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胶质母细胞瘤免疫景观和新免疫疗法的潜力
胶质母细胞瘤（GBM）是中枢神经系统中最常见的肿瘤，也是成年人最致命的癌症之一。GBM的总生存期在过去十年中并未提高。虽然免疫检查点抑制剂（ICI）彻底改变了癌症护理，但不幸的是，它们在GBM中的治疗成功率很少。在这里，我们详细介绍了正常的大脑和与GBM相关的免疫景观。我们描述了小胶质细胞和肿瘤相关巨噬细胞（TAM）在免疫抑制中的作用，并强调了能量代谢在免疫逃避中的影响。我们还描述了GBM中免疫疗法的挑战和机会，并讨论了基于利用髓样细胞，疫苗，嵌合抗原受体（CAR）-T和-NK细胞，-NK细胞，溶血性病毒，纳米载体和联合治疗疗法的抗肿瘤活性的新途径。
世界上最大的嵌合基因数据库承诺个性化癌症疗法
Reichman大学Scojen合成生物学研究所主任，Yosi Shaham-Diamand教授解释说：“该数据库也被开发为预测肿瘤对治疗的反应的工具，可以改善治疗成功并最小化副作用。除了对全球研究的贡献外，Chitars 8.0旨在促进世界各地的研究人员与机构之间的合作，并计划在未来纳入复杂的数据集和人工智能能力。”
反复或转移性头颈癌中的靶疗法
任何人都可以自由访问可作为“开放访问”的作品的全文。可根据创意共享许可提供的作品可根据所述许可条款和条件使用。使用所有其他作品的使用要求正确持有人（作者或出版商）同意，如果不符合适用法律的版权保护。
美国FDA批准了治疗镰状细胞病患者的首个基因疗法
另一方面，Lyfgenia是一种基于细胞的基因疗法。Lyfgenia使用慢病毒载体（基因递送车）进行遗传修饰，并批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞病的患者和血管熟悉事件的病史。与Lyfgenia一起，对患者的血管细胞进行了遗传修饰以产生HBA T87Q，这是一种基因疗法衍生的血红蛋白，其作用类似于血红蛋白A，这是不受镰状细胞病影响的人产生的正常成人血红蛋白。含有HBA T87Q的红细胞具有较低的疾病和阻塞血流的风险。然后将这些修饰的干细胞交付给患者。
Wnt/β-catenin途径中的基因组改变以及结直肠癌细胞对靶向靶向疗法的抗性
AIM：结直肠癌是最普遍的胃肠道恶性肿瘤，在转移性环境中治疗选择有限。Wnt/β-catenin/腺瘤性息肉大肠杆菌（APC）途径通常在疾病中失调，并为治疗性开发提供了合理的靶标。方法：使用癌症基因组图集（TCGA）的结直肠癌队列（TCGA）的公开基因组数据定义了与Wnt/β-catenin/apc途径的APC或其他关键基因改变的结直肠癌的组，并确定每个组感兴趣的基因组特征。针对途径的药物的体外敏感性数据是根据癌症（GDSC）项目中药物敏感性的基因组编辑的。结果：三分之三的结直肠癌具有APC改变，其中大约四分之一的情况也具有Wnt/β-catenin/apc途径的其他基因，包括RNF43，CTNNNB1和TCF7L2。结直肠癌在Wnt/β-catenin途径，RNF43，CTNNB1和TCF7L2的三个基因中有一个或多个发生变化。在三个基因中具有相同变化的癌症具有或没有APC改变的癌症表现出受体酪氨酸激酶，PI3K/AKT途径基因和DNA损伤响应基因的高频率突变。在Wnt/β-catenin/apc途径中没有突变的细胞系在体外表现出对途径抑制剂的数值敏感性。结论：Wnt/β-catenin/apc途径改变的结直肠癌群体具有不同的基因组景观，这些景观可能对途径抑制剂的合理发展具有治疗意义。
