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H1和Q2 2024结果临床试验附录
tagrisso - egfrm nsclc（saffron）imfinzi - gc/gejc（切除）（Matter Horn）Imfinzi - 肌肉inv。膀胱癌（Volga）Enhertu - 高危HER2+早期乳腺癌（Destiny-Breast05）Enhertu - Her2+ Met。breast cancer (1L) (DESTINY-Breast09) Enhertu – HER2+ gastric (2L) (DESTINY-Gastric04) Enhertu – HER2m NSCLC (DESTINY-Lung04) Calquence – CLL (1L) (AMPLIFY) camizestrant – HR+/HER2-neg breast cancer (SERENA-6) ceralasertib – post-IO NSCLC (LATIFY) Dato-DXD - NSCLC（1L）（Avanzar）Breztri - COPD（Athlos）Fasenra - 中度至重度COPD（溶性）Saphnelo - 中度至重度SLE（Tulip-sc）Baxdrostat-未能控制的高血压（baxhtn）ultomiris andomiris and annsn131210-alxn12210淀粉样变性（Mayo STG。iiib）（CAEL101-301）
Tdap（破伤风、白喉、百日咳）疫苗
除了青少年的常规疫苗接种外，还建议某些人群接种脑膜炎球菌 ACWY 疫苗： ‚ 因 A、C、W 或 Y 血清群脑膜炎球菌病爆发而处于危险中的人群 ‚ 艾滋病毒感染者 ‚ 脾脏受损或被切除的任何人，包括镰状细胞病患者 ‚ 任何患有一种罕见的免疫系统疾病“持续性补体成分缺乏症”的人 ‚ 任何服用一种称为补体抑制剂的药物的人，例如依库珠单抗（也称为 Soliris®）或雷夫珠单抗（也称为 Ultomiris®） ‚ 经常与脑膜炎奈瑟菌分离株打交道的微生物学家 ‚ 任何前往或居住在脑膜炎球菌病常见地区的人，例如非洲部分地区 ‚ 住在宿舍的大学新生 ‚ 美国军队新兵
儿童疫苗接种计划
表格注释 (1) 使用品牌名称并不意味着排除使用其他类似的美国许可疫苗 (2) 包括依库珠单抗 (Soliris) 和拉维珠单抗 (Ultomiris) (3) MenB 疫苗不能由制造商互换。B 组分疫苗 (MenB 或 MenACWY-TT/MenB-FHbp) 的接种要求后续 B 组分疫苗剂量来自同一制造商。建议剂量请参阅产品包装说明书。禁忌症和注意事项 禁忌症和注意事项可在 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/vaccines/vaccines-licensed-use-united-states 上的包装说明书中找到 [如果在本决议发布后 6 个月内发布了有关脑膜炎球菌疫苗接种的 ACIP 建议或通知，则上述相关语言（合格群体部分除外）将替换为建议中的语言，并通过引用出版物 URL 纳入其中。] 通过并生效：2024 年 10 月 24 日 该文件可在 CDC 网站上找到：VFC 计划提供的疫苗 | VFC 计划 | CDC
财务报告2022
药品部门的核心营业利润增长了5％（CER），高于销售额增长2％。来自Ultomiris专利定居点的瑞士法郎7亿瑞士法郎在很大程度上被Regeneron的Ronapreve Profer-Share收入减少了6亿瑞士法郎。销售成本下降了2％，主要是由于制造成本较低，这是由于2021年响应于1921年的大流行而造成的成本较高。2022年也有一个有利的产品混合影响。营销和分销成本增加了2％，这是由于数字客户解决方案以及启动和发布前活动的支出较高的驱动。研发成本为121亿瑞士法郎，肿瘤学仍然是主要领域，而癌症免疫疗法组合是关键驱动力。神经科学，免疫学和眼科也代表了重要的支出领域。研究和开发成本增加了1％是由基因疗法，Chugai和早期研究与发展的投资驱动的。
权衡直接进入日本稀有药物和孤儿药市场的利弊
第一个是卫生技术评估 (HTA)。在厚生劳动省于 2016 年至 2018 年实施的试点 HTA 计划中，稀有药物和孤儿药被明确排除在范围之外。在 2019 年启动的最终 HTA 计划的正式范围界定中，包括允许厚生劳动省将“价格高得离谱”的药物纳入其中的措辞，但除此之外，所有迹象都表明稀有药物和孤儿药不会成为目标（见图 5）。然而，Alexion 的 Ultomiris（ravulizumab-cwvz）是首批被纳入正式 HTA 计划的药物之一，尽管该药物被指用于治疗难治性疾病（阵发性睡眠性血红蛋白尿）。在同一轮定价中，Alnylam 的 Onpattro 获得了与美国类似的价格标签，但由于该药物被指用于治疗难治性疾病，因此未被考虑用于 HTA。因此，现在应该在发展和市场准入计划中预见到 HTA，即使事实证明这种努力是不必要的。
P＆T：2024年10月10日 饮食失调的治疗
1。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗的要求2。乙酸盐注射（Lupron Depot™）3。fidanacogene elaparvovec-dzkt的要求（beqvez™）4。eTranacogene dezaparvovec-Drlb（HemGenix™）5。Betibeglogene Autotemcel（Zynteglo™）的要求6。exagamglogene autotemcel（Casgevy™）7。lovotibeglogene autotemcel（lyfgenia™）8。Crizanlizumab-TMCA（ADAKVEO™）9。eculizumab（soliris™）的要求10。Ravulizumab（Ultomiris™）的要求11。Crovalimab-Akkz（Piasky TM）的要求12。