哈佛商学院,马萨诸塞州波士顿 哈佛-麻省理工学院监管科学中心,马萨诸塞州波士顿 astern@hbs.edu 摘要 新兴的基因治疗和基因编辑技术将对患者生活和医疗保健产生越来越大的影响。我们分析了十年的临床试验和风险投资数据,以了解未来几年基因疗法的可能发展轨迹。2006 年至 2017 年,临床试验和风险投资交易的数量大幅增加。我们观察到行业赞助的试验和涉及药物开发专业领域的试验(包括肿瘤学、神经病学、血液学、眼科学和神经病学)的增长尤为显著。随着基因治疗和基因编辑技术的数量不断增长,我们预计此类疗法将对医疗保健产生重大而多样的影响,包括资源从慢性病管理转向更密集的急性发作性护理、所需知识产权和制造技术的复杂性增加,以及生物制药公司可能扩展到基于服务的商业模式。基因治疗和基因编辑简介 近年来,基因治疗和基因编辑在科学、医学和投资界引起了广泛关注。仅 2017 年就有 181 种基因疗法进入临床开发阶段,预计到 2026 年全球基因治疗市场规模将达到 55.5 亿美元。1 这些技术以及为有需要的患者提供便利而做出的努力 2 经常成为媒体头条,主要是因为标价高昂。3,4,5 与涉及药丸或简单输液的治疗不同,基因治疗通常需要复杂的患者治疗过程。例如,新批准的用于治疗 β 地中海贫血的基因疗法 Zynteglo 需要至少两次住院治疗,并且可能需要多次与医疗保健提供者进行后续会诊。6 在治疗期间,患者接受造血干细胞动员(使用刺激未分化干细胞从骨髓释放到血液中的因子进行治疗),
一名 58 岁女性,有 10 年稳定性 RA 病史,每日服用来氟米特 (20 mg) 治疗,出现左腰椎、臀部和腿部疼痛,持续一个月,并在过去十天内恶化。患者自诉近期无疾病、受伤或旅行史,也没有肌炎家族史。她的 RA 病情稳定,无明显关节肿胀或疼痛。体格检查时,发现左髂和腰部有压痛,可触及皮下肿块,左下肢活动受限。实验室检查显示炎症标志物升高,包括 CRP(172.6 mg/ L)、血清淀粉样蛋白 A(>320.0 mg/L)、丙氨酸氨基转移酶(60 U/L)、天冬氨酸氨基转移酶(115 U/L)、CK(2408 U/L)和乳酸脱氢酶(428 U/L)。抗核抗体、抗中性粒细胞胞浆抗体、抗肌炎谱抗体、结核感染T细胞、肿瘤标志物等检查均为阴性。磁共振成像(MRI)显示左侧髂腰肌、腰大肌、竖脊肌弥漫性肿胀,怀疑感染(图1)。超声引导下穿刺活检显示横纹肌局部成纤维细胞增生及炎性细胞浸润(图2)。初始治疗使用左旋沙星和塞来昔布无效,进一步使用头孢曲松和莫西沙星治疗也无效,并伴有反复低烧。风湿病科会诊提示可能为RA相关肌炎。静脉注射甲基强的松龙(每日 40 毫克)治疗可显著改善疼痛和发烧,并降低炎症标志物。然而,患者不愿继续接受类固醇治疗,并被转至传染病科。在另一家医院的重新评估和肌肉活检显示胶原纤维增生和慢性
华盛顿大学医学院心血管疾病培训项目概述 UW 心血管疾病研究员培训项目是经 ACGME 认可的项目,旨在为受训人员在心脏病学研究和学术工作、教学和患者护理方面取得卓越成就做好准备。该项目每年招收八 (8) 名受训人员。培训项目申请通过 ERAS 在线申请系统进行。所有职位均通过国家住院医师匹配计划填补。心脏病学受训人员被招募到标准的 ACGME 研究员培训轨道。心脏病学受训人员从核心课程开始他们的研究员生涯,该课程包括 2 年的临床培训,轮换住院心脏病学、心脏导管插入术、超声心动图、核心脏病学、电生理学、成人先天性心脏病、心力衰竭和移植、心脏会诊、重症监护心脏病学、机械循环支持和门诊心血管护理。第三年的培训使受训人员能够划分为临床学者途径和研究学者途径。研究是我们奖学金培训计划的一个组成部分,在 ACGME 培训的第三年,所有途径都提供专门的研究时间。临床学者途径的受训人员要完成第三年的综合高级临床和学术工作,包括临床质量改进计划。感兴趣的受训人员还可以关注指导教学活动和课程材料的开发。被接受进入研究学者途径的受训人员要在研究导师的指导下,完成第三年和第四年的基础科学、卫生服务、人口科学或临床研究研究培训。先决条件先决条件包括完成经 ACGME 认可的美国培训计划的三年内科住院医师培训、出色的临床技能以及表现出之前的研究兴趣和经验。由于研究培训在未来学术心脏病专家的培养中起着至关重要的作用,奖学金评选委员会会密切关注申请者的研究能力和经验。所有研究员都应在研究员培训期间进行研究,并展示和发表其工作成果。
