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World File Search Systempegcetacoplan
215014orig1s000 -AccessData.fda.gov
表1。管理申请信息类别申请信息申请申请编号NDA 215014优先级或标准优先级提交日期9/14/2020收到的日期（S）9/14/2020 PDUFA目标日期5/14/2021 20121年10月14/2021分区/办公室司令部分区非马拉特省诉讼（DNH）审查NAMATINAME NAMENANG NAMENINE pEETANT ANDEAMEN NAPEN ANDATEN ANDATIEN EXTURN ANDATIENT/PE） proprietary name Empaveli Pharmacologic class Complement inhibitor Code name N/A Applicant Apellis Pharmaceuticals Dosage form(s)/formulation(s) Solution for infusion Dosing regimen Subcutaneous twice weekly Applicant proposed Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal indication(s)/ population(s) hemoglobinuria Proposed SNOMED indication Paroxysmal nocturnal血红蛋白尿液疾病调节行动批准批准剂量1080 mg/20 ml（54 mg/ml）（如果适用）批准的指示（S）/对成年型夜间夜间夜间夜间人群（如果适用）的治疗（如果适用），可点击或在此处使用文本。指示（如果适用）缩写：NDA，新药应用； PDUFA，处方药用户费用法案；呼吸，系统的医学命名法
Evolent肿瘤学评论| Medicaid＆Harp | 2025年3月
J2277 MOTIXAFORTIDE INJECTION J2353 INJ OCTREOTIDE DEPOT FORM IM INJ J2354 INJ OCTREOTIDE NON-DEPOT FORM SUBQ/IV INJ 25 MCG J2468 INJECTION, PALONSETRON HCL (AVYXA) J2469 INJECTION PALONOSETRON HCL 25 MCG J2506 PEGFILGRASTIM DELIVERY KIT (ON- BODY INJECTOR) J2506 PEGFILGRASTIM INJECTION J2562 PLERIXAFOR INJECTION J2783 RASBURICASE INJECTION 0.5 MG J2802 INJECTION ROMIPLOSTIM 1 MCG J2820 SARGRAMOSTIM INJECTION 50 MCG J2860 SILTUXIMAB J2919 METHYLPREDNISOLONE SODIUM SUCCINATE J3055 TALQUETAMAB-TGVS J3263 INJECTION, toripalimab-tpzi J3315 Triptorelin pamoate注射J3490 Famotidine J3490 Granisetron透射蛋白贴剂（3.1 mg/24小时） （tecentriq hybreza）J3590 denosumab-bbdz（jubbonti）J3590 denosumab-bbdz（wyost）J3590 efbemalenogratim alfa-vuxw J3590 Sirolimus口服J7527口服J8501 Tripak 125-80毫克CAP J8501 APREPITANT口服悬架J8501 Aprepitant Oral 5 mg J8510 Bustulfan ustulfan ustulfan口服2 mg J8520 Capecitabine 150 MG J8522222222222222222222222222222222222222222222222222222222222222222度帽蛋白蛋白蛋白蛋白蛋白蛋白牛油蛋白蛋白蛋白蛋白蛋白牛油蛋白蛋白蛋白蛋白蛋白酶口服50毫克
引用：Dinah, C., Enoch, J., Ghulakhszian, A., Sekhon, M., Crabb, DP & Taylor, DJ (2024)。玻璃体内补体注射的患者可接受性
