机构名称：
¥ 1.0
疗程。参与者被随机分配到 tofersen（20、40、60 或 100 毫克）或安慰剂，在 12 周内分 5 次鞘内给药。在接受最高剂量 tofersen 的患者中，脑脊液 (CSF) 中的 SOD1 水平显著降低。虽然该试验不足以证明临床疗效，但一些接受治疗的患者也显示出临床功能和肌肉力量改善的证据。“我们目前正在进行一项 III 期研究，以研究 tofersen 的疗效和安全性，”Miller 说。“这项研究招募了快速进展和缓慢进展的患者，以便我们充分了解该药物的潜力。”在第二项研究中，两名患有 SOD1 ALS 的患者接受了 SOD1 靶向 microRNA，递送到
朝着基因组治疗我的骨营养侧...
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