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World File Search System呼吸衰竭
gamifant®（emapalumab-lzsg）（仅适用于俄亥俄州）
诊断代码描述D76.1胞藻淋巴结型胞毒性背景余毛瘤是一种与干扰素伽马（IFNγ）结合并中和它的单克隆抗体。非临床数据表明，通过超级分泌，IFNγ参与了HLH。emapalumab降低了CXCL9的血浆浓度，这是IFNγ诱导的趋化因子。临床证据在研究NI -0501-04，第2-3期，多中心，单臂临床试验中评估了Emapalumab在HLH治疗中的疗效。该研究旨在研究Emapalumab的药代动力学，疗效和安全性在疑似或确认的原发性HLH的儿科患者中，他们天真地治疗或对标准HLH疗法没有反应或对标准HLH疗法的反应或不耐受。在研究中，根据患者病情和造血干细胞移植的患者病情和供体的可用性，对患者进行了长达8周的治疗，但不少于4周。最初，emapalumab每三天给1 mg/kg剂量，直到第15天，此后每周两次给药。允许剂量增加，最多10 mg/kg/day，也对患者进行了地塞米松。主要疗效终点是在治疗结束时的总体响应，定义为使用协议指定标准实现完整或部分响应或HLH改进。二级功效终点包括对HLH疾病的持续控制的度量，以便患者可以接受造血干细胞移植以及生存。总体而言，64.7％的研究患者在治疗结束时具有总体反应。总体而言，有88.2％的患者对Emapalumab治疗做出反应，疾病控制在开始后不久进行疾病治疗，中位时间为8天。总体而言，有65％的患者接受了造血干细胞移植，植入率为86.4％。造血干细胞移植事件的无事件生存期为81.8％。3，5研究NI-0501-05是一项多中心后续研究，旨在收集通过NI-0501-04接受emapalumab的患者的安全性和结果数据，并富有同情的使用程序。患者1年。在修复阶段的NI-0501-04/05研究中，最常见的不良事件包括细菌，真菌和病毒感染（56％）（56％）和加重状态加重（50.0％）（50.0％）（包括HLH重新激活，耀斑，火炬，恶化）。其他常见的AE在预科期间包括高血压（41.2％），与输注相关的反应（27％）和发育不全（24％）。此外，NI-0501-04/-05研究中有56％的患者报告了预处理期间的感染。在调节后期，最常见的不良事件是上毒（52.2％）和高血压（43.5％），以及常见的造血干细胞移植并发症。截至2017年7月20日，通过富有同情心的使用计划接受药物的51例患者中有20名和NI-0501-04/05研究发生了致命的不良事件。据报道，致命的不良事件与HLH的并发症一致，而不是与用手al的治疗有关。关于严重的不良事件，在调查期间报告的最常见事件是加重HLH（18.9％）和呼吸衰竭（9.4％）。造血干细胞移植后常见的严重不良事件包括加重和植入失败（每个11.1％）和肠道上的急性GVHD，肠道急性GVHD，生育综合征，克雷伯氏菌败血症和化粪池休克（每人7.4％）。导致治疗提取的不良事件包括传播
tilization M Edical P Olicy P Olicy：肌肉营养不良 - 基因疗法 - Elevidys利用管理管理医疗政策•Elevidys
•对于卧床患者，在DMD基因中具有确认的突变。•对于非注射性并在DMD基因中有确认突变的患者。基于骨骼肌中的levidys微肌营养蛋白的表达，非疗法患者的DMD指示得到了加速批准。在验证性试验中，持续批准了此指示可能取决于对临床益处的验证和描述。疾病概述DMD是由DMD基因突变引起的一种罕见的，进行性X连锁的疾病，也称为肌营养不良蛋白基因。2-4美国DMD的发病率约为5,000名活着的男性出生。 DMD基因是最大的已知人类基因，大小总计2.3兆瓦。 该基因编码功能性肌营养不良蛋白，该蛋白是跨膜蛋白复合物的一部分，跨膜蛋白复合物跨越了骨骼和心脏肌肉细胞的肌膜。 这种复合物将细胞骨架与细胞外基质联系起来，从而为肌膜提供结构完整性，并有助于传递和吸收与肌肉收缩相关的休克。 DMD基因中的突变可防止功能性肌营养不良蛋白或肌营养不良蛋白的产生。 没有肌营养不良蛋白，DMD患者的正常活性会对肌肉纤维细胞造成过度损害。 随着时间的流逝，肌肉细胞被脂肪和纤维化组织代替。 进行性肌肉无力是DMD的主要表现。 这会导致失去行动，相关运动延迟，呼吸障碍和心脏功能的逐步下降。2-4美国DMD的发病率约为5,000名活着的男性出生。