在这个实验中,我们尝试使用 CRISPR-Cas9 技术和 LNP 来修改 SRD5A2 基因。SRD5A2 编码酶 ' 类固醇 5 α还原酶 2 ',这种酶将睾酮转化为更有效的双氢睾酮。这种酶影响男性性发育,包括毛发生长和外生殖器的形成,因此编辑这种基因将有助于治疗秃顶。为了实现这些目标,我们首先确认了具有 CRISPR 成分 DNA 形式的 Cas9-sgRNA 复合物的活性。然后,我们通过设置不同的对照来对 SRD5A2 基因编辑进行研究——我们通过制作 CRISPR 成分的 mRNA 形式、使用假尿苷和封端试剂以及不使用这种试剂来检查基因编辑的效率,据说这些试剂可以稳定 mRNA 表达。
从哮喘到膝关节疼痛再到椎间盘突出,高剂量类固醇(有时称为可的松)出于多种原因使用。虽然它们可能是强大的抗炎症,但问题是类固醇对干细胞造成了严重破坏。类固醇使干细胞难以到达炎症部位并阻碍其抗炎活性。类固醇具有严重的不良反应。如果您安排了干细胞处理并服用类固醇,您的医生可以帮助建议更安全的替代方案或可接受的替代品以保护干细胞。(注意:不要先咨询您的医生就不要进行任何类固醇剂量更改)。
1。描述了针对肌肉声折叠活动的语音疗法的预期益处,与针对呼吸/阻力训练的锻炼相比2.描述SLP类固醇注射的好处和陷阱3。描述肉毒杆菌毒素和增强注射喉成形术和最适合合并治疗的患者群的潜在益处4。确定PRP在声带结节中的潜在益处,并限制初步研究人群,以显示大多数研究患者的显着改善5.创建自己的治疗算法,用于管理人声折叠颗粒之前
据报道,使用米维妥昔单抗索拉坦新可导致严重且危及生命的间质性肺病,包括肺炎。已记录了一些死亡病例。发病时间中位数为 18 周(范围为 1.6 至 97 周)。监测缺氧、咳嗽和呼吸困难,以及放射学检查中的间质浸润。对于持续性或复发性 2 级肺炎,应停止使用米维妥昔单抗索拉坦新,并考虑减少剂量。对于 3 级或 4 级肺炎,应永久停用米维妥昔单抗索拉坦新。如果密切监测,无症状患者可以继续接受米维妥昔单抗索拉坦新治疗。2,5 使用抗体-药物偶联物时观察到眼部不良事件(例如视力模糊、角膜病变、干眼症),可能是脱靶效应的结果。 1 眼部事件发生的平均时间为 5 周(范围为 0.1 至 69 周)。大多数患者的症状会部分改善或完全消失。建议在整个治疗过程中使用润滑眼药水。应避免使用隐形眼镜。建议在开始使用 mirvetuximab soravtansine 治疗之前以及在下次给药前出现任何新的或恶化的眼部症状时进行眼科检查。在毒性反应发生后,应增加眼科检查的频率,并持续到症状消失或恢复到基线(建议每 2 周至少一次)。出现角膜病变等角膜不良反应的患者可能需要在后续周期中使用眼科局部类固醇进行二级预防。对于角膜毒性为 2 级或以上的患者,指导患者在每次后续输注时使用类固醇眼药水,在每个治疗周期的输注当天以及输注后的接下来 7 天内滴眼。如果使用局部类固醇,建议定期测量眼压并进行眼科检查。使用类固醇眼药水时,指导患者在使用类固醇眼药水后至少等待 15 分钟,然后再滴注润滑眼药水。根据不良反应的严重程度和持续时间,可以暂停、减少剂量或永久停用 mirvetuximab soravtansine 以控制症状。应指导出现视力障碍的患者在症状消退前不要驾驶或操作机器。2,5 约三分之一的患者报告出现周围神经病变,包括感觉/运动神经病变和感觉异常。2-4% 的患者报告出现 3 级反应。发病时间中位数为 6 周(范围为 0.1 至 127 周)。监测患者是否出现感觉异常、神经性疼痛、肌肉无力或感觉异常。出现新症状或症状恶化时,可通过减少剂量和/或停止或永久停用米维妥昔单抗来控制
