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Giroctocogene fitelparvovec 基因疗法治疗重症血友病 A：1/2 期 Alta 研究的 104 周分析
血友病 A 患者需要外源性因子 VIII (FVIII) 或非因子止血剂来预防自发性出血事件。基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法正在接受临床研究，以实现内源性 FVIII 的产生。Giroctocogene filparvovec 是一种重组 AAV 血清型 6 载体，含有 B 结构域删除的人类 F8 基因的编码序列。在正在进行的 1/2 期剂量范围 Alta 研究中，4 组连续的严重血友病 A 男性参与者接受了单次静脉注射 giroctocogene filparvovec。主要终点是安全性和循环 FVIII 活性的变化。所有参与者治疗后长达 214 周的中期结果均已公布。11 名参与者接受了给药。丙氨酸和天冬氨酸氨基转移酶升高是最常见的治疗相关不良事件 (AE)，可通过使用皮质类固醇得到缓解。 1 名参与者在输注后 6 小时内报告了两起与治疗相关的严重不良事件（低血压和发热），并在输注后 24 小时内消退。在最高剂量水平（3 × 10 13 vg/kg；n = 5）下，根据显色测定，第 52 周的平均循环 FVIII 活性水平为 42.6%（范围为 7.8%-122.3%），第 104 周为 25.4%（范围为 0.9%-71.6%）。在任何参与者中均未检测到肝肿块、血栓事件或确认的抑制剂。这些 104 周的中期数据表明，在适当的临床管理下，giroctocogene fil telparvovec 通常耐受性良好，并且有可能提供具有临床意义的 FVIII 活性水平，最高剂量组中的低出血事件发生率表明了这一点。该试验在www.clinicaltrials.gov上注册为#NCT03061201。
主动EGPA的治疗建议
什么是血管炎？血管炎：一组涉及血管炎症（肿胀）的疾病。与ANCA相关的血管炎（AAV）是包括EGPA在内的一组疾病。EGPA是主要影响小血管的最稀有形式的血管炎。它可以影响肺，鼻窦，皮肤，心脏，消化道，肾脏，神经和其他器官。主动疾病：新的，持续的或恶化的体征或症状。非严重疾病：症状不太可能导致死亡或器官衰竭。
全基因组shot弹枪测序揭示了环境微生物共感染对严重小儿感染性疾病的治疗功效的影响
儿童更容易受到严重感染的影响，这些感染可能对患者产生重大的身体和经济后果（Tiru等，2015； Sultana等，2021）。因此，对致病细菌的准确鉴定对于有效治疗至关重要（Brook，2017）。宏基因组下一代测序（NGS）已成为诊断严重感染的宝贵临床工具，尤其是由罕见病原体引起的（Wu等人，2019年；共识专家群在元素下一代测序中应用于临床和严重性感染中的病原体诊断中的专家组，;在技术能力方面，与16S rRNA测序相比，shot弹枪测序提供了更强大的工具（Bender and Dien，2018）。其较高的分辨率和功能分析能力使其成为一种有利的方法，尤其是因为很少有研究在小儿种群中应用宏基因组测序。
在先天性心脏病患者和患有严重肺动脉高压或心肌病的儿童中植入心房流动调节器设备 - 国际多中心病例系列
1个心脏病学，心脏手术和心脏肺移植，ERN Guard Heart，BambinoGesù医院和研究所，IRCCS，意大利罗马市IRCCS，2 2 di di Politecnico di Politecnico di Politecnico di Politecnico di di di di，意大利，意大利，3个心血管干预措施，儿童纪念馆，沃尔萨夫人，沃尔萨夫人，沃尔萨夫人，沃尔萨夫人。儿科，Stollery Children's Hospital，加拿大埃德蒙顿，加拿大埃德蒙顿，5个儿科心脏病学系，意大利帕德多瓦大学，帕多瓦大学，6个儿科心脏病学部，伦敦皇家布罗姆普顿医院，英国皇家医院，7流行病学，临床途径和临床风险单位，临床途径和临床风险单位，医疗服务Nantes，儿科心脏病学和儿科心脏手术系，FHU Pecicare，法国南特，9小儿介入心脏病学部门，Vall D'Hebron Hospital，Barcellona，西班牙，西班牙10号，先天性心脏病和小儿心脏病学系，Deutsches Herzzentrum Mirummouzunchennchennchennchennchen，Mutiarum Miudiachennchen，心脏病学和先天性心脏病的成年人，埃维利娜儿童医院，伦敦，英国，心脏病学12，儿童医疗保健，亚特兰大，亚特兰大，亚特兰大，佐治亚州，乔治亚州，
2022 年 9 月至 2023 年 8 月，原始单价和双价 COVID-19 疫苗对美国成年人 COVID-19 相关住院和严重住院后果的保护持久性
作者及附属机构： (1) Jennifer DeCuir，医学博士，哲学博士 美国疾病控制与预防中心 (CDC) 国家免疫与呼吸系统疾病中心，佐治亚州亚特兰大 电子邮件：qeo3@cdc.gov (2) Diya Surie，医学博士 美国疾病控制与预防中心 (CDC) 国家免疫与呼吸系统疾病中心，佐治亚州亚特兰大 电子邮件：dsurie@cdc.gov (3) Yuwei Zhu，医学博士 范德堡大学医学中心生物统计学系，田纳西州纳什维尔 电子邮件：yuwei.zhu@vumc.org (4) Adam S. Lauring，医学博士，哲学博士 密歇根大学内科医学系、微生物学和免疫学系，密歇根州安娜堡 电子邮件：alauring@med.umich.edu (5) Manjusha Gaglani，医学学士 贝勒斯科特和怀特健康中心，德克萨斯州坦普尔和达拉斯，德克萨斯 