摘要 简介 地图状萎缩 (GA) 是非新生血管性（“干性”）年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的晚期形式。以前无法治疗的补体抑制剂通过定期玻璃体内注射最近已被证明可以在 3 期试验中减缓 GA 病变的进展。美国食品药品监督管理局于 2023 年 2 月批准了一种这样的治疗方法 Syfovre (pegcetacoplan)。这些疗法可以减缓 GA 的进展，但不能停止或逆转 GA 的进展；它们还可能增加患上新生血管性（“湿性”）AMD 的风险。鉴于这些发展，本研究旨在量化这些新的玻璃体内注射治疗对英国 GA 患者的可接受性，并探讨可能影响这些治疗可接受性的因素。 方法与分析 在这项横断面非干预研究中，主要目标是确定认为定期玻璃体内治疗可以减缓 GA 进展的 GA 患者比例。我们将使用经过验证的可接受性问卷来量化 GA 患者对新疗法的可接受性。我们将建立可接受性与 GA 的功能和结构生物标志物之间的相关性。我们还将探索可能影响可接受性的人口统计学、一般健康和眼部因素。我们将从英国 7 到 8 个参与的国家医疗服务信托机构招募 180 名被诊断为 GA 的个人。将进行多元回归分析以确定多种因素对患者可接受性的同时影响。伦理与传播 该研究于 2023 年 3 月 14 日获得卫生研究局的伦理批准（IRAS 项目 ID：324854）。研究结果将通过同行评审的出版物和会议报告传播给医学视网膜界，并通过与患者和黄斑疾病慈善机构的对话传播。
补体疗法的未来
补体既是进化的产物，也是科学的产物。它比适应性免疫早了大约 6 亿年，于 1905 年由 Jules Bordet 和 Paul Ehrlich 首次描述。大多数科学家和临床医生都忽视了补体系统的存在，因为他们认为它很复杂，而且它与人类疾病发病机制的相关性尚不清楚。最近，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 pegcetacoplan 用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和地图状萎缩 (GA)、avacincaptad pegol 用于治疗 GA，以及 iptacopan 和 danicopan 用于治疗 PNH，我们正处于补体靶向疗法的关键时刻。许多公司和学术机构正在开发下一代补体疗法，这导致竞争日益激烈。如果从血清补体级联来看，所有 3 种途径现在都有生物技术或制药行业参与者拥有 1 种或多种临床阶段抑制剂，预计这些抑制剂将在未来几年内获得 FDA 批准。此外，由于补体介导疾病中临床验证的靶点数量有限，未来几年该领域的竞争将进一步加剧。在这篇评论中，我们将讨论导致开发当前一批 FDA 批准的补体疗法的学术发现的时间表。接下来，我们将讨论日益拥挤的补体治疗领域以及近二十年来出现的支撑未来创新的科学进步，包括我们对补体生物学理解的进步，例如局部和细胞内补体、新兴补体靶点、补体和非补体疗法的组合方法以解锁新的疾病适应症和新技术，例如基因治疗。我们还将全面概述基因治疗领域以及如何利用它来针对补体失调。
处方信息重点 这些重点不包括安全有效地使用 SYFOVRE 所需的所有信息。请参阅完整处方
4.2 活动性眼内炎症 SYFOVRE 禁用于活动性眼内炎症患者。 4.3 超敏反应 SYFOVRE 禁用于对 pegcetacoplan 或 SYFOVRE 中的任何辅料过敏的患者。接受 SYFOVRE 治疗的患者曾发生全身超敏反应（例如过敏反应、皮疹、荨麻疹）[见不良反应 (6.2)]。 5 警告和注意事项 5.1 眼内炎和视网膜脱离 玻璃体内注射（包括 SYFOVRE 注射）可能与眼内炎和视网膜脱离有关[见不良反应 (6.1)]。为将眼内炎风险降至最低，在使用 SYFOVRE 时必须始终使用正确的无菌注射技术[见剂量和给药方法(2.4)]。应指导患者立即报告任何提示眼内炎或视网膜脱离的症状，并进行适当处理。5.2 视网膜血管炎和/或视网膜血管阻塞使用 SYFOVRE 后，曾报告出现视网膜血管炎和/或视网膜血管阻塞，通常伴有眼内炎症[见不良反应(6.2)]。首次服用 SYFOVRE 时可能出现这些病例，并可能导致严重的视力丧失。出现这些事件的患者应停止使用 SYFOVRE 治疗。应指导患者立即报告任何视力变化。 5.3 新生血管性 AMD 在临床试验中，使用 SYFOVRE 与新生血管性 (湿性) AMD 或脉络膜新生血管形成率增加有关 (每月给药时为 12%，每隔一个月给药时为 7%，对照组为 3%)，直至第 24 个月。应监测接受 SYFOVRE 治疗的患者是否有新生血管性 AMD 的迹象。如果需要抗血管内皮生长因子 (抗 VEGF)，应与 SYFOVRE 给药分开给药。 5.4 眼内炎症 在临床试验中，使用 SYFOVRE 与眼内炎症发作有关，包括：玻璃体炎、玻璃体细胞、虹膜睫状体炎、葡萄膜炎、前房细胞、虹膜炎和前房闪光。炎症消退后，患者可以恢复使用 SYFOVRE 治疗。 5.5 眼压升高 任何玻璃体内注射（包括 SYFOVRE）后数分钟内都可能出现眼压急剧升高。注射后应监测视神经乳头灌注情况并根据需要进行处理 [见剂量和给药 (2.4)]。 6 不良反应 标签其他地方描述了以下具有临床意义的不良反应：