• 斑块状银屑病:美国皮肤病学会和国家银屑病医学委员会 (2019) 联合发布了使用生物制剂治疗银屑病的指南。2 这些指南将 Tremfya 列为中度至重度斑块状银屑病患者的单药治疗选择。建议在连续治疗 12 周后确定对治疗的反应。欧洲皮肤病学论坛 (2015) 的指南建议,如果光疗和常规全身药物治疗失败、有禁忌症或无法耐受,则使用生物制剂(即依那西普、阿达木单抗、英夫利昔单抗、Stelara ® [乌司奴单抗皮下注射])作为诱导和长期治疗的二线疗法。 3 • 银屑病关节炎:美国风湿病学会/美国国家银屑病基金会 (2018) 的指南是在 Tremfya 获批用于治疗银屑病关节炎之前发布的。然而,这些指南通常建议将肿瘤坏死因子 (TNF) 抑制剂作为一线治疗策略,而不是其他作用机制不同的生物制剂(例如 IL-17 阻滞剂、IL-12/23 抑制剂)。4 • 溃疡性结肠炎 (UC):目前的指南并未涉及 Tremfya 治疗 UC 的情况。美国胃肠病学会 (2020) 和美国胃肠病学会 (2019) 有关于中度至重度 UC 管理的临床实践指南,并就使用生物制剂诱导和维持成人缓解提出了建议。 5,6 一般而言,TNF 抑制剂 Entyvio ®(维多珠单抗静脉输注/皮下注射)、Stelara ®(乌司他单抗静脉输注/皮下注射)或 Xeljanz ® /Xeljanz ® XR(托法替尼片,托法替尼缓释片)被推荐用于中度至重度疾病的诱导治疗(强烈推荐,中等质量证据)。指南还建议,任何对诱导治疗有效的药物都应继续用于维持治疗。 政策声明 建议对 Tremfya 的处方福利覆盖进行事先授权。所有批准的有效期如下所示。如果批准以月为单位,则 1 个月等于 30 天。由于评估和诊断接受 Tremfya 治疗的患者需要专业技能,并且需要监测不良事件和长期疗效,因此初步批准要求 Tremfya 必须由专门研究所治疗病症的医生开具处方或与其会诊。
* Kathleen M. Vyborny 获得了伊利诺伊理工学院芝加哥肯特法学院的法学博士学位,以及芝加哥洛约拉大学法学院的卫生法硕士学位。在芝加哥几家大型律师事务所任职一段时间后,她现在在一家小型律师事务所从事商业交易法业务。Vyborny 女士感谢她的兄弟姐妹 Carl Vyborny 医学博士、哲学博士和 Susan Blyskal RRA 在准备本文部分内容时提供的医学专业知识和技术帮助。1.1993 年,美国进行了大约 2000 次非军事远程医疗会诊,而武装部队已建立了卫星连接,用于向全球 70 多个偏远地区提供医学教育、诊断、分诊和治疗。Troy A. Eid,《信息高速公路上的障碍:消除远程医疗的法律和政策障碍》,载于《国家信息基础设施试验台,愿景成为现实》第 46 期(1995 年 1 月)。另请参阅《远程医疗:过去、现在、未来》(参考书目,1634 处引文)(Kristine M. Scannel 等人编著,马里兰州贝塞斯达,国家医学图书馆,1966 年 1 月 - 1995 年 3 月)(可从华盛顿特区美国政府印刷局获得)[以下简称“远程医疗参考书目”]。2.远程放射学可能是远程医疗应用的鼻祖,大约在二十年前开始出现。它是作为招募偏远社区医疗专家的替代方案而发展起来的。Joseph N. Gitlin,《了解远程放射学导论》(宾夕法尼亚州哈里斯堡计算机应用放射学会),1994 年,第 3 页。3.“远程手术”一词已用于描述侵入性活动,例如遥控机器人手术。例如,参见《远程手术:从远处对患者进行手术》,ScI。NEWS,1994 年 10 月 22 日,第 266 页。4.参见远程医疗参考书目,上文注 1。5.技术可以增加获得护理的机会,但政治和实际问题仍然存在,BNA HEALTH CARE DAILY,1995 年 5 月 25 日,第 234 页 [以下简称技术](引用梅奥诊所医学副教授 Eric Tangalos 的话)。
露丝·科迪尔·雷施是一名精神分析师,从事儿童和成人心理治疗已有 35 年。她曾在布鲁克林的纽约州立大学下州医学中心、纽约城市大学、纪念斯隆凯特琳癌症中心和现在的威尔康奈尔医学院担任精神病学和临床心理学的职员和主管职位。目前,她是俄勒冈州普罗维登斯梅德福医疗中心的神经康复辅助专业人员,主要为中风、失语症和脑损伤等灾难性疾病患者提供治疗。她曾在《儿童精神分析研究》、《婴儿心理健康杂志》、《精神分析心理学》和《新英格兰医学杂志》等上发表过研究和临床研究。雷施也是一名画家和版画画家,在帕森斯新设计学院学习素描和绘画,最近开始将数字图像融入她的艺术作品中。