评分中，观察者中的观察者和观察者协议高于壁厚分数。
一项随机双盲阶段2临床试验，用pepcan或candida
。cc-by-nc-nd 4.0国际许可证是根据作者/资助者提供的，他已授予Medrxiv的许可证，以永久显示预印本。（未通过同行评审认证）
vin - 外阴上皮内肿瘤患者信息...
35至55岁的妇女它是由人乳头状瘤病毒（HPV）引起的。在吸烟和免疫力降低的女性中，细胞变化更有可能发展。HPV通常通过皮肤接触（包括性活动）传播。虽然大多数女性在生活的某个时候会暴露于HPV，但人体的免疫系统通常会清除病毒而不会引起症状。如果未清除病毒，则可能导致异常细胞的发展和潜在的癌症。
壳聚糖微粒鼻腔内免疫可增强缺乏DNA疫苗的保护作用并诱导针对内脏利什曼病的特定持久免疫力
开发针对利什曼原虫的保护性疫苗取决于抗原配方和诱导特异性免疫和持久免疫反应的佐剂。我们之前证明，鼻腔内接种编码 p36/LACK 利什曼原虫抗原 (LACK-DNA) 的质粒 DNA 的 BALB/c 小鼠在接种疫苗后可产生长达 3 个月的保护性免疫，这与疫苗 mRNA 在外周器官中的全身表达有关。在本研究中，LACK-DNA 疫苗与交联甘油醛 (CMC) 的生物相容性壳聚糖微粒相结合，以增强对晚期利什曼原虫攻击的持久免疫力。与未接种疫苗的对照组相比，接种疫苗后 7 天、3 或 6 个月感染导致寄生虫负荷显著降低。此外，接种 LACK-DNA-壳聚糖疫苗的小鼠在晚期时间点攻击后表现出长期保护作用。所获得的保护与脾细胞对寄生虫抗原的增强反应相关，其特点是增殖和 IFN-g 增加以及 IL-10 产生减少。此外，我们发现 TNF-a 的系统水平降低，这与 LACK-DNA/CMC 疫苗接种感染小鼠中观察到的较好健康状况相一致。总之，我们的数据表明壳聚糖微粒作为递送系统工具来延长 LACK-DNA 疫苗赋予的保护性免疫的可行性，这可以在针对利什曼原虫感染的疫苗制剂中进行探索。
r e v i w静脉内selexipag在管理PAH和弥合口服治疗中的作用：叙事评论
摘要：肺动脉高压（PAH）是一种罕见且潜在的致命状况，其特征是肺动脉中血压的逐渐升高。口服selexipag，2015年食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗PAH，将前列环素受体靶向肺动脉血管平滑肌和内皮细胞上，以改善通过肺部的血液流动并降低肺血管抗性。口服SELEXIPAG是有效的，但由于副作用，紧急情况或无法服用口服药物，可能导致严重的不良事件，例如反弹肺动脉高压和正确的心力衰竭，因此可能会停产。为了解决治疗中断，引入了静脉内（IV）selexipag，以替代暂时无法服用口服药物的患者。iv selexipag绕过肝代谢，与口服形式相比，需要提高剂量12.5％才能获得类似的治疗作用。它是通过IV输注两次在80分钟内通过IV输注进行的，通常用于短期使用。但是，在向患有肝或肾脏问题的患者开塞莱克西ag时需要谨慎，并且会被强CYP2C8抑制剂禁忌。一项III期临床试验证实，口服和IV SELEXIPAG之间的切换是安全的，具有可比的功效和耐受性，尽管它受样本量较小和持续时间短的限制。鉴于治疗中断的风险和管理PAH的复杂性，这篇综述为实际使用IV selexipag作为桥接疗法提供了基本见解。此外，它要求进行更大的临床试验，以完善剂量策略，探索长期结局并确定最有可能受益于IV SELEXIPAG的患者人群。
Johnson＆Johnson通过收购细胞内疗法，Inc。
6，2024;乔尔·马库斯（Joel S. Marcus）于2024年6月18日和2024年6月25日； Rory B. Riggs于2024年6月18日，2024年6月25日，7月2日，
通过 D- 设计的细胞内张力松弛...
摘要：微环境力学在损伤后的形态发生和免疫反应中起着至关重要的作用，但由于脊髓损伤 (SCI) 中脆弱的机械强度和氧化性生理环境阻碍了对微环境力学的探索。在这里，我们设计了具有与神经组织匹配的机械性能的对映体肽自组装水凝胶，以通过立体构象识别和随之而来的蛋白质亲和力差异持续操纵细胞膜张力和机械转导。D-对映体水凝胶诱导的细胞内张力松弛激活星形胶质细胞中的神经发生和 ECM 重塑，抑制促炎并促进小胶质细胞中的促再生，这显著促进了大鼠严重 SCI 模型中的神经保护和功能恢复。与非神经细胞相反，细胞内张力松弛诱导的形态发生可能是神经特性，因为下游的机械信号是由由此产生的神经源性形态变化激活的。总体而言，诱导细胞内张力松弛是促进神经再生的潜在有效策略。
事先授权政策：静脉免疫球蛋白（...
治疗的医师或初级保健提供者必须服从适用的Emblemhealth或Connecticare（以下简称“共同称为“ Emblemhealth”），这是该成员符合治疗或外科手术程序标准的临床证据。没有此文档和信息，EmblemHealth将无法正确审查请求预先授权或付款后审查。下面表达的临床审查标准反映了EmblemHealth如何确定某些服务或用品是否在医学上是必要的。该临床政策无意旨在提起审查医学主任的判断，也不是向医疗保健提供者裁定如何执业医学。医疗保健提供者应在提供适当的护理方面行使其医疗判断。医疗保健提供者应在提供适当的护理方面行使其医疗判断。象征健康建立了基于当前可用临床信息的综述（包括在同行评审的临床结果研究中的综述，包括临床结果研究已发表的已发表的医学文献，技术的监管状况，基于证据的基于循证的公共卫生和卫生研究机构，循证基于证据的指南和基于证据的指南和领先国家卫生专业人员的立场，领先的国家卫生专业人员的立场，对医生的临床领域的练习，以及其他相关领域以及其他相关的临床方面，以及其他相关方面，以及其他相关领域，以及其他相关领域，以及其他相关领域。EmblemHealth明确保留随着临床信息的变化并欢迎进一步的相关信息来修改这些结论的权利。每个福利计划都定义了涵盖哪些服务。在发布时，所有编码和网站链接都是准确的。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成EmblemHealth涵盖和/或支付此服务或供应的代表或保证，因为某些计划不包括Emablemhealth认为具有医学上必要的服务或供应的覆盖范围。如果本指南与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。在医疗保险策略中识别设备，测试和程序的选定品牌名称仅供参考，并且不是对任何一种设备，测试或程序对另一个设备的认可。此外，可以通过国家，联邦政府或Medicare和Medicaid成员的医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的适用法律要求要求承保范围。