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肿瘤学临床途径 - 骨髓增生综合征（...
*鱼在MDS工作中不会增加价值，除非染色体/核型是次优的；因此，理想情况下，应使用局部病理实验室或推荐实验室建立工作流程，以便仅当染色体/核型具有不令人满意的分辨率或<20个中期酶时才进行鱼类。此外，如果需要，可以对随后的外周血样本进行鱼类和分子研究。但是，据了解，在某些资源有限的领域，这种反射测试算法可能是不可能的。在这种情况下，预先订购鱼可能符合患者的最大利益，以避免诊断过多的延误**可以在随后的外周血样本中进行，只要中性粒细胞至少占WBC ***的至少20％的wbc ***占GLA的总数的20％，以获取va spotity for va spotistion for va sposities for va sposities for va spostose for va spostosity for n va spostosity for n va sponsity for n dif for va sposity
启动了 iadademstat 治疗骨髓增生异常的 I 期研究
Oryzon（ISIN 代码：ES0167733015）成立于 2000 年，总部位于西班牙巴塞罗那，是一家临床阶段生物制药公司，也是欧洲表观遗传学领域的领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗。Oryzon 的团队由来自巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥的制药行业的高素质专业人士组成。Oryzon 拥有先进的临床产品组合，包括两种 LSD1 抑制剂，用于中枢神经系统的 vafidemstat（已进入 III 期）和用于肿瘤学的 iadademstat（II 期）。该公司还拥有针对其他表观遗传靶标的其他产品线资产，例如 HDAC-6，其中临床候选药物 ORY- 4001 已被提名用于 CMT 和 ALS 的开发。此外，Oryzon 还拥有强大的生物标志物识别和靶标验证平台，可用于各种恶性和神经系统疾病。如需了解更多信息，请访问 www.oryzon.com
骨髓增生异常综合征 (MDS) 研讨会演讲者简介
Aplan 是跨 NIH 骨髓恶性肿瘤项目的联合组织者和指导委员会成员，该项目是一个由研究人员和临床医生组成的多学科网络，致力于改善骨髓恶性肿瘤的早期检测、诊断、预后和新型疗法的开发。Aplan 博士利用分子生物学和分子遗传学工具了解造血系统恶性肿瘤的病因，包括骨髓增生异常综合征 (MDS)、急性髓性白血病 (AML)、T 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL) 和 B 细胞前体 ALL。采取的一般方法是识别白血病细胞中的突变，例如染色体易位和单核苷酸变异，并使用体外和体内模型的组合研究这些突变。最近的成就包括生成第一个 MDS 基因工程模型（NUP98-HOXD13 小鼠）、一个 B1 细胞 ALL 基因工程模型，以及发现人类模板序列插入多态性 (TSIP)。2. Laura Calvi 是 Wilmot 癌症微环境研究项目的负责人
在基因组时代的骨髓增生综合征和精密医学的未来观点
1瑞士伯尔尼大学伯恩大学医院Inselspital的血液学和中央血液学实验室系，瑞士伯尔尼； ioannis.chanias@insel.ch（i.c. ）; kristina.stojkov@insel.ch（K.S. ）; Michael.daskalakis@insel.ch（M.D. ）; helena.simeunovic@insel.ch（H.S. ）; linetmuthoni.njue@insel.ch（l.m.n。 ）; annatina.schnegg@insel.ch（A.S.S.-K。）; naomiazur.porret@insel.ch（N.A.P。 ）; allam.ramanjaneyulu@dbmr.unibe.ch（R.A.）; tata.nageswararao@dbmr.unibe.ch（T.N.R. ）; alicia.rovo@insel.ch（A.R. ）; veraulrike.bacher@insel.ch（U.B.） 2伯尔尼大学生物医学研究系（DBMR），瑞士伯尔尼大学3010，瑞士伯尔尼3诊所，巴塞尔大学医院，瑞士4031，瑞士巴塞尔大学； gregorthomas.stehle@usb.ch 4血液学和肿瘤学系，医院Thurgau AG，8596 Muensterlingen，瑞士； rudolf.benz@stgag.ch.CH 5血液学和中央血液学实验室，瑞士卢塞恩6004号卢塞恩医院； axel.ruefer@luks.ch 6 6内科医学诊所，医学肿瘤学和血液学诊所，WAID和Triemli，瑞士8063，瑞士苏黎世； adrian.schmidt@triemli.zuerich.CH 7瑞士Thun 3600 Thun医院医学肿瘤学和血液学中心； marcel.adler@spitalstsag.ch.CH 8苏黎世大学苏黎世大学医院医学和血液学系，瑞士8091苏黎世； stefan.balabanov@usz.ch 9瑞士南瑞士肿瘤学研究所血液学诊所，瑞士贝林佐纳6500； georg.stuessi@eoc.ch *通信：nicolas.bonadies@insel.ch;电话。 ： +41-（0）31-632-4571;传真： +41-（0）31-632-34061瑞士伯尔尼大学伯恩大学医院Inselspital的血液学和中央血液学实验室系，瑞士伯尔尼； ioannis.chanias@insel.ch（i.c.）; kristina.stojkov@insel.ch（K.S.）; Michael.daskalakis@insel.ch（M.D.）; helena.simeunovic@insel.ch（H.S.）; linetmuthoni.njue@insel.ch（l.m.n。）; annatina.schnegg@insel.ch（A.S.S.-K。）; naomiazur.porret@insel.ch（N.A.P。）; allam.ramanjaneyulu@dbmr.unibe.ch（R.A.）; tata.nageswararao@dbmr.unibe.ch（T.N.R.）; alicia.rovo@insel.ch（A.R.）; veraulrike.bacher@insel.ch（U.B.）2伯尔尼大学生物医学研究系（DBMR），瑞士伯尔尼大学3010，瑞士伯尔尼3诊所，巴塞尔大学医院，瑞士4031，瑞士巴塞尔大学； gregorthomas.stehle@usb.ch 4血液学和肿瘤学系，医院Thurgau AG，8596 Muensterlingen，瑞士； rudolf.benz@stgag.ch.CH 5血液学和中央血液学实验室，瑞士卢塞恩6004号卢塞恩医院； axel.ruefer@luks.ch 6 6内科医学诊所，医学肿瘤学和血液学诊所，WAID和Triemli，瑞士8063，瑞士苏黎世； adrian.schmidt@triemli.zuerich.CH 7瑞士Thun 3600 Thun医院医学肿瘤学和血液学中心； marcel.adler@spitalstsag.ch.CH 8苏黎世大学苏黎世大学医院医学和血液学系，瑞士8091苏黎世； stefan.balabanov@usz.ch 9瑞士南瑞士肿瘤学研究所血液学诊所，瑞士贝林佐纳6500； georg.stuessi@eoc.ch *通信：nicolas.bonadies@insel.ch;电话。： +41-（0）31-632-4571;传真： +41-（0）31-632-3406
精准医疗和免疫调节药物时代的骨髓增生异常综合征治疗：重点关注高危疾病
