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最终评估文件 – 维奈克拉与奥比妥珠单抗联合治疗未经治疗的慢性淋巴细胞白血病 第 1 页，共 27 页
最终评估文件 – 维奈克拉与奥比妥珠单抗联合治疗未治疗的慢性淋巴细胞白血病 第 10 页，共 27 页
tisagenlecleucel用于治疗25岁及以下人群中的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病
3.1 B细胞急性淋巴细胞白血病（B-all）是一种罕见的血液学癌症，其特征是癌性，未成熟的白血细胞（淋巴细胞）的过量生产和积累起源于骨髓内。b-all迅速发展，是影响儿童和年轻人的最常见癌症之一。大约15％至20％的急性淋巴细胞白血病（所有）经历复发，通常在一线治疗后的2年内。复发或难治性B-所有人的预后较差，每次连续复发都会恶化。患者专家解释说，B-All的患者经常报告一般性差，心理健康和功能障碍。B-ALL的儿童和年轻人经历了一系列令人衰弱的症状，包括疲劳，恶心或呕吐，感到虚弱或呼吸困难，睡眠问题，头痛，下背部疼痛和体重减轻。条件也
面对有效药物的快速开发，瑞士慢性髓样白血病的同种异体造血细胞移植
结果：总体而言，239名患者接受了移植。其中包括第1季度的96个，Q2中的56个，Q3中的25个，第4季度为34和Q5中的28。患者特征随着时间的流逝而变化：最近的患者年龄较大，并且由于酪氨酸激酶的治疗，从诊断到移植的间隔更长。然而，早期相对于晚期疾病阶段中接受移植的患者的比例差异很小。移植技术也发生了变化。患者因年龄较高而少的频率较少，并且通常患有骨髓移植物。但是，所选的干细胞供体的类型没有区别。在单变量的分析中，五种
高风险同种异体或自体BMT或白血病患者的病毒呼吸道感染的诊断和管理
Contents Scope ..................................................................................................................................................... 2 1.Introduction ................................................................................................................................ 2 1.1.High-risk criteria ........................................................................................................................ 2 2.Diagnosis .................................................................................................................................... 2 2.1.Samples ................................................................................................................................... 2 2.2.Investigations ............................................................................................................................ 2 3.Minimising infection spread ...................................................................................................... 3 3.1.Inpatients .................................................................................................................................. 3 3.2.Inpatient visitors/relatives .......................................................................................................... 3 3.3.Outpatients ............................................................................................................................... 3 3.4.Staff .......................................................................................................................................... 3 3.5.Staff illness ............................................................................................................................... 4 3.6.Environment or equipment ........................................................................................................ 4 4.Management ............................................................................................................................... 4 4.1.Respiratory Syncytial Virus (RSV)........................................................................................ 4 4.2.Investigations ............................................................................................................................ 4 4.3.Treatment criteria ...................................................................................................................... 4 4.4.Treatment algorithm .................................................................................................................. 5 4.5.Immunoglobulin for RSV – post BMT patients only ................................................................... 5 4.6.Ribavirin (unlicensed) ............................................................................................................... 6 4.7.Influenza A & B ...................................................................................................................... 7 4.8.Investigations ............................................................................................................................ 7 4.9.Treatment ................................................................................................................................. 