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造血茎和祖细胞中高效的基因组编辑
Key points: - IVTsgRNAs in K562 predict response to highly effective genome editing in HSPCs - Low cost and efficient nucleofection protocols for RNP based editing in K562 and HSPCs - Genome editing efficiencies in HSPCs up to 80% is independent of cell number, and CD34 subpopulations are equally sensitive for genome editing - CRISPR-Cas9 gene editing does not impact细胞增殖和分化或长期p21诱导细胞衰老
我如何对具有侵入性真菌疾病史的患者进行造血干细胞移植
造血移植是许多血液恶性肿瘤患者的首选治疗方法。一些患者在初始化疗期间可能患有侵入性真菌疾病（IFD），在评估患者的移植和移植后治疗时，需要考虑这些疾病。鉴于造成造血干细胞移植（HSCT）时期相关的高复发和死亡率的高风险，IFD，尤其是侵入性霉菌疾病，历史上被认为是HSCT的禁忌症。在过去的三十年中，抗真菌药物和早期诊断的进展提高了IFD结果，而最近IFD患者的HSCT越来越普遍。然而，一种有组织的方法用于对先前IFD患者进行移植的方法很少，并且决策高度个性化。患者，恶性肿瘤，移植程序 - 抗真菌治疗 - 和真菌特异性问题会影响IFD复发的风险。有效的监测可检测HSCT后IFD复发和仔细的抗真菌预防药物选择至关重要。抗真菌药物具有其自身的毒性，并与免疫抑制药物（如钙调神经酶抑制剂）相互作用。免疫辅助细胞因子或细胞疗法和手术。在这篇综述中，我们对这些因素进行了批判性评估，并为这些患者的Peri-HSCT管理涉及的复杂决策提供了指导。（血液。2020; 136（24）：2741-2753）
骨质干细胞移植后骨质骨术中的骨骼变化
摘要骨质疏松症是由破骨细胞缺陷引起的罕见骨骼发育不良，导致骨骼质量和密度增加。造血干细胞移植可以挽救疾病表型并防止并发症。然而，关于造血细胞移植的骨骼变化诱导该疾病患者的骨骼变化知之甚少。这项研究的目的是描述造血干细胞移植后的骨骼变化，这是13年来一个医疗中心诊断为骨质骨质骨的回顾性队列中的骨骼变化。为此，收集了所有可用的流行病学，血液学，生化和放射性数据，并进行了定量分析。我们发现骨代谢标志物与干细胞移植后造血恢复相吻合的早期变化显着变化。造血干细胞移植引起了后来的骨骼矿物质分布和形态的显着改善，但并未导致完全放射学的正常化。大概，骨骼代谢，骨骼矿物质分布和形态的变化是重新骨化骨骼功能的结果。我们建议，通常使用生化骨代谢标记和放射学指数来评估骨质骨术患者对造血干细胞移植的反应。©2020美国骨骼和矿物研究学会。
伽马 - 托酚醇在放射治疗药物引起的造血副作用
Sang-gyu Lee 1 , Teja Muralidhar Kalidindi 1 , Hanzhi Lou 2 , Kishore Gangangari 1,3 , Blesida Punzalan 1 , Ariana Bitton 4 , Casey J. Lee 4 , Hebert A. Vargas 1 , Soobin Park 5 , Lisa Bodei 1 , Michael G. Kharas 2 , Vijay K. Singh 6,7 , Naga Vara Kishore Pillarsetty 1,8 *，Steven M. Larson 1,2,8 * 1 1 1放射科，纪念斯隆·肯特林癌症中心，纽约，纽约，纽约，2分子药理学计划，纪念斯隆·斯特里·肯特林癌症中心，纽约，纽约州纽约州纽约市亨特学院，纽约市纽约市纽约市纽约市纽约市纽约市，纽约市纽约市，纽约市，纽约州，纽约市，纽约州，药理学和分子治疗学，F。EdwardHébert医学院，统一服务大学卫生科学大学，贝塞斯达，MD 7武装部队放射线生物学研究所，制服服务学院，校制卫生科学大学，贝塞斯达大学，贝塞斯达大学，医学博士8号，医学博士8岁，威尔康尔医疗学院
基因组编辑诱导多能干细胞体内产生的造血干细胞可用于小鼠血友病 A 的血小板靶向基因治疗
基因治疗是针对含有抑制剂的HA的一种有前途的方法。由FVIII修饰的HSPC产生的释放FVIII的血小板可以在抑制剂存在的情况下改善出血素质。9-11 CRISPR / Cas9为靶向整合治疗基因以治疗遗传疾病提供了一种便捷的方法。12-14同时，由于iPSC易于增殖和筛选，因此iPSC的基因组编辑比HSPC更容易，效率更高。15在本研究中，我们旨在探索使用基因组编辑的iPSC体内产生的HSPC进行血小板靶向基因治疗HA的可能性。首先，我们对FVIII盒（命名为opF8）进行了密码子优化，并证实了opF8在HEK293T细胞和HA小鼠中的高表达效率（在线补充图S1A-E）。然后，我们将 opF8 置于巨核细胞/血小板特异性 α IIb 启动子 (2bopF8) 的控制之下，并验证了该盒的特异性
