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CRISPR-Cas9 技术有可能彻底改变包括雷特综合征在内的各种疾病的治疗方法，因为它能够纠正人类患者细胞中的基因或突变。然而，在其广泛应用于临床之前，需要解决几个挑战。这些挑战包括向靶细胞的低传递效率、基因组编辑过程的实际效率以及 CRISPR-Cas 系统运行的精确度。在此，该研究提出了一个磁性纳米粒子辅助基因组编辑 (MAGE) 平台，它显著提高了 CRISPR-Cas9 技术的转染效率、生物相容性和基因组编辑准确性。为了证明所开发技术的可行性，MAGE 被用于纠正雷特综合征患者诱导多能干细胞来源的神经祖细胞 (iPSC-NPC) 中突变的 MeCP2 基因。 MAGE 结合磁转染和磁激活细胞分选，实现了更高的多质粒递送 (99.3%) 和修复效率 (42.95%)，并且孵育时间明显短于传统转染剂，且不受质粒大小限制。修复后的 iPSC-NPC 在分化为神经元时表现出与野生型神经元相似的特征，进一步验证了 MAGE 及其未来临床应用的潜力。简而言之，开发的纳米生物组合 CRISPR-Cas9 技术为各种临床应用提供了潜力，特别是在针对不同遗传疾病的干细胞疗法中。
Cas9 用于增强基因组编辑以治疗复发
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