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引用：Sancaktutan Ş，İspahi B，Aslan Y.Ş，Solak K，Ünver Y. Magnetofection：一种利用磁性纳米粒子进行有效基因转移的神奇技术
基因治疗是一种通过关闭致病或功能失调的基因并将特定基因传递到体内来治疗疾病的治疗方法。将治疗基因传递到目标细胞仍然是基因转移的一个限制。因此，基因转移是基因治疗的重要组成部分。基因传递系统通常分为基于病毒和非基于病毒的系统。在众多纳米结构中，纳米粒子被广泛用作非病毒基因转移的载体。磁性纳米粒子 (MNP) 近年来因其独特的磁性而被广泛应用于生物医学领域。原则上，它们的电荷和尺寸使 MNP 适合到达目标位置。此外，高表面积/体积比使 MNP 成为基因转移的理想选择。使用 MNP 进行基因转移的主要方法之一是磁转染。在这种方法中，DNA 和 MNP 在含盐的缓冲液中结合形成一种称为磁转染的复合物。这种复合物可以在磁场的影响下穿透细胞。带负电荷的 DNA 需要经过修饰才能穿过带负电荷的细胞膜，与 MNP 形成复合物，并增加其稳定性和生物相容性。为此，常用的聚合物如 PEI（例如两亲性聚（L-赖氨酸）、聚酰胺胺 (PAA) 和 PEG）用作基因载体。此外，MNP 和 PEI 等聚合物有助于 DNA 的内体逃逸。这篇小型综述总结了磁性粒子在基因转移的所有动态过程（纳米粒子合成、基因结合、细胞摄取、内体逃逸和体内靶向）中的特定基因转染（磁转染）。
Cas9 用于增强基因组编辑以治疗复发
CRISPR-Cas9 技术有可能彻底改变包括雷特综合征在内的各种疾病的治疗方法，因为它能够纠正人类患者细胞中的基因或突变。然而，在其广泛应用于临床之前，需要解决几个挑战。这些挑战包括向靶细胞的低传递效率、基因组编辑过程的实际效率以及 CRISPR-Cas 系统运行的精确度。在此，该研究提出了一个磁性纳米粒子辅助基因组编辑 (MAGE) 平台，它显著提高了 CRISPR-Cas9 技术的转染效率、生物相容性和基因组编辑准确性。为了证明所开发技术的可行性，MAGE 被用于纠正雷特综合征患者诱导多能干细胞来源的神经祖细胞 (iPSC-NPC) 中突变的 MeCP2 基因。 MAGE 结合磁转染和磁激活细胞分选，实现了更高的多质粒递送 (99.3%) 和修复效率 (42.95%)，并且孵育时间明显短于传统转染剂，且不受质粒大小限制。修复后的 iPSC-NPC 在分化为神经元时表现出与野生型神经元相似的特征，进一步验证了 MAGE 及其未来临床应用的潜力。简而言之，开发的纳米生物组合 CRISPR-Cas9 技术为各种临床应用提供了潜力，特别是在针对不同遗传疾病的干细胞疗法中。
聚合物化学-RSC出版
物理和机械方法，例如电孔，22个超声，23磁化，24磁化，25个基因枪，26和微分注射，27将裸露的NAS驱动到细胞质或细胞核中，以实现成功的基因转移。尽管他们的潜力和科学家的注意力引起了人们的注意，但这些技术的局限性使它们在转移目的中的吸引力不如其他技术吸引力。的确，在体内使用时，它们通常会引起毒性，并且不是很有效。将NAS输送到细胞中的一种直截了当的方法依赖于使用基因输送载体（载体），该方法被归类为病毒和非病毒。工程的病毒载体，其中所述的治疗基因盒代替了部分病毒基因组的一部分，目前是基因治疗中最广泛使用的载体，由于它们的天然能力进入宿主细胞以产生高传递性效率。18,28,29虽然显着推进了基因治疗领域，但病毒载体也带有几种缺点，包括致癌，免疫原性，广泛的托波主义，有限的DNA包装能力以及矢量产生的挑战。30 - 33个非病毒基因递送（即，一个称为转染的过程）有望解决许多这些限制，尤其是在安全方面。例如，与病毒载体相比，合成的车辆通常具有较低的免疫原性，并且患者缺乏预先存在的免疫力，就像某些病毒系统一样。非病毒载体也这会导致人体更安全，更耐受性的非病毒载体，从而在需要长期治疗的情况下（例如慢性结合）的患者重复给药，而不会引起免疫学反应或毒性积累。