在这次采访中,雷施探讨了她个人和职业生涯中的关键事件——一场中风使她失去了说话能力——以及她在各种艺术和舞蹈中对感官和非语言的运用,使她重新发现并超越了口语。 美国游戏杂志:1975 年,在您遭遇改变人生的中风之前,您的未来是什么样的? 露丝·科迪尔·雷施:当时我是纽约大学刚毕业的博士,论文基于对与母亲分离的高危婴儿的自然观察。著名临床心理学家诺伯特·弗里德曼曾请我在他的精神病医生研究培训项目中教授我的方法。他还让我认识了下州医学中心儿童和青少年精神病学主任阿道夫·克里斯特,他想在那里开办一个婴儿观察研究部门。这些联系让我有机会在为高危婴儿服务的诊所进行会诊,我甚至还有一个小型的私人诊所。我实现了我的职业梦想。AJP:是什么让你有了那个梦想?你是如何对儿童发展产生兴趣的?Resch:我从两个方向开始对婴儿发展产生兴趣。我自己的童年早期被非常不快乐的父母所笼罩,我想了解婴儿期如何正常发展的细节。此外,我非常高兴地观察了我女儿在头两年的发展——她的
改变医疗保健和工业 4.0 行业 新加坡 – 2023 年 11 月 27 日:资讯通信媒体发展局 (IMDA) 已与企业合作,在医疗保健、制造业、供应链和物流等领域开发创新的、首创的 5G 解决方案。IMDA 正在与新加坡国立大学卫生系统 (NUHS)、共和电力、ST Engineering 和 DB Schenker 合作,作为下一波变革性 5G 用例的一部分。2. 这些尖端项目是 IMDA 3000 万新元 5G 创新计划的一部分,该计划于 2021 年启动,旨在帮助加速企业 5G 解决方案的采用和商业化。自推出以来,已有 13 个首创的 5G 解决方案获奖,正在改变新加坡的各个行业。 3. 在医疗保健领域,新加坡的一些医疗技术创新者和组织(例如 NUHS)已在手术室中利用基于混合现实的全息医疗中的 5G 技术来加强患者护理、改善治疗效果并重新定义整个医疗保健体验。该项目于 2022 年宣布,是亚太地区首个用于医疗技术领域混合现实和全息医疗功能的室内私营企业 5G 移动边缘计算 (MEC)。 4. IMDA 还与 Republic Power 合作部署 5G 无人医疗亭,以支持远程健康筛查和视频咨询,并增强用户体验。这是亚洲首个配备最先进卫生和安全系统的 5G 无人预检和远程会诊医疗亭(“Medbots”)。 5. 在工业 4.0 驱动的制造、供应链和物流领域,IMDA 与 ST Engineering 和 DB Schenker 合作,以增强仓库和制造运营、质量控制和客户体验。其中包括新加坡首个为 DB Schenker 仓库配备的 5G 数字孪生,以及新加坡首批为 ST Engineering 的 5G 工业 4.0 智能工厂配备的 5G 协作机器人之一。 6. IMDA 商务技术集团助理首席执行官 Ong Chen Hui 博士表示:“随着 IMDA 继续构建新加坡的数字化未来,我们希望借助 5G 等新兴技术,在各个领域打造新加坡的能力。我们已经与许多具有前瞻性的公司合作,真正挖掘和释放 5G 在各个领域的优势,我们将继续与企业密切合作,帮助重新审视、重塑和改造新加坡的整个行业。”
Taltz 事先授权请求 CVS Caremark 为已确定的患者管理处方福利计划。此患者的福利计划要求对某些药物进行事先授权,以便药物可享受保险。为做出适当的决定,必须对处方药的使用提供最准确的诊断。请在下面回复并将此表格传真至 CVS Caremark,免费电话为 1-866-249-6155 。如果您对事先授权有任何疑问,请拨打 1-866-814-5506 联系 CVS Caremark。如需咨询或询问与患者资格、药物共付额或药物配送相关的问题,请联系专业客户服务团队:CaremarkConnect ® 1-800-237-2767。此传真的收件人可以请求选择不接收 CVS Caremark 的电话营销传真。您可以通过多种方式选择退出:收件人可以随时拨打免费电话 877-265-2711,全天 24 小时/每周 7 天。收件人还可以通过电子邮件发送退出请求至 do_not_call@cvscaremark.com。退出请求仅在以下情况下有效:(1) 指明请求所涉及的号码,以及 (2) 提出请求的个人/实体在提出请求后未明确邀请或允许 CVS Caremark 通过该特定号码向该个人/实体发送传真广告。法律要求 CVS Caremark 在收到退出请求后 30 天内履行该请求。