7 4.10.Parainfluenza (HPIV) ............................................................................................................. 7 4.11.Parainfluenza的免疫球蛋白 - 仅BMT后患者................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................... 7 4.12。Adenovirus ............................................................................................................................. 8 4.13.Cidofovir (micro approval required) ....................................................................................... 8 4.14.SARS-CoV-2 ........................................................................................................................... 9 References ............................................................................................................................................ 9 Original authors .................................................................................................................................. 10 Audit .................................................................................................................................................... 10 Circulation ........................................................................................................................................... 10 Review ................................................................................................................................................. 11
慢性粒细胞白血病模型显示，轮换使用普纳替尼和伊马替尼可暂时提高伊马替尼的疗效
慢性粒细胞白血病 (CML) 的靶向疗法有效，但很少能治愈。患者通常需要无限期治疗，这为药物耐药性的产生提供了充足的时间。耐药性问题是 CML 导致死亡的主要原因之一，因此任何预防耐药性的方法都很重要。药物轮换，即定期在不同药物之间切换治疗，就是这样一种选择，理论上可以延缓耐药性的发生。药物轮换疗法的体外测试是将其应用于动物或人体试验的第一步。我们开发了一种在 CML 细胞系中测试药物轮换方案的方法，该方法基于用适量的抑制剂培养细胞，中间穿插清洗程序和药物交换。在 CML 特异性细胞系 KCL-22 中评估了伊马替尼和普纳替尼的药物轮换。药物轮换最初减少了 KCL-22 细胞的生长，但细胞最终适应了该方案。我们的结果表明，在药物轮换中，普纳替尼会暂时使细胞对伊马替尼敏感，但这种效果是短暂的，经过几个治疗周期后最终会消失。本文讨论了这一观察结果的可能解释。
miR-15a-5p 和 miR-21-5p 通过靶向 PDCD4、ARL2 和 BTG2 导致细胞遗传学正常的急性髓系白血病产生化学耐药性
图 1 miR-21-5p、miR-340-5p、miR-181c-5p 和 miR-15a-5p 在化疗耐药性 AML 患者中过表达。A、通过小 RNA 测序分析了 AML 患者中 miR-21-5p、miR-340-5p、miR-181c-5p 和 miR-15a-5p 的表达，这些患者具有正常核型，对阿糖胞苷和柔红霉素联合标准化疗敏感（n = 27）或耐药（n = 20）。箱线图基于几何平均值（log 10 CPM）。使用检验获得 P 值。*** 表示显着差异 P ≤ .001。 B，通过 qRT-PCR 分析了 AML 患者中 miR-15a- 5p 和 miR-21-5p 的表达，这些患者具有正常核型，对阿糖胞苷和柔红霉素联合标准化疗敏感（n = 27）或耐药（n = 20）。箱线图基于几何平均值 (log 10)。使用 at 检验获得 P 值。*** 表示存在显著差异 P ≤ .001
鉴定慢性髓样白血病和伊马替尼抗药性患者的新型BCR :: ABL1激酶结构域突变
简介：BCR :: ABL1激酶结构域（KD）中突变的出现损害了伊马替尼麦甲酸酯（IM）结合能力，从而有助于IM抗性。鉴定这些突变对于慢性髓样白血病（CML）患者的治疗决策和精确医学很重要。我们的研究旨在确定具有IM耐药性的CML患者BCR :: ABL1 KD突变的频率。材料和方法：23例CML患者（26.7％）显示具有IM耐药性的BCR：ABL1 KD突变。结果：总共确定了Y253H，E255K，T267A，A287T，M290R，M290R，F3111，T3151，F317L，F359V，F359V，F3591，F3591，F359C，F357T，K357T，A3999T，E459，总共确定了14种不同类型的突变。 M290R和K357T。我们还发现了密码子389和401的两个无声突变。结论：建议进行突变分析以识别有疾病进展风险的患者。因此，对这种突变的早期检测可能会允许及时治疗干预以防止或克服抗药性。
Asciminib 作为 2 后酪氨酸激酶抑制剂治疗土耳其慢性期慢性粒细胞白血病的成本效益
慢性粒细胞白血病 (CML) 是一种罕见的癌症，由 9 号和 22 号染色体之间的相互易位引起。这种易位导致骨髓造血干细胞中形成一种新的异常染色体，称为费城染色体 (1)。在大多数情况下，CML 被诊断为慢性期，最终会发展到晚期，后者包括加速期 (AP) 和急变期 (BP)。目前，慢性粒细胞白血病 (CP-CML) 患者的标准治疗方法是酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) (2)。对 TKI 无反应的患者将改用另一种 TKI。
文托克拉与阿扎胞苷联合用于治疗新诊断的急性髓系白血病患者的实用方面
治疗不适合强化化疗的老年急性髓系白血病 (AML) 患者的目的是延长生存期，但治疗结果往往不令人满意。维奈克拉联合阿扎胞苷治疗可使三分之二的患者获得缓解，并显著延长中位总生存期。该治疗方法在临床实践中的应用越来越多，并建立了新的医疗标准。使用维奈克拉治疗 AML 需要了解药物使用规则及其个体化。本综述总结了维奈克拉联合阿扎胞苷临床实践中的关键要素，包括给药方案、治疗期间的血细胞减少症管理以及为防止药物相互作用而进行的治疗调整。维奈克拉治疗可导致肿瘤溶解综合征 (TLS) 的风险，因此需要逐步增加剂量，以预防 TLS 和减少白细胞计数。治疗期间发生的血细胞减少会影响大多数患者；尽管如此，不建议在疾病缓解前调整治疗方案。如果疾病缓解后出现血液学毒性，建议推迟下一个治疗周期并缩短治疗时间，但要保持剂量不变。了解维奈克拉的药物相互作用对于有效和安全的治疗是必不可少的。必须重新考虑使用某些药物的理由，例如常用于预防侵袭性真菌感染的唑类衍生物，并了解维奈克拉的给药规则。详细了解上述治疗方面对于确保维奈克拉与阿扎胞苷联合使用的连续性、安全性和有效性至关重要。
venetoclax加定解替滨作为老年急性粒细胞性白血病（VEN-DEC GITMO）患者的同种异体造血干细胞移植的桥梁：多中心，单臂，2期试验
方法在意大利的20个Gruppo Italiano Trapianto Midollo Osseo（Gitmo）中心进行了这个多中心，单臂2期试验。患者，新诊断为急性髓样白血病为中间或高风险，ECOG性能状态少于2，并且被认为适合同种HSCT。患者接受口服Venetoclax，为期3天的升高：第1天的100毫克，第2天，从第一周期的第3天开始每天400毫克，然后每个周期的每28天（总共2至4天）（总共2至4天）。div>静脉注射。在第一周期，患者至少被送往医院，至少24小时，而随后的周期可以在外科治疗。在等待同种异体HSCT或第二周期后没有响应或部分响应的人时，还允许另外两个周期。主要终点是在第一次完全缓解期间进行同种异体HSCT的患者的比例，对所有接受研究药物至少一剂的患者进行了评估。这项研究已在ClinicalTrials.gov（NCT04476199，正在进行）和Eudract（2020–002297–26）中注册。