lucpatercept-aamt（Reblozyl™）13。ADAMTS13，重组-KRHN IV注射（ADZYNMA™）14。PEGFILGRASTIM（Neulasta/，Neulasta Onpro™），Pegfiltrastim-fpgk（imponufend™）和Pegfilgrastim-Bmez（Ziextenzo™）15。ElivalDogene Autotemcel（Skysona™）的要求16。lecanemab-imb（Leqembi™）17。Donanemab（Kisunla™）的要求18。Atidarsagene Autotemcel（Lenmeldy™）的要求19。Patisiran（Onpattro™）的要求20。Romosozumab-AQQG SC注射（均匀™）21。对Denosumab（Prolia™）和Denosumab-Bbdz（Jubbonti™）的要求要求22。denosumab（XGEVA™）和Denosumab-BBDZ（Wyost™）要求要求的要求
补体抑制剂 – Voydeya 事先授权政策
委托的供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。C IGNA N ATIONAL 处方集承保范围：概述 Voydeya 是一种补体因子 D 抑制剂，适用于作为 Soliris ®（依库珠单抗静脉输注）或 Ultomiris ®（ravulizumab-cwvz 静脉输注或皮下注射）的辅助疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 成人患者的血管外溶血。Voydeya 有一个关于由荚膜细菌引起的严重感染的黑框警告。1 Voydeya 仅可通过受限访问计划 Voydeya 风险评估和缓解策略 (REMS) 获得。疾病概述阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种罕见的遗传性造血干细胞疾病。2,3 X 连锁基因磷脂酰肌醇聚糖 A 类 (PIGA) 的突变导致糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 蛋白缺乏，而糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 蛋白负责将其他蛋白质部分锚定在红细胞表面。这些蛋白质失去锚定作用会导致细胞溶血，并导致溶血性贫血、血栓形成和外周血细胞减少等并发症。PNH 是一种临床诊断，应通过外周血流式细胞术来确认，以检测至少两个谱系中 GPI 锚定蛋白的缺失或严重缺乏。2,5 在补体抑制剂问世之前，只有
tshuaj tiv thaiv kab暴民脑膜炎球菌b
可以感染感染的人会更好，因为最少的疾病称为Seroguccal的PO。 eculizumab（也称为“ Soliris”®）或Ravulizumum（也称为“ ravuliris”®Meningitis div>
补体 C5 抑制剂
• Piasky (crovalimab-akkz) • 依库珠单抗药物 (Soliris、Bkemv、Epysqli) • Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 依库珠单抗、ravulizumab 和 crovalimab 是单克隆抗体，可与补体蛋白 C5 结合并抑制其酶促裂解，从而防止形成终末补体复合物。Soliris 和 Ultomiris 获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)、视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 和全身性重症肌无力 (gMG)。Piasky (crovalimab-akkz) 仅获批用于治疗 PNH。Epysqli 是参考产品 Soliris 的生物仿制药。Bkemv 被指定为参考产品 Soliris 的可互换生物仿制药。这两种药物均已获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)：PNH 是一种罕见的获得性造血干细胞疾病，与多种非特异性临床特征有关，包括但不限于溶血性贫血、疲劳、平滑肌张力障碍和非典型静脉血栓形成。治疗方案有限，但可能包括使用治疗性抗凝、异基因造血细胞移植和/或补体抑制剂，具体取决于症状严重程度、溶血程度和血栓形成史。抗补体疗法用于减少血管内溶血、减少或消除输血需求并降低血栓形成风险。如果患者停止接受依库珠单抗、拉维珠单抗或克罗伐单抗治疗，且未改用其他 PNH 治疗，则应在停止治疗后分别密切监测患者至少 8 周、16 周或 20 周，以检测溶血情况。非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)：aHUS 是一种罕见的血液疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤。治疗方案有限，包括血浆疗法（血浆置换或新鲜冷冻血浆输注）、肾移植或补体抑制剂。依库珠单抗和拉维珠单抗对 aHUS 的疗效基于它们抑制补体介导的血栓性微血管病 (TMA) 并从而改善肾功能的能力。如果停药，停药后必须密切监测（例如：从停药的那一周开始定期进行实验室监测，包括全血细胞计数、外周涂片、乳酸脱氢酶、肾功能和尿蛋白，然后每周监测 4 周，每 2 周监测 1 个月，然后每月监测 3 个月，由治疗医生决定）。全身性重症肌无力 (gMG)：gMG 是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是波动性运动无力，导致呼吸困难、吞咽困难、复视、构音障碍和眼睑下垂。全身性重症肌无力通常由针对神经肌肉接头的 IgG 自身抗体介导。治疗策略包括对症治疗（使用抗胆碱酯酶药物，如吡啶斯的明）、使用类固醇或其他免疫抑制药物（如硫唑嘌呤、环孢菌素或甲氨蝶呤）的慢性免疫治疗、快速免疫治疗（使用血浆置换或静脉注射免疫球蛋白）和/或手术治疗。