A&M 大学医学院，德克萨斯州坦普尔 电子邮件： manjusha.gaglani@bswhealth.org (6) Tresa McNeal, MD 贝勒斯科特和怀特健康中心以及贝勒医学院，德克萨斯州坦普尔市 电子邮件：tresa.mcneal@bswhealth.org (7) Shekhar Ghamande, MD 3 贝勒斯科特和怀特健康中心，德克萨斯州坦普尔市 邮件：shekhar.ghamande@bswhealth.org (8) Ithan D. Peltan, MD, MSc 犹他州默里市山间医疗中心和犹他大学医学部，犹他州盐湖城 电子邮件：Ithan.Peltan@imail.org (9) Samuel M. Brown, MD, MS 犹他州默里市山间医疗中心和犹他大学医学部，犹他州盐湖城 电子邮件：Samuel.Brown@imail.org (10) Adit A. Ginde, MD, MPH 科罗拉多州奥罗拉市科罗拉多大学医学院急诊医学部电子邮件: adit.ginde@cuanschutz.edu （11）Aimee Steinwand，理学学士，科罗拉多大学医学院急诊医学系，科罗拉多州奥罗拉
用LCP-tacrolimus挽救的严重钙调神经蛋白抑制剂疼痛综合征
我们报告了一名30岁的男性患者，患有严重的钙神经抑制剂疼痛综合征（CIPS），死后供体移植后。将患者移植在基于Cyclospo Rine的一种基于免疫抑制剂方案上。在移植后三个月，他表现出了亚急性和衰弱的寡素疼痛，这些疼痛投射到了双腿的meta骨和膝盖上。临床检查和血液检查并未揭示出特殊的异常。磁共振成像显示弥漫性骨髓水肿，强烈暗示着CIPS（图1）[1]。除了密集的物理疗法外，免疫抑制方案被更改为延长释放（ER）他克莫司（Advagraf®），而没有显着改善。因此，该处理再次被修改为LCP-artacrolimus（Enkarsus®），具有逐步和实质性的CIPS临床改善。
未结合的胆红素与新生儿低氧缺血性脑病的严重性和神经发育结果
出生后第一周未结合的胆红素（UB）水平与新生儿缺氧 - 缺血性脑病（HIE）的结局有关。HIE，脑磁共振成像（MRI），听力结果和神经发育结局≥1年的临床SARNAT分期用于将82名HIE患者的UB相关联。初始UB水平与乳酸水平显着相关。在I期（10.13±4.03 mg/dl，n = 34）中，峰值UB高（p <0.001），高于II阶段和III（6.11±2.88 mg/dl，n = 48）。在接受体温过低治疗的48例患者中，较高的峰值UB显着（P <0.001）与不明显的脑MRI扫描和不明显的神经发育结局相关。峰值UB在没有癫痫发作的患者中高（p = 0.015），直到1岁（6.63±2.91 mg/dl）高于癫痫发作的患者（4.17±1.77 mg/dl）。关于听力结果，有和没有听力损失的患者之间没有显着差异。出生后第一周的UB水平是临床分期，MRI发现，1岁之前出院后的癫痫发作的重要生物标志物以及≥1岁的神经发育结果。
针对慢性疼痛和严重痉挛的靶向药物输送
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COVID-19，针对严重的Covid-19的疫苗有效性，需要氧气治疗，侵入性机械通气和日本死亡：多中心病例对照研究（动机研究）
Takeshi Arashiro A，B，C，D， *，Maki Miwa E，Hidenori Nakagawa F，Junpei Takamatsu G，Kunihiro oba H，Satoshi Fujimi，Hitoshi Kikikuchi kikikuchi J，Takamasa iwasawa iwasawa kkan kan kan kan kan kan kan kan kan kan kan kan kan kan O，Takanori Asakura P，Takahiro Asami Q，Keiko Mizuno R，Manabu Sugita R，Torahiko Jinta S， Yusuke Nishida t , Hideaki Kato u , Kazuaki Atagi v , Taiki Hiro Nakano w , Takeya Tsutsumi x , Kent Doi y , Shu Okugawa x , Akihiro Ueda z , Akira Nakamura aa , Toru Yoshida ab , Kaoru Shimada-Sammori ac , Keiki Shimizu ac , Yasuo Fujita ad , Yasumi Okochi ae , Kentaro Tochitani af , Asuka Nakanishi ag , Hiroshi Rinka ah , daisuke taniyama ai，asase yamaguchi i，toshio uchikura aj，maiko matsunaga ak，hiromi aono al，masanari hamaguchi o，kentaro motoda am，kentaro motoda am，sohei nakayama p. ，Shigeki Fujitani AB，Maki Tsukahara A，Saki Takeda A，Ashley Stucky A，Tadaki Suzuki B， Chris Smith c, d, Martin Hibberd c, Koya Ariyoshi d, Yuji Fujino ao, ap, Yuzo Arima a, 1, Shinhiro Takeda m, ao, aq, 1, Satoru Hashimoto ao, aq, 1, Motoi Suzuki a, 1