患者姓名:_____________________________ 日期:________________________________ 患者 ID:_______________________________ 患者生日:________________ 医生姓名:_________________________________________________________________________ 专业:_________________________________ NPI#:________________________________ 医生办公室电话:__________________ 医生办公室传真:___________________ 发起请求:_______________________ 1. 规定的数量和频率是什么? a) 负荷剂量: Taltz 80mg 注射器/自动注射器 数量和频率:_________________________________ b) 维持剂量: Taltz 80mg 注射器/自动注射器 数量和频率:_________________________________ 其他 _____________________________________ 2. 诊断是什么? 中度至重度斑块状银屑病 活动性中轴型脊柱关节炎 活动性强直性脊柱炎(AS) 银屑病关节炎并存斑块状银屑病 活动性银屑病关节炎不并存斑块状银屑病 其他 ___________________________________________________ 3. ICD-10 代码是什么? ________________ 4. 患者的体重是多少? _____________ 公斤 5. 所申请药物是否由以下任何人开具或与以下任何人会诊? 皮肤科医生 风湿病学家 以上都不是 A 部分:首选产品 6.这些是用于治疗以下适应症的首选产品:问题在下页继续。a) 强直性脊柱炎:Cosentyx、Enbrel、Humira、Remicade、Rinvoq、Simponi Aria、Cymzia 注射器(次要)* b) 非放射性中轴型脊柱关节炎:Cimzia 注射器、Cosentyx、Rinvoq c) 银屑病关节炎:Cosentyx、Enbrel、Humira、Otezla、Remicade、Rinvoq、Simponi Aria、Skyrizi、Stelara (SC)、Tremfya、Cymzia 注射器(次要)* *注意:次要首选产品选项仅适用于对两种主要首选产品有记录显示反应不足或不良事件无法忍受的会员。患者的治疗可以转换为首选产品吗? 是 - 请注明:______________ 如果是,请致电 1-866-814-5506 将更新后的表格传真至
E10.3551、E10.3552、E10.3553、E10.3559、E10.3591、E10.3592、E10.3593、E10.3599、E10.36、E10.37X1、E10.37X2、E10.37X3、E10.37X9、E10.39、E10.40、E10.41、E10.42、E10.43、E10.44、E10.49、E10.51、E10.52、E10.59、E10.610、E10.618、E10.620、E10.621、E10.622、E10.628、E10.630、 E10.638, E10.641, E10.649, E10.65, E10.69, E10.8, E10.9, E11.00, E11.01, E11.21, E11.22, E11.29, E11.311, E11.319, E11.3211, E11.3212, E11.3213, E11.3219, E11.3291, E11.3292, E11.3293, E11.3299, E11.3311, E11.3312, E11.3313, E11.3319, E11.3391, E11.3392, E11.3393, E11.3399, E11.3411,E11.3412,E11.3413,E11.3419,E11.3491,E11.3492,E11.3493,E11.3499,E11.3511,E11.3512,E11.3513,E11.3519,E11.3521,E11.3522,E11.3523,E11.3529,E11.3531,E11.3532,E11.3533,E11.3539,E11.3541,E11.3542,E11.3543,E11.3549,E11.