依库珠单抗和雷维珠单抗是阻断神经肌肉接头处乙酰胆碱受体抗体引发的补体激活的免疫疗法。较新的疗法，包括 Vyvgart、Vyvgart Hytrulo 和 Rytiggo，通过与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合来减少自身抗体。美国重症肌无力基金会 (MGFA) 国际共识指南在 FcRn 抑制剂和 Ultomiris 获批之前发布，建议对在充分试用吡啶斯的明后仍未达到治疗目标的患者使用免疫抑制药物和/或皮质类固醇。指南指出，在其他免疫疗法试验失败后，可考虑使用 Soliris 治疗严重、难治性 MG。视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)：NMOSD 是一种严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，由免疫介导的脱髓鞘和轴突损伤引起，主要针对视神经和脊髓。这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，这些抗体是 NMOSD 的诊断标准之一。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致进行性视力障碍和瘫痪。治疗可能包括非说明书规定的免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，而这些抗体在 NMOSD 的诊断标准中被考虑在内。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致视力逐渐受损和瘫痪。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，而这些抗体在 NMOSD 的诊断标准中被考虑在内。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致视力逐渐受损和瘫痪。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、
医学药物临床标准
概述此文档解决了Rystiggo（Rozanolixizumab-Noli）的使用，该文档是一种与新生儿FC受体（FCRN）结合的人免疫球蛋白G4（IGG4）单克隆抗体的使用，导致循环IgG的减少导致。rystiggo被批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（ACHR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MUSK）抗体阳性的成年患者的广义性肌无力。rystiggo皮下通过医疗保健专业人员的输液泵进行管理。广义性肌腱肌症（GMG）是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是运动无力弱，导致呼吸困难，吞咽困难，复发，构造障碍和ptosis。广义的肌腱肌瘤通常是由针对神经肌肉连接的IgG自身抗体介导的。Treatment strategies include symptomatic therapy (with anticholinesterase agents such as pyridostigmine), chronic immunotherapy with steroids or other immunosuppressive drugs (such as azathioprine, cyclosporine, or methotrexate), rapid immunotherapy (with plasmapheresis or IV immune globulin), and/or surgical treatment.soliris和ultomiris是免疫疗法，阻塞了由乙酰胆碱受体抗体在神经肌肉连接处触发的补体激活。Rystiggo (rozanolixizumab-noli), Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab), and Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa and hyaluronidase- qvfc) reduce autoantibodies by binding to the neonatal Fc receptor (FcRn), but differ in product administration, frequency, and population.仅批准rystiggo用于麝香阳性的个体。美国肌无力的美国疗法基金会（MGFA）国际共识指南，在批准FCRN抑制剂批准之前发表，建议在对吡啶斯基氨酸竞争试验后未达到治疗目标的个体进行免疫抑制药物和/或皮质类固醇。Rystiggo的当前已发表的证据包括一阶段3，多中心，随机，安慰剂对照试验，其中包括具有非眼症状的个体，并且至少进行了一种GMG治疗（胆碱酯酶抑制剂，皮质类固醇或非固醇免疫抑制剂）。试验纳入标准需要美国肌无力的Gravis基金会（MGFA）临床分类II类对IVA疾病和日常生活的肌无力的重症肌无力（MG-ADL）评分至少为3或更高（非眼症状）。患有临床相关活性感染或最近的严重感染的个体被排除在外。包括患有ACHR或麝香阳性疾病的个体。试验的参与者用rystiggo 7 mg/kg或10 mg/kg或安慰剂治疗，或者每周皮下给药6周。主要终点是从基线到第43天的MG-ADL分数变化。次要终点包括Mg-ADL响应，基于固定的临床有意义的≥2点减少的有意义的改善。在试验中，两个剂量组均表明，与安慰剂相比，MG-ADL评分的统计学显着提高，两种治疗组的患者比例更大，是MG-ADL响应者（改善≥2点）。随后的治疗周期未在临床试验中进行，但包装插入物指出，随后的6周循环应根据临床评估进行管理，从上一个周期开始后不早63天。