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媒体咨询：
媒体咨询编辑与卫生记者发表者：卫生部日期：2024年9月15日，星期日，副部长Phaahla概述了部门的计划，以解决SA Pretoria的NCDS负担：卫生副部长Joe Phaahla博士将于9月16日星期一，9月16日星期一概述了政府的某些计划，以解决政府的一些计划，以解决不合时宜的诉讼。 （NCD），也称为生活方式的疾病。 NCD已成为全球重大的全球健康挑战，影响了全球数百万个人，并且是当今南非的主要死亡原因之一。 尤其是，糖尿病仍然是2020年第二个主要的死亡原因，占所有死亡人数的6.6％，此后1920年到达南非，成为南非，成为主要死亡原因。 南非统计数据发布的一份新报告称，糖尿病，高血压，心血管疾病，慢性呼吸疾病和癌症等非传染性疾病的增加是一种迫在眉睫的健康危机，需要紧急关注。 副部长Phaahla将在有关健康生活轨迹计划（HELTI）的圆桌讨论中概述响应计划 - 加拿大，中国，印度，南非以及世界卫生组织（WHO）的国家研究资助机构之间的合作。 该倡议旨在开发连接的国际干预群体，以防止儿童超重和肥胖，以及非传染性疾病（NCDS）的危险因素（NCD）并改善幼儿发展（ECD）。编辑与卫生记者发表者：卫生部日期：2024年9月15日，星期日，副部长Phaahla概述了部门的计划，以解决SA Pretoria的NCDS负担：卫生副部长Joe Phaahla博士将于9月16日星期一，9月16日星期一概述了政府的某些计划，以解决政府的一些计划，以解决不合时宜的诉讼。 （NCD），也称为生活方式的疾病。NCD已成为全球重大的全球健康挑战，影响了全球数百万个人，并且是当今南非的主要死亡原因之一。尤其是，糖尿病仍然是2020年第二个主要的死亡原因，占所有死亡人数的6.6％，此后1920年到达南非，成为南非，成为主要死亡原因。南非统计数据发布的一份新报告称，糖尿病，高血压，心血管疾病，慢性呼吸疾病和癌症等非传染性疾病的增加是一种迫在眉睫的健康危机，需要紧急关注。副部长Phaahla将在有关健康生活轨迹计划（HELTI）的圆桌讨论中概述响应计划 - 加拿大，中国，印度，南非以及世界卫生组织（WHO）的国家研究资助机构之间的合作。该倡议旨在开发连接的国际干预群体，以防止儿童超重和肥胖，以及非传染性疾病（NCDS）的危险因素（NCD）并改善幼儿发展（ECD）。该活动将由SA医学研究委员会的专家，高等教育机构，加拿大加拿大高级委员会在南非的世界卫生组织，世界卫生组织的代表参加。Details of the event are as follows: Date: Monday 16 September 2024 Venue: SAMRC, 1 Soutpansberg Road, Pretoria Time: 9h00 For more information and media enquiries, please contact: Mr Foster Mohale Health Departmental Spokesperson 0724323792 Foster.mohale@health.gov.za Mr Doctor Tshwale Media Liaison Officer for Health Deputy Minister 063 657 8487 Doctor.tshwale@health.gov.za
利用 TadA 的下一代胞嘧啶碱基编辑器
• 脱氨酶的定向进化 • PAM 变体碱基编辑器 • 定向进化 Cas9 以创建用于 BE 的非 NGG PAM 变体 • 密码子、NLS 和接头优化 • 环状置换体和镶嵌碱基编辑器 • DNA 脱靶评估 • RNA 脱靶评估 • 旁观者编辑最小化 • 引导 RNA 工程 • 离体和体内 BE 递送 • 最小化脱靶活性的工程 BE • HSC、肝细胞和 T 细胞的离体碱基编辑 • ABE 的低温电子显微镜结构 • 小鼠体内碱基编辑 • 非人类灵长类动物体内编辑
基因组编辑器的体内靶向非病毒递送
RNA 引导的 CRISPR-Cas 酶因其功效、灵活性和易用性而被广泛用于基因组编辑 [已在其他地方进行综述 (1, 2)]。虽然 Cas9 等 CRISPR 蛋白已经在临床试验中显示出良好的前景，但对人类基因组造成永久性改变的现实意味着安全性至关重要。在基因组层面，Cas9 的特异性已通过预测脱靶位点的方法 (3, 4) 和分子工程来产生高保真度蛋白质 (5) 进行了优化。然而，一项将提高基因组编辑的实用性和安全性的关键发展是能够将 CRISPR-Cas 基因组编辑机制专门递送到患者体内所需的细胞类型、组织或器官。对于许多遗传疾病，只有一小部分细胞或特定器官表现出疾病的表型迹象，因此将成为基因组编辑的预期目标。对非预期细胞或器官进行基因组编辑可能会增加意外治疗结果的风险，此外还会因更高的剂量要求而增加制造成本。目前，CRISPR-Cas 基因组编辑器的靶向递送仍然是成功实现基因组编辑临床转化的重要未满足需求。病毒载体缺乏其天然基因组和复制能力，是基因治疗和最近的 CRISPR-Cas 基因组编辑的一种有吸引力的递送策略[在其他地方进行了综述 (6)]。最广泛使用的病毒载体是逆转录病毒和腺相关病毒 (AAV) (7, 8)。慢病毒载体是逆转录病毒的一个亚型，在基因组整合后表达较大的转基因 (~ 10 kb)，而 AAV 表达较小的转基因 (~ 4.7 kb)，来自长寿命的附加体；这两种病毒载体都能够转导分裂细胞和非分裂细胞。假型慢病毒载体 (9)、新 AAV 趋向性工程 (10) 和组织特异性启动子使用的进展使得这些技术能够实现细胞特异性递送。然而，病毒递送也引入了
基因组编辑器的体内靶向非病毒递送