3551,E11.3552,E11.3553, E11.3559, E11.3591, E11.3592, E11.3593, E11.3599, E11.36, E11.37X1, E11.37X2, E11.37X3, E11.37X9, E11.39, E11.40, E11.41, E11.42, E11.43, E11.44, E11.49, E11.51, E11.52, E11.59, E11.610, E11.618, E11.620, E11.621, E11.622, E11.628, E11.630, E11.638, E11.641, E11.649, E11.65, E11.69, E11.8, E11.9, E13.00, E13.01, E13.10, E13.11, E13.21, E13.22, E13.29, E13.311, E13.319, E13.3211, E13.3212, E13.3213, E13.3219, E13.3291, E13.3292, E13.3293, E13.3299, E13.3311, E13.3312, E13.3313, E13.3319, E13.3391, E13.3392, E13.3393, E13.3399, E13.3411, E13.3412, E13.3413, E13.3419, E13.3491, E13.3492, E13.3493, E13.3499, E13.3511, E13.3512, E13.3513, E13.3519, E13.3521, E13.3522, E13.3523, E13.3529, E13.3531, E13.3532, E13.3533, E13.3539, E13.3541, E13.3542, E13.3543, E13.3549, E13.3551, E13.3552, E13.3553, E13.3559, E13.3591, E13.3592, E13.3593, E13.3599, E13.36, E13.37X1, E13.37X2, E13.37X3, E13.37X9, E13.39, E13.40, E13.41, E13.42, E13.43, E13.44, E13.49, E13.51, E13.52, E13.59, E13.610, E13.618, E13.620, E13.621, E13.622, E13.628, E13.630, E13.638, E13.641, E13.649, E13.65, E13.69, E13.8, E13.9, O24.011、O24.012、O24.013、O24.019、O24.02、O24.03、O24.111、O24.112、O24.113、O24.119、O24.12、O24.13、O24.311、O24.312、O24.313、O24.319、O24.32、O24.33、O24.811、O24.812、O24.813、O24.819、O24.82、O24.83 并且绩效期间的患者会诊(CPT 或 HCPCS):97802、97803、97804、98000、98001 98002、98003, 98004, 98005, 98006, 98007, 98008, 98009, 98010, 98011, 98012, 98013, 98014, 98015, 98016, 99202, 99203, 99204, 99205, 99212, 99213, 99214, 99215, 99341, 99342, 99344, 99345, 99347, 99348, 99349, 99350, 99385*, 99386*, 99387*, 99395*, 99396*, 99397*、G0270、G0271、G0402、G0438、G0439 且非分母排除:在测量期间任何时间为患者提供的临终关怀服务:G9687 或在测量期间任何时间为患者提供的姑息治疗服务:G9988 或在测量期间连续 90 天以上接受机构特殊需求计划 (SNP) 或长期护理(POS 代码为 32、33、34、54 或 56)的患者:G2081 或 66 岁及以上的患者,在测量期间至少有一次虚弱索赔/遭遇,并且在测量期间或测量期前一年配发了痴呆症药物:G2090 或 66 岁及以上的患者,在测量期间至少有一次虚弱索赔/遭遇,并且在测量期间或测量期前一年诊断出晚期疾病:G2091