细胞缺乏单倍型造血干细胞移植抗原受体修饰的T细胞：优化DO
手稿：所有共同作者玛丽亚·格拉西亚·朗卡罗洛（Maria Grazia Roncarolo）手稿写作：沃尔克·威伯金（Volker Wiebking），马修·波特斯（Matthew Porteus）评论Wiebking，Matthew Porteus，Alice Bentaira监督：爱丽丝·伯恩塔（Alice Bentausis）：爱丽丝·贝纳塔（Alice Bnateis）：爱丽丝·伯恩塔（Alice Berainda），马修·托尔特（Matthew） Nathalie Mostrel Off-target analysis: Ciaran M. Lee and Gang Bao Data Matthew Porteus In vitro studies: Volker Wiebking, Premanjali Lahiri In vivo studies: Volker Conception and design: Volker Wiebking, Rasmus Bak, Alice Bertaina and Contributions:
基因组编辑诱导多能干细胞体内产生的造血干细胞可用于小鼠血小板靶向基因治疗
1 上海交通大学医学院附属瑞金医院上海血液学研究所国家医学基因组学重点实验室，上海，中国；2 上海交通大学医学院国家转化医学研究中心，上海，中国；3 杭州师范大学医学院浙江省衰老与肿瘤生物学重点实验室，杭州，中国；4 中国科学院上海生命科学研究院和上海交通大学医学院健康科学研究所、分子与细胞科学卓越中心、干细胞生物学重点实验室，上海，中国；5 威斯康星医学院儿科系，美国威斯康星州密尔沃基 通讯作者：赛娟 - sjchen@stn.sh.cn 或张国伟 - gzhang@hznu.edu.cn doi:10.3324/haematol.2019.219089
CRISPR/Cas9 介导的 ELANE 敲除可使原代造血干细胞和祖细胞以及诱导性多能干细胞中性粒细胞成熟
PRE CTGGGCTACACTGAGCACC TGACAGGTGGTGGCAATGCC OCT4 CCTCACTTCACTGCACTGTA CAGGTTTTCTTTCCCTAGCT SOX2 TTCACATGTCCCAGCACTACCAGA TCACATGTGTGAGAGGGGCAGTGTG C NANOG TCACACGGAGACTGTCTCTC GAACACAGTTCTGGTCTTCTG ABCG2 TACCTGTATAGTGTACTTCAT GGTCATGAGAAGTGTTGCTA chr12 位置 (24306644) TCTTCTTCAGGCTTTGCTTGCAGG GGTAGGAGTAGAAGGGTGGC OR2W4P GTGGGTTTCTCTGATCGTCCCA GGAAGAACTGTTCCTGGCTGC GPR107 CTGCCAAGCTGCTGTACTTCAA TCTTACGTGCTCCAAAGGCTGA BiP AGGACAAGAAGGAGGACGTGG GGTTGGAGGTGAGCTGGTTC Bcl-XL GGGTTCCCTTTCCTTCCATC AGTGGCCCCTAAATGGCTCT
在遗传性肺肺泡蛋白质病的鼠模型中，有效的造血干细胞基因疗法
1德国汉诺威汉诺威医学院实验血液学研究所； 2德国汉诺威汉诺威医学院功能和应用解剖研究所； 3美国俄亥俄州辛辛那提市辛辛那提儿童医院医疗中心肺部生物学系转换肺科学中心； 4日本Tochigi的Shimotsukeshi Jichi医科大学肺医学系； 5德国汉诺威汉诺威医学院放射学系； 6德国汉诺威汉诺威医学院核医学系； 7美国俄亥俄州辛辛那提市辛辛那提儿童医院医疗中心实验血液学和癌症生物学，癌症与血液疾病研究所（CBDI）； 8美国马萨诸塞州波士顿哈佛医学院波士顿儿童医院血液学/肿瘤学系； 9汉诺威医学院，汉诺威，德国汉诺威医学院的儿科，过敏症和新生儿学系，俄亥俄州辛辛那提儿童医院医疗中心肺部医学部门10
同种异体造血干细胞捐赠 - 标准化
每年在全球进行的同种异体造血SCT的数量继续增加，这与对治疗细胞供体的需求增加并行。捐赠者特征和收集程序在最近几十年中发生了重大变化，并预见了进一步的变化。有关短期和长期捐助者结果的信息对于确保最大的捐助者安全性和可用性至关重要。当前的数据主要来自无关的捐助者，提供了有关与捐赠相关的频繁早期事件的可靠信息，其中大多数是轻度至中度强度。有关严重不良反应类型和相对风险的信息更有限。此外，在长期捐助者结果上只有很少的数据。根据这一需求，在研讨会中开发了针对潜在捐助者随访的最低数据集的建议，其中一组国际调查人员的参与是在全球网络的主持人和莫罗夫移植的全球网络批准下积极参与同种异体干细胞捐赠的。建立了针对相关和无关的捐助者的标准化全球随访，将对造血细胞捐赠的短期和长期安全纤维进行监控，并为未来的捐助者选择和咨询构成可靠的基础。