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在这个实验中,我们尝试使用 CRISPR-Cas9 技术和 LNP 来修改 SRD5A2 基因。SRD5A2 编码酶 ' 类固醇 5 α还原酶 2 ',这种酶将睾酮转化为更有效的双氢睾酮。这种酶影响男性性发育,包括毛发生长和外生殖器的形成,因此编辑这种基因将有助于治疗秃顶。为了实现这些目标,我们首先确认了具有 CRISPR 成分 DNA 形式的 Cas9-sgRNA 复合物的活性。然后,我们通过设置不同的对照来对 SRD5A2 基因编辑进行研究——我们通过制作 CRISPR 成分的 mRNA 形式、使用假尿苷和封端试剂以及不使用这种试剂来检查基因编辑的效率,据说这些试剂可以稳定 mRNA 表达。

通过脂质纳米颗粒-RNA复合物进行CRISPR基因编辑

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