• 年龄在 2 岁至 64 岁之间,并且患有以下任何一种疾病: - 心脏病 - 脾脏问题,例如镰状细胞病,或者您的脾脏已被切除 - 您的脾脏将来有无法正常工作的风险(例如,如果您患有乳糜泻) - 胸部不适或呼吸困难,包括慢性阻塞性肺病 (COPD) 或哮喘,需要定期使用类固醇吸入器或药物 - 糖尿病 - 肾脏疾病 - 肝脏疾病 - 因疾病(如 HIV)导致的免疫力降低 - 因治疗(如类固醇或癌症治疗)导致的免疫力降低 - 补体紊乱(补体系统是免疫系统的重要组成部分,有助于抵抗感染)
vamorolone信息表的家庭是什么是vamorolone?•Vamorolone(Agamree)是一种用于治疗Duchenne肌肉营养不良(DMD)的新类固醇。•它的设计在肌肉上具有与经典类固醇(泼尼松,泼尼松龙,Deflazacort)相同的益处,同时可能会引起更少的副作用。•目前在美国和欧洲的部分地区可用。询问您的医疗保健提供者是否可以在您居住的地方使用。Vamorolone的可能益处和副作用是什么?•长达2。5年的研究表明,与经典类固醇治疗的儿童相比,用vamorolone处理的DMD儿童对肌肉功能具有相似的好处,并且越来越高。•与经典类固醇相比,瓦莫龙的副作用总结在下表:
• 年龄在 2 岁至 64 岁之间,并且患有以下任何一种疾病: - 心脏病 - 脾脏问题,例如镰状细胞病,或者您的脾脏已被切除 - 您的脾脏将来有无法正常工作的风险(例如,如果您患有乳糜泻) - 胸部不适或呼吸困难,包括慢性阻塞性肺病 (COPD) 或哮喘,需要定期使用类固醇吸入器或药物 - 糖尿病 - 肾脏疾病 - 肝脏疾病 - 因疾病(如 HIV)导致的免疫力降低 - 因治疗(如类固醇或癌症治疗)导致的免疫力降低 - 补体紊乱(补体系统是免疫系统的重要组成部分,有助于抵抗感染)
测试适应症:●女性中的性腺功能不全和寡核酸的评估。●评估辅助生殖方案(例如体外受精)的卵巢状态,包括卵泡发育。●结合黄体生成激素测量,监测性降压前妇女的雌激素替代疗法。●男性对女性化的评估,包括妇科疗法●诊断男性和女性的雌激素产生肿瘤的肿瘤●●作为性类固醇类固醇代谢的可疑疾病的诊断和检查的一部分绝经后妇女断裂风险评估的密度测量●监测抗雌激素治疗(例如芳香酶抑制剂治疗)
• DTaP (Daptacel = Diphtheria/Tetanus/acellular Pertussis) • Haemophilus Influenzae type B (HiB) • Pneumococcal conjugate 20-valent vaccine (PCV20) • Hep A • Hep B • Meningococcal conjugate vaccine • Recombinant Zoster (shingles) vaccine (Shingrix) •流感(可注射)•可以同时给予灭活疫苗。可以推迟接受超过20 mg泼尼松的患者(一种使疫苗无效的类固醇)。•每年进行流感疫苗。可以在秋季和移植后4-6个月内给出。如果提早(6个月之前),则需要在6个月后给予第二剂。
地塞米松是一种强效的合成糖皮质激素,其抗炎作用是皮质醇的 30-35 倍。皮质类固醇在细胞水平上发挥作用的机制尚不清楚,但已提出了几种机制。有证据表明,皮质类固醇能够解除靶细胞核中 DNA 转录为 mRNA 的抑制。皮质类固醇作用的其他机制包括通过类固醇抑制磷酸二酯酶(否则磷酸二酯酶会代谢环磷酸腺苷)来提高细胞中环磷酸腺苷的水平。皮质类固醇的部分抗炎活性可能是由于抑制前列腺素合成,即抑制前列腺素前体花生四烯酸从细胞膜释放。
