csDMARDs

PERFECTRA：一项实用的、多中心的、现实生活研究，比较巴瑞替尼与 TNF 抑制剂针对 csDMARD 治疗失败后的活动性类风湿性关节炎患者的靶向治疗策略

摘要 目的 比较在现实生活中的治疗达标 (T2T) 环境中，在传统合成的疾病改良抗风湿药物 (csDMARDs) 失败后，使用巴瑞替尼和 TNF 抑制剂 (TNFi) 治疗类风湿关节炎 (RA) 患者的疗效。方法 患有生物和靶向合成 DMARD (b/tsDMARD) 初治 RA 且病程≤5 年且无 b/tsDMARD 禁忌症的患者，在 T2T 环境中 csDMARD 无法控制病情时，随机接受 TNFi 或巴瑞替尼治疗。每 12 周评估一次临床和患者报告结果指标 (PROM) 的变化，共 48 周。主要终点是巴瑞替尼策略在 12 周时达到美国风湿病学会 50 (ACR50) 反应的患者数量方面的非劣效性，如果证明非劣效性则测试其优效性。次要终点包括 28 关节计数疾病活动评分与 C 反应蛋白 (DAS28-CRP) <2.6、PROM 的变化和放射学进展。结果共研究了 199 名患者 (TNFi，n=102；巴瑞替尼，n=97)。两个研究组相似。巴瑞替尼在实现第 12 周 ACR50 反应方面既不劣于且优于其他方案 (42% vs 20%)。此外，75% 的巴瑞替尼患者在第 12 周达到 DAS28-CRP <2.6，而 TNFi 患者这一比例为 46%。在整个研究期间的次要结果中，巴瑞替尼策略表现出与 TNFi 策略相当或更好的结果。虽然没有安全性证据，但在这组相对较小的患者中没有发现意外的安全信号。结论到目前为止，在 T2T 环境中，对 csDMARDs 治疗无效的 RA 患者有两种主要策略需要考虑，即 Janus Kinases 抑制剂与 bDMARDs（在临床实践中，主要是 TNFi）。PERFECTRA 研究表明，在 12 周时实现反应方面，巴瑞替尼优于 TNFi，并且结果