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肌萎缩性侧索硬化症（ALS）疾病小册子
肌萎缩性侧索硬化症也称为ALS或Lou Gehrig氏病是一种致命的神经退行性疾病，其特征是脊髓和大脑中神经细胞的进行性变性。als可以说是影响神经和肌肉功能的疾病最具灾难性的，因为它无法治愈。
诊断为分子氢的FDA孤儿药物指定用于治疗肌萎缩性侧索硬化
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视觉脑机接口作为肌萎缩侧索硬化症患者的沟通辅助工具 Verbaarschot，CS；Tump，D.；Lutu，A.；Borhana
目的：对于患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的患者，利用代码调制视觉诱发电位 (cVEP) 的脑机接口 (BCI) 拼写器可能为现有的视觉 BCI 拼写器提供一种快速且更准确的替代方案。但到目前为止，cVEP 拼写器仅在健康参与者身上进行过测试。方法：我们评估了 20 名健康参与者和 10 名 ALS 患者的大脑反应、BCI 性能和 cVEP 拼写器的用户体验。所有参与者都执行了提示和自由拼写任务，以及自由选择是/否答案。结果：30 名参与者中有 27 名可以完成提示拼写任务，ALS 患者的平均准确率为 79%，健康老年参与者的平均准确率为 88%，健康年轻参与者的平均准确率为 94%。所有 30 名参与者都可以自由回答是/否问题，平均准确率约为 90%。结论：对于平均每分钟输入 10 个字符的 ALS 患者，本文介绍的 cVEP 拼写器的表现优于其他视觉 BCI 拼写器。意义：这些结果支持 cVEP 信号对 ALS 患者的普遍可用性，这可能远远超出测试的拼写器，例如控制智能家居中的警报、自动门或电视。2021 年国际临床神经生理学联合会。由 Elsevier BV 出版这是一篇根据 CC BY 许可开放获取的文章（http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的实验医学成功之路 (EXPERTS-ALS)
简明英语摘要 背景和研究目的 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是最常见的运动神经元疾病 (MND)，是一种影响 1/300 人的致命疾病。ALS 会导致肌肉萎缩，并随着时间的推移而恶化，导致失去行走、说话、进食和最终呼吸的能力。ALS 没有治愈方法或高效的减缓疾病的疗法。从历史上看，ALS 的药物试验一直没有成功。人们认为，一种可以在 ALS 患者而不是细胞或动物模型中快速筛选药物的过程将更好地为所需的大型 III 期试验选择治疗方法。EXPERTS-ALS 是一项英国多中心研究，它将通过观察血液测试标记物的变化来筛选药物是否有可能减缓 ALS 的进展。血液中一种称为神经丝轻链 (NFL) 的标记物（神经细胞的组成部分）的水平越高，ALS 致残率就越快。如果发现血液中的 NFL 水平出现大幅下降，就会建议将药物推向 III 期试验。
孟德尔随机化意味着白细胞端粒长度和肌萎缩性侧索硬化症之间没有直接因果关系
我们利用孟德尔随机化（MR）来评估白细胞端粒长度（LTL）和肌醇侧面硬化症（ALS）之间的因果关系以及基因组范围研究的汇总统计数据（n = 〜38,000 n = 〜38,000 for ltl and 〜31,000 for ltl and 〜81,000，欧洲人群中的ltl;我们进一步评估了脂质在从LTL到ALS的途径中的介导作用。在欧洲人群中，ALS上LTL的每标准偏差降低为1.10（95％CI 0.93-1.31，p = 0.274），在亚洲人群中为0.75（95％CI 0.53–1.07，p = 0.116）。在欧洲人口中的LTL和额颞痴呆之间也发现了这种无效的关联。但是，我们发现LTL对ALS的间接影响可能是由低密度脂蛋白（LDL）或总胆固醇（TC）介导的欧洲人群。这些结果对广泛的灵敏度分析是可靠的。总的来说，我们的MR研究不支持LTL与ALS风险之间的直接因果关系，而是为LDL或TC对LTL和ALS在欧洲人群中的影响提供了暗示性的证据。
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 8 型