摘要 骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一种异质性骨髓肿瘤克隆性疾病，其特征是造血功能不全、血细胞减少程度不一、进展为急性髓系白血病 (AML) 的风险增加。MDS 的分子和遗传学特征使我们对该病的病理生理学有了更好的了解，并正在推动新疗法的开发。靶向疗法和免疫疗法在不同的血液系统恶性肿瘤中显示出良好的效果。然而，它们在 MDS 中的潜在用途尚未完全确定。在这里，我们回顾了 MDS 治疗方法的最新进展，重点关注高风险疾病。异基因造血细胞移植不在本文的讨论范围内。 关键词：骨髓恶性肿瘤、高风险 MDS、精准医疗、靶向治疗、免疫失调、免疫治疗
与中性粒细胞的骨髓增生性和骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN）的病例报告；动态变化的证据
脊髓增生性肿瘤（MDS/MPN）具有中性粒细胞，以前称为非典型慢性髓样白血病（ACML），构成了BCR-ABL-ABL-1负MDS/MPN的疾病实体，该实体是根据新的第5届世界卫生组织（Who Who Who）分类的。它的特征是一种重叠综合征，它结合了骨髓增生性和骨髓增生性疾病的特征，并具有很高的倾向于发展为急性髓样白血病（AML）和整体不利的预后。我们报告了一名72岁女性的案例，该女性被转诊到我们的医院，以进一步研究贫血，血小板细胞增多症和白细胞增多症，并被诊断出患有中性粒细胞增多的MDS/MPN。骨髓形态在所有三个谱系中表现出具有dys塑料特征的高细胞骨髓。我们的案例报告和文献综述为中性粒细胞增多的MDS/MPN的形态特征的动态提供了宝贵的见解。马来西亚医学与健康科学杂志（2024）20（SUPP11）：134-137。 doi：10.47836/mjmhs20.s11.29马来西亚医学与健康科学杂志（2024）20（SUPP11）：134-137。 doi：10.47836/mjmhs20.s11.29
从细胞表面到核：CCRL2调节骨髓增生综合征中对降压剂的反应
骨髓增生综合征（MDS）是克隆干细胞疾病，其特征是无效的造血性，具有不同程度的发育异常和周围胞质细胞减少症。1 MD的治疗重点是改善细胞质和减轻输血要求，同时防止促进次级急性髓细胞性白血病（AML）。2羟基化剂（HMA）是治疗高危MD的护理标准，几项研究研究了与新药物的组合疗法未能显示出生存益处。 3名高风险MDS或继发性AML的患者的预后很沮丧，尤其是HMA失败的患者。迫切需要新疗法来改善这些患者的预后。在本期Heamatologica中，Karantanos等人。报告了CCRL2在MDS和继发AML的细胞系和小鼠模型中驱动对HMA治疗的抗性的作用。4的作者的作品表明，趋化因子受体CCRL2在来自MDS和次级AML患者的CD34 + STEM/促生物创世记中高度表达。5
CD34+造血祖细胞的单细胞转录谱来自DEL（5Q）骨髓增生综合征和Lenalidomide的影响
虽然具有DEL（5q）（DEL（5Q）MDS）的骨髓增生性综合征综合征包含一个定义的血液亚组，但其起源的分子基础仍然未知。使用来自DEL（5Q）MDS患者的CD34 +后代人的单细胞RNA-SEQ（SCRNA-SEQ），我们鉴定出具有缺失的细胞，表征了这种遗传损害对疾病发病机理和治疗反应的转录影响。有趣的是，DEL（5Q）和非DEL（5Q）细胞都呈现相似的转录病变，表明所有细胞，以及携带缺失的细胞都可能导致异常的肿瘤分化。然而，基因调节网络（GRN）分析揭示了一组调节子，显示出异常活性，可能会触发DEL（5Q）细胞中仅改变造血的变化，这表明这些细胞在疾病表型中的重要作用更为突出。在DEL（5Q）MDS患者中，在Lenalidomide治疗后达到血液疗法反应，该药物恢复了DEL（5Q）和非DEL（5Q）细胞的几种转录改变，但其他病变仍然存在，可能导致潜在的未来复发。此外，缺乏血液学反应与集销胺对逆转录改变有关。总的来说，这项研究揭示了可能有助于DEL（5Q）MDS的发病机理和治疗反应的转录改变。
“我们不能一概而论”：临床试验设计需要更好地定义骨髓增生异常综合征患者