耐用细胞和基因疗法的临床发育成功率
数据和分析我们将NewDigs焦点焦点分析模型（PAM）1的临床试验成功率以及持久细胞和基因疗法（DCGT）的总体可能性与所有治疗领域的临床试验成功率与所有治疗领域的临床试验成功率，这些临床试验的临床试验成功率与某些方面的某些领域以及与某些方面的某些临床模态相关。PAM模型分析了1988年至2023年底在ClinicalTrials.gov中报道的所有DCGT试验，其中包括使用或修改DNA或RNA的产品，并旨在提供持续持续的单个管理的持久效果。我们广泛应用了FDA生物制剂评估与研究中心（CBER）的定义，并具有进一步的标准，即预计产品将产生至少18个月的持久临床益处。4合格耐用的疗法是属于以下方式的方法：（i）使用病毒载体的体内和Ex Vivo的基因替代疗法； （ii）T细胞受体（TCR）和免疫细胞设计，旨在掺入嵌合抗原受体（CAR），（iii）基因编辑疗法（基于锌指核酸酶（ZFN），转录激活剂样效应子核酸酸盐（TALENS），且属于Spracted Spress Sprace Sprace Sprace Spracted Palindromic repoins（Caspr）（CRIS）（CRIS）（CRIS）（CRIS） - （iv）长效DNA质粒。首先使用Pharmaprojects®数据库5中的治疗类别和模态搜索标准鉴定临床试验，然后使用临床研究确认。GOV数据库6使用自然语言处理，手动搜索和提取的组合。我们还仅从ClinicalTrials.gov中确定了其他临床试验。仅包括具有以下状态的数据库（包括I/II阶段II/II阶段，包括II/II期；包括II/II期和III期试验，包括II/II期；包括II/II期；包括II/II期；包括II阶段I/II阶段II/II期）的主动介入试验：招募，主动，不通过邀请招募，招募，招募，并完成）。在临床试验研究多个潜在指示的情况下，我们单独跟踪并投影了每个产品指示组合。同样，我们跟踪了一个具有多个临床试验的药物，以单独进行不同的适应症。在存在特定产品指示的并发主动试验的情况下，选择最高阶段以表示分析的产品指示。我们排除了由中国开发商注册的临床临床试验，所有注册的试验地点都位于中国，没有国际商业合作伙伴的记录，因为我们认为这些产品是为当地市场开发的，不可能向美国FDA批准提交这些产品。我们的数据集包括从2023年12月31日开始或之前进行的所有确定的合格疗法，并进行了主动临床试验。还包括注册，启动和完整的响应信。然后，我们将所有确定的试验的数据加载到含宏观的Excel纸上，将数据解析为药物，疾病，试验，相位，模态，以及时间开始和结束每个阶段的时间。在一个阶段的成功是在试验开始阶段，完成该阶段的时候，然后继续进行新阶段或注册/启动步骤。Excel宏可评估每个阶段的每个药物指示的开始和结束日期，标记是否正在进行或完成阶段试验，或者是否启动了新阶段。失败是具有开始，完整的阶段的试验，然后在11年内不会发展到新阶段，或者被公开宣布为停产的指示或计划。我们没有将试验仍在进行中作为成功或失败，并且直到阶段结束并转移到进展或不进行之前，我们才将它们包括在分母中。为了进行此分析，我们将所有数据保存到2023年12月31日的截止点；尚未计算此截止后的任何新阶段或现有阶段完成的任何进展。应该注意的是，鉴于可用于DCGT的临床试验的非常小的患者人群，通常会合并临床试验阶段。例如，有67％的孤儿基因治疗试验从I/II期开始。 