肌萎缩侧索硬化症 8 型 (ALS8) 是一种罕见的家族性 ALS 亚型，由囊泡相关膜蛋白相关蛋白 B (VAPB) 基因突变引起，特别是 p.P56S 突变。与散发性 ALS 相比，该病的特点是病情进展较慢、发病较早，并具有独特的临床特征，例如严重痉挛、肌束震颤、姿势性震颤以及认知和行为障碍。尽管目前的药物选择（例如利鲁唑、依达拉奉和苯丁酸钠/牛磺熊二醇）提供了适度的益处，但它们未能解决 ALS8 的潜在遗传机制。新兴的基因疗法、基于 RNA 的干预措施和干细胞方法有望实现精准治疗，但在临床应用中面临挑战。症状管理策略（包括呼吸、营养和心理支持）对于改善患者预后和生活质量至关重要。尽管在了解 ALS8 的遗传和分子发病机制方面取得了重大进展，但其稀有性、表型多变性和有限的临床数据对治疗进展构成了挑战。本篇叙述性综述重点介绍了当前的治疗策略、ALS8 的独特临床轨迹以及创新、亚型特异性干预的潜在途径，强调需要采取多学科和有针对性的方法来优化对这种独特的 ALS 亚型的治疗。
中国传统疗法的有效性和安全性，使肌萎缩性侧索硬化症患者综合患者：系统审查和荟萃分析的方案
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用于治疗肌萎缩侧索硬化症的 GFRAL 受体抑制剂
技术与优势 ALS 患者的发病率为 56%-62%，体重减轻被定义为一个重要且独立的预后因素。此外，多项研究报告称，疾病进展与诊断时的体重减轻或低体重指数 (BMI) 成正比。通过实施特定的饮食计划，包括各种高热量脂肪或糖饮食，ALS 患者的疾病进展速度减慢，生活质量提高。这一观察结果关注的是 ALS 患者的代谢状况对疾病进展的影响。GDF15 细胞因子受体多核苷酸抑制剂 GFRAL 旨在改善 SLA 患者的体重减轻和恶病质。
引用：Imamura K、Izumi Y、Egawa N 等人。使用真实世界数据对博舒替尼治疗肌萎缩侧索硬化症的 2 期研究方案：ind
摘要 简介 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种由运动神经元死亡引起的进行性严重神经退行性疾病。迫切需要开发一种治疗 ALS 的药物，基于诱导多能细胞的药物再利用确定了一种 Src/c-Abl 抑制剂博舒替尼，可作为 ALS 分子靶向治疗的候选药物。一项 1 期研究证实了博舒替尼在 12 周治疗 ALS 患者中的安全性和耐受性。本研究的目的是评估博舒替尼对 ALS 患者的疗效和长期安全性。方法与分析设计了一项开放标签、多中心的 2 期研究。该研究包括 12 周的观察期、1 周的过渡期、24 周的研究治疗期和 4 周的随访期。过渡期结束后，在 12 周观察期内，总 ALS 功能评分量表 (ALSFRS-R) 评分下降 1 至 4 分的患者将接受 24 周的博舒替尼治疗。本研究将招募 25 名 ALS 患者；患者将被随机分配到以下组：200 毫克 quaque die (QD) 组 12 名患者，300 毫克 qd 组 13 名患者。将评估 24 周博舒替尼对 ALS 患者的安全性和探索性疗效。将使用 ALSFRS-R 评分评估疗效，并与依达拉奉研究 (MCI186-19) 的外部已发表数据和日本肌萎缩侧索硬化症研究联盟的多中心 ALS 队列研究的注册数据进行比较。伦理与传播 本研究已获得京都大学、德岛大学、北里大学、鸟取大学、奈良医科大学医学院、东邦大学和
肌萎缩侧索硬化症脑机接口的寿命
使用脑机接口 (BCI) 进行交流的持久性尚未得到广泛研究，这些接口适用于患有进行性神经退行性疾病的人。我们报告了一位患有晚期肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的患者 7 年独立在家使用植入式通信 BCI 的情况，该患者于 2016 年报告了开始使用该产品的情况。在家使用的频率随着时间的推移而增加，以替代逐渐失去对眼球注视追踪设备的控制，随后在植入 6 年后使用频率逐渐减少。当 BCI 控制变得不可靠时，在家使用就结束了。没有技术故障的迹象。相反，神经信号的幅度下降，计算机断层扫描成像显示进行性萎缩，这表明 ALS 相关的神经退行性病变最终导致 BCI 在多年成功使用后失效，尽管还有其他合理的解释。