然而，在生物学层面上对 MDS 认识的提高尚未转化为其治疗手段的扩大，这一点从过去 10 年中只有一种药物（luspatercept）被批准用于治疗该疾病（或者更确切地说是特定亚组）这一事实可以看出。4 与本质上相关的疾病急性髓细胞白血病 (AML) 相比，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的药物清单增加了近 10 种新药物或制剂。5 考虑到这些因素，Duetz 等人 6 探索了过去 20 年 MDS 临床试验的历史，指出了在该领域开展临床研究的缺陷。在一项查询 clinicaltrials.gov 和 clinicaltrialsregister.eu 的回顾性分析中，作者在 2000 年至 2020 年期间的 426 项 I 期、430 项 II 期和 48 项 III 期试验中确定了 384 种独特药物。旨在改善副作用的药物、同种异体移植后移植物抗宿主病的治疗方案
使用食品和药物管理不良E
Analysis of Secondary Leukemia and Myelodysplastic Syndrome After Chemotherapy for Solid Organ Tumors Using the Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System (FAERS) Takehiro Kawashiri 1 , Daisuke Kobayashi 1 , Mayako Uchida 2 , Shiori Hiromoto 1 , Masashi Inoue 1 , Hajime Ikeda 1 , Mizuki Inoue 1 , Takao Shimazoe 1 1日本福库卡大学药学研究生院临床药学和药物护理系； 2日本大阪药物科学大学临床药房教育与研究中心。通讯作者：九州大学药学研究生院临床药学和药物护理系Takehiro Kawashiri，日本Higusi-Ku 3-1-1 Maidashi，日本Higashi-Ku，日本812–8582；电话：（+81）92 642 6573;传真：（+81）92 642 6647;电子邮件：tkawa@med.kyushu-u.ac.jp于2021年9月8日收到，2021年9月8日，接受，2021年10月8日接受，于2021年10月12日出版，2021年10月12日，摘要 - 目的：作为癌症患者的预后恶化，次要的次要疗法，次要化学疗法后，尤其是次级血液学恶性肿瘤，成为严重的血液学恶性肿瘤。然而，有关继发性血液系统恶性肿瘤的频率和发作的信息以及使用不同药物的血液系统恶性肿瘤的风险很少。这项研究旨在评估固体肿瘤患者（包括乳腺癌，结肠，胃，胰腺，胰腺，小细胞肺，非小细胞肺，食管，卵巢，卵巢，宫颈，宫颈，宫颈和内膜癌）的患者的白血病和骨髓增生综合征的发生率。在化学疗法后1至4年内报告了大约一半的白血病和骨髓增生综合征病例。方法：使用美国食品和药物管理局不良事件报告系统，我们分析了报告率，报告比值比，以及每种使用药物的继发性白血病和骨髓生产综合征的报告发作时间。结果：在乳腺癌，小细胞肺，卵巢癌和子宫内膜癌中，白血病的报告率高于其他癌症，而卵巢和子宫内膜癌的骨髓增生性综合征报告率比其他癌症高。对于每种癌症类型，细胞固量抗癌药物的报告比值比（例如紫杉烷，蒽环类药物，烷基化剂，铂和拓扑异构酶抑制剂）高于其他药物。另外，分子靶向药物和免疫检查点抑制剂的报告优势比不高于其他药物。结论：我们的研究阐明了实体瘤患者的几种抗癌药物的白血病和脊髓增生综合征的风险。我们的数据可能有助于评估医学肿瘤学家，临床药剂师和患者选择化学疗法方案时，在医学肿瘤学家，临床药剂师和患者时，有助于评估继发性白血病和脊髓增生性综合征的风险。引言尽管化学疗法的发展延长了癌症患者的预期寿命，但次要癌症，尤其是与治疗相关的髓样肿瘤（T-MNS）是一个严重的问题（1,2）。许多报告表明，化学疗法后乳腺癌患者患骨髓肿瘤的高风险（3-5），而霍奇金淋巴瘤的治疗是白血病的危险因素（6）。因此，医疗但是，这些报告仅限于癌症类型和特定的抗癌药，几乎没有关于每种抗癌药增加T-MN的风险的全面信息，包括白血病和骨髓增生异常综合征（MDS），在每种癌症类型中。