疗程。参与者被随机分配到 tofersen(20、40、60 或 100 毫克)或安慰剂,在 12 周内分 5 次鞘内给药。在接受最高剂量 tofersen 的患者中,脑脊液 (CSF) 中的 SOD1 水平显著降低。虽然该试验不足以证明临床疗效,但一些接受治疗的患者也显示出临床功能和肌肉力量改善的证据。“我们目前正在进行一项 III 期研究,以研究 tofersen 的疗效和安全性,”Miller 说。“这项研究招募了快速进展和缓慢进展的患者,以便我们充分了解该药物的潜力。”在第二项研究中,两名患有 SOD1 ALS 的患者接受了 SOD1 靶向 microRNA,递送到
摘要 近几年来,我们对 ALS 疾病分子机制的理解取得了长足进步,并迈出了将新研究成果(包括基因治疗方法)转化为临床实践的第一步。同样,在日益复杂的多学科行动背景下,辅助技术的最新出现也大大提高了采用更加个性化的支持和对症治疗方法的可能性,而这仍然是 ALS 管理的基石。在这种快速发展的背景下,我们在此全面介绍了有助于我们了解 ALS 发病机制的最新研究、临床试验的最新结果以及改善 ALS 患者临床管理的未来方向。
大多数日常任务都需要同时控制双手。在这里,我们使用从四肢瘫痪参与者的双侧运动和体感皮层记录的多单元活动来展示双手手势的同时分类。使用针对每只手分别训练的分层线性判别模型对尝试的手势进行分类。在一项在线实验中,手势被连续分类并用于控制两个机械臂进行中心向外运动任务。需要保持一只手静止的双手试验产生了最佳表现(70.6%),其次是对称运动试验(50%)和非对称运动试验(22.7%)。我们的结果表明,可以使用两个独立训练的手部模型同时解码双手的手势,但随着双手手势组合的复杂性增加,使用这种方法进行在线控制变得更加困难。这项研究展示了使用双侧皮层内脑机接口恢复双手同时控制的潜力。
该项目由司法援助局颁发的拨款编号 2019-DC-BX-K012 资助。司法援助局是司法部司法计划办公室的一个组成部分,该办公室还包括司法统计局、国家司法研究所、青少年司法和犯罪预防办公室、犯罪受害者办公室和 SMART 办公室。
为罹患极为罕见、高度侵袭性肿瘤(如高级别神经内分泌宫颈癌 (NETc))的患者寻找新的有效治疗方式仍然是一项尚未得到满足的医疗需求。通过对大量 NETc 患者进行综合全外显子组和 RNA 测序分析,我们确定了反复突变的基因和改变的细胞内信号传导细胞通路,为靶向治疗提供了应用。使用两个完全测序的患者来源的异种移植瘤(ERBB2/PIK3CA/AKT 通路发生改变),我们发现 copanlisib (PIK3CAi)、阿法替尼 (pan - HERi) 和 elimusertib (ATRi) 单药治疗以及 copanlisib/阿法替尼和 copanlisib/elimusertib 的组合可显著抑制 NETc PDX 生长。我们的综合基因分析结合体内临床前验证实验表明,大量高级别 NETc 可能从靶向药物的重新利用中受益。
站点编号 网格名称 状态 备注 1 PV04804642 House Creek 风险增加 2 PV06524809 House Creek 风险增加 3 PV06804841 House Creek 风险增加 4 PV07474931 无名分支 风险增加 5 PV08424892 Turkey Run Creek 风险增加 6 PV09654933 House Creek 风险增加 7 PV13455078 House Creek 风险增加 8 PV09685563 Cottonwood Creek 风险增加 9 PV03785535 Table Rock Creek 风险增加 10 PV05115603 Table Rock Creek 风险增加 11 PV05555644 Table Rock Creek风险增加 12 PV06205656 Table Rock Creek 风险增加 13 PV07515741 Table Rock Creek 风险增加 14 PV08365725 Table Rock Creek 风险增加 15 PV08965726 Table Rock Creek 风险增加 16 PV09655745 Table Rock Creek 风险增加 17 PV11935598 Cottonwood Creek 风险增加 18 PV12985544 Cowhouse Creek 风险增加 19 PV14725405 Cowhouse Creek 风险增加 20 PV07306169 Cowhouse Creek 风险增加 21 PV07806079 Cowhouse Creek 风险增加 22 PV08535975 Cowhouse Creek 风险增加 23 PV18186608 Henson Creek 风险增加 24 PV24566880 Beaver Dam 风险增加 25 PV25276625 Henson Creek 风险增加 26 PV31015749 Owl Creek 风险增加 27 PV28235053 Oak Branch 风险增加 28 PV35055705 Owl Creek & Cold Springs 风险增加
站点编号 网格名称 状态 备注 1 PV04804642 House Creek 关闭 2 PV06524809 House Creek 关闭 3 PV06804841 House Creek 关闭 4 PV07474931 无名分支 关闭 5 PV08424892 Turkey Run Creek 关闭 6 PV09654933 House Creek 关闭 7 PV13455078 House Creek 关闭 8 PV09685563 Cottonwood Creek 关闭 9 PV03785535 Table Rock Creek 关闭 10 PV05115603 Table Rock Creek 关闭 11 PV05555644 Table Rock Creek 关闭 12 PV06205656 Table Rock Creek 关闭 13 PV07515741 Table Rock Creek 关闭 14 PV08365725 Table Rock Creek 关闭 15 PV08965726 Table Rock Creek 关闭 16 PV09655745 Table Rock Creek 关闭 17 PV11935598 Cottonwood Creek 关闭 18 PV12985544 Cowhouse Creek 关闭 19 PV14725405 Cowhouse Creek 关闭 20 PV07306169 Cowhouse Creek 关闭 21 PV07806079 Cowhouse Creek 关闭 22 PV08535975 Cowhouse Creek 关闭 23 PV18186608 Henson Creek 关闭 24 PV24566880 Beaver Dam 关闭 25 PV25276625 Henson Creek 关闭 26 PV31015749 Owl Creek 关闭 27 PV28235053 Oak Branch 关闭 28 PV35055705 Owl Creek & Cold Springs 关闭
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