RNA 引导的 CRISPR-Cas 酶因其功效、灵活性和易用性而被广泛用于基因组编辑 [已在其他地方进行综述 (1, 2)]。虽然 Cas9 等 CRISPR 蛋白已经在临床试验中显示出良好的前景，但对人类基因组造成永久性改变的现实意味着安全性至关重要。在基因组层面，Cas9 的特异性已通过预测脱靶位点的方法 (3, 4) 和分子工程来产生高保真度蛋白质 (5) 进行了优化。然而，一项将提高基因组编辑的实用性和安全性的关键发展是能够将 CRISPR-Cas 基因组编辑机制专门递送到患者体内所需的细胞类型、组织或器官。对于许多遗传疾病，只有一小部分细胞或特定器官表现出疾病的表型迹象，因此将成为基因组编辑的预期目标。对非预期细胞或器官进行基因组编辑可能会增加意外治疗结果的风险，此外还会因更高的剂量要求而增加制造成本。目前，CRISPR-Cas 基因组编辑器的靶向递送仍然是成功实现基因组编辑临床转化的重要未满足需求。病毒载体缺乏其天然基因组和复制能力，是基因治疗和最近的 CRISPR-Cas 基因组编辑的一种有吸引力的递送策略[在其他地方进行了综述 (6)]。最广泛使用的病毒载体是逆转录病毒和腺相关病毒 (AAV) (7, 8)。慢病毒载体是逆转录病毒的一个亚型，在基因组整合后表达较大的转基因 (~ 10 kb)，而 AAV 表达较小的转基因 (~ 4.7 kb)，来自长寿命的附加体；这两种病毒载体都能够转导分裂细胞和非分裂细胞。假型慢病毒载体 (9)、新 AAV 趋向性工程 (10) 和组织特异性启动子使用的进展使得这些技术能够实现细胞特异性递送。然而，病毒递送也引入了
使用胞嘧啶碱基编辑器 cccDNA失活
1。Beam Therapeutics，美国马萨诸塞州剑桥2。 里昂癌症研究中心，Inserm，U1052，法国里昂3。 Hospices Civils de Lyon（HCL），法国里昂。 4。 里昂大学，UMR_S1052，UCBL，69008里昂，法国。 5。 法国大学（IUF）Institut Universitaire Universitaire Universitaire，法国75005。Beam Therapeutics，美国马萨诸塞州剑桥2。里昂癌症研究中心，Inserm，U1052，法国里昂3。Hospices Civils de Lyon（HCL），法国里昂。4。里昂大学，UMR_S1052，UCBL，69008里昂，法国。5。法国大学（IUF）Institut Universitaire Universitaire Universitaire，法国75005。
碱基编辑业务：从实验室到临床的演变
AU：请确认所有标题级别均正确表示：随着 20 世纪 70 年代重组 DNA 技术的出现，使用基因疗法治疗人类遗传疾病的想法引起了世界各地科学家的兴趣和想象。多年后，主要得益于基于 CRISPR 的基因组编辑工具的开发，该领域呈爆炸式增长，学术实验室、初创生物技术公司和大型制药公司齐心协力开发改变生活的治疗方法。在本文中，我们重点介绍碱基编辑技术及其从实验室到临床的发展。碱基编辑于 2016 年首次报道，能够将 C•G 安装到 T•A 和将 A•T 安装到 G•C 点突变，同时在很大程度上避免了传统 CRISPR/Cas9 基因编辑的一些缺陷。尽管这些技术还很年轻，但它们已被学术实验室和治疗公司广泛使用。在这里，我们概述了碱基编辑的机制及其在临床试验中的应用。
人类细胞中 DNA 靶向 CRISPR 编辑器的比较
预印本（未经同行评审认证）是作者/资助者。保留所有权利。未经许可不得重复使用。此版本的版权所有者于 2022 年 10 月 21 日发布。；https://doi.org/10.1101/2022.10.20.513037 doi：bioRxiv 预印本
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Patrícia C. Pires, Maria Beatriz Pinto, Mafalda Correia, Gabriela Moço, Ricardo C. Calhelha, Ana Rita Silva, Maria João Sousa, Miguel Vilas-Boas, Soraia I. Falcão, Francisco Veiga, Pooyan Makvandi, Ana Claudia Paiva-SantosPatrícia C. Pires, Maria Beatriz Pinto, Mafalda Correia, Gabriela Moço, Ricardo C. Calhelha, Ana Rita Silva, Maria João Sousa, Miguel Vilas-Boas, Soraia I. Falcão, Francisco Veiga, Pooyan Makvandi, Ana Claudia Paiva-Santos
Maryam Sarwat·Altaf Ahmad MZ Abdin编辑
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DNA 编辑酶作为碱基编辑器的设计和应用
DNA 编辑酶对 DNA 核碱基进行化学反应。这些反应可以改变修饰碱基的遗传特性或导致基因表达调节。近年来，由于 CRISPR-Cas 系统的出现，人们对 DNA 编辑酶的兴趣日益浓厚，该系统可用于将其 DNA 编辑活动引导至特定的目标基因组位点。在这篇综述中，我们展示了已被重新利用或重新设计并开发为可编程碱基编辑器的 DNA 编辑酶。这包括胞苷和腺苷脱氨酶、糖基化酶、甲基转移酶和脱甲基酶。我们强调了这些酶被重新设计、进化和改进的惊人程度，并将这些集体工程努力作为未来重新利用和设计其他酶家族的典范。总的来说，从这些 DNA 编辑酶衍生的碱基编辑器通过对核碱基的靶向化学修饰促进可编程点突变的引入和基因表达调节。