血液学汽车 - 始于30％的程序I/II阶段。 并非所有试验都线性进展（例如，第一阶段，第二阶段，第三阶段，注册，批准）。 虽然很少见，但试验可以跳过阶段，如果它们发展到更高的水平，仍然可以被认为是成功的。 通过将进展到下一个临床试验阶段的试验数（包括NDA或BLA的提交和/或接受市场批准）的试验数量除以每个阶段的总计试验，从而计算了临床试验进度的每个阶段的成功率。 例如，如果有一百个I期试验的完整状态，我们将研究下一个状态，以确定试验是否发展为I/II期或II期。例如，有67％的孤儿基因治疗试验从I/II期开始。血液学汽车 - 始于30％的程序I/II阶段。并非所有试验都线性进展（例如，第一阶段，第二阶段，第三阶段，注册，批准）。虽然很少见，但试验可以跳过阶段，如果它们发展到更高的水平，仍然可以被认为是成功的。通过将进展到下一个临床试验阶段的试验数（包括NDA或BLA的提交和/或接受市场批准）的试验数量除以每个阶段的总计试验，从而计算了临床试验进度的每个阶段的成功率。例如，如果有一百个I期试验的完整状态，我们将研究下一个状态，以确定试验是否发展为I/II期或II期。在此示例中，如果三十五阶段试验随后转移到下一阶段，我们将其视为“成功”。在此示例中，第一阶段的成功率将为35％。由于开发人员有时会停滞不前或以其他方式延迟试验，因此我们从完整身份之日起多达11年
澳大利亚共识：针对性疗法时代中度至重度牛皮癣的治疗目标 - 成人患者
牛皮癣是一种常见的，慢性免疫调节的燃烧性皮肤疾病。1澳大利亚成年人的牛皮癣的患病率是全球最高的，估计的医师诊断的终生患病率为2.38％（95％的不确定性间隔为0.78％至7.01％）。2皮肤病变的可见性，其特征在于明显的，鳞状，红斑斑块，经常导致对身体，表情，社会功能的污名化和负面影响。1,3–6牛皮癣的影响不限于皮肤。它与心理，代谢，肌肉骨骼和心血管合并症的关联进一步增加了已经很高的残疾负担，减少生活质量并降低了生活的生活。7这种越来越多的证据将牛皮癣与各种合并症联系起来，使得早期诊断，适当的转诊和最佳治疗至关重要。虽然局部疗法仍然是管理轻度牛皮癣的基石，但中度至重度疾病的治疗武器库已大大晚期
针对人类临床用途的革兰氏阴性感染的新兴抗菌疗法
越来越需要新颖的治疗剂抗菌抗菌抗性抗菌丝抗菌抗菌菌和现代医学实践来治疗感染。在2019年，超过600万人死亡与抗生素耐药菌1有关，预计到2050年，每年将增加每年超过1000万人死亡。在2021年，由于多药耐药性（MDR）造成了100,000多人死亡，其中四种是革兰氏阴性菌，包括鲍曼尼杆菌，大肠杆菌，克雷伯氏菌，肺炎，肺炎，以及铜绿假单胞菌3。此外，在2024年世界卫生组织（WHO）细菌优先病原体列表中，有9种的物种是革兰氏阴性4。这种细菌尤其有问题，因为它们本质上对许多抗生素具有抗药性，因为它们的外膜可以充当物理屏障，以防止细胞进入和靶向杀死2的细胞内成分。此外，许多革兰氏阴性细菌正在迅速获得对最后一线抗生素的抗性，包括碳青霉烯，第三代头孢菌素和氟喹诺酮。可以预测，针对特定革兰氏阴性感染的新抗菌剂的开发将避免到2050年2月2日死亡。由于使用合适的药代动力学和毒性方面识别或设计分子的固有挑战，抗生素发现显着降低，再加上细菌耐药性可以发展的速度。鉴于这些问题，已经提出了许多可与现有标准护理结合使用的新型抗菌疗法（图1）。由于缺乏经济上可行的途径来开发这些药物，因此导致许多大型制药公司在抗生素开发中进行投资5。这些包括直接针对细菌的方法，包括噬菌体治疗（PT），噬菌体产物，抗病毒疗法和抗菌肽（AMP）。其他潜在疗法