DMD基因是最大的已知人类基因，大小总计2.3兆瓦。该基因编码功能性肌营养不良蛋白，该蛋白是跨膜蛋白复合物的一部分，跨膜蛋白复合物跨越了骨骼和心脏肌肉细胞的肌膜。这种复合物将细胞骨架与细胞外基质联系起来，从而为肌膜提供结构完整性，并有助于传递和吸收与肌肉收缩相关的休克。DMD基因中的突变可防止功能性肌营养不良蛋白或肌营养不良蛋白的产生。没有肌营养不良蛋白，DMD患者的正常活性会对肌肉纤维细胞造成过度损害。随着时间的流逝，肌肉细胞被脂肪和纤维化组织代替。进行性肌肉无力是DMD的主要表现。这会导致失去行动，相关运动延迟，呼吸障碍和心脏功能的逐步下降。DMD的第一个临床症状是运动发展里程碑的延迟，例如步行，这是2岁左右的观察到的。通常会延迟诊断直到3至5岁。年龄是DMD进展的重要预后因素。目前无法治愈DMD。治疗的目的是管理症状，缓慢的疾病进展并延迟残疾。患有DMD的男孩通常会失去12岁或13岁以上行走的能力。过去，死亡率是在青春期或二十年代初发生的，但是随着呼吸道和心脏管理的进步，有些患者居住到第四个十年。DMD患者最常见的死亡原因是呼吸衰竭，呼吸道感染，心肌病和心律不齐。皮质类固醇是DMD治疗的中流型；但是，其在DMD中的作用机理尚不清楚。皮质类固醇可以改善疾病的症状，并延迟流动和其他后遗症的时间。Four anti-sense oligonucleotide therapies (exon-skipping) have been approved by the FDA: Exondys 51 ® (eteplirsen intravenous infusion), Vyondys 53 ™ (golodirsen intravenous infusion), Viltepso ™ (viltolarsen intravenous infusion), and Amondys 45 ™ (casimersen intravenous输液）。由于没有完成任何确认性临床研究，因此这些外显子的疗法的临床益处仍然未知。临床疗效在三项研究中评估了leverdys的疗效：1-4,7-9 Engark III期随机，双盲，安慰剂对照，确认性试验； II期研究；和IB期研究。在Embark（n = 125）中，从基线到第52周的主要终点
COVID-19疫苗的疫苗声明为...
SADS SADS CORDET SARTHMIA DERANTHMIA死亡综合征（SADS）基金会建议所有SADS患者接受COVID-19疫苗接种。，长期QT综合征诊所的主任，医学，儿科和分子药理学教授，梅奥梅奥诊所医学院，明尼苏达州罗切斯特，明尼苏达州，董事会主席，sads基金会说：“我已经告诉了我所有的患者和遗产的患者（我与sad s n sadds sannds conndrome the n of s s n sadds synds cynds cyns cyns cyns cyns cyns） ARVC等） - 如果您年满12岁，则可以获取疫苗，应该获得疫苗，对您的心脏安全。 孕妇诊所传染病系顾问Stacey A. Rizza博士的患者梅奥诊所说，这些数据显然对怀孕或母乳喂养妇女不那么强大。 ，但FDA看不到疫苗不安全的任何理由，并建议孕妇也得到疫苗。 已经接种了孕妇，数据是该疫苗是安全的。 我们确实知道孕妇在感染方面做得不太好。 因此，疫苗的风险远低于您仍然容易受到covid的影响。 ，因此我们建议孕妇接种疫苗。 有关更多信息，请在此处查看孕产妇胎儿医学协会的建议。 12岁以下的儿童（Stacey Rizza博士）：12岁以下人士的审判目前正在进行中。 因此，这可能需要几个月的时间才能获得数据。，长期QT综合征诊所的主任，医学，儿科和分子药理学教授，梅奥梅奥诊所医学院，明尼苏达州罗切斯特，明尼苏达州，董事会主席，sads基金会说：“我已经告诉了我所有的患者和遗产的患者（我与sad s n sadds sannds conndrome the n of s s n sadds synds cynds cyns cyns cyns cyns cyns） ARVC等） - 如果您年满12岁，则可以获取疫苗，应该获得疫苗，对您的心脏安全。 孕妇诊所传染病系顾问Stacey A. Rizza博士的患者梅奥诊所说，这些数据显然对怀孕或母乳喂养妇女不那么强大。 ，但FDA看不到疫苗不安全的任何理由，并建议孕妇也得到疫苗。 已经接种了孕妇，数据是该疫苗是安全的。 我们确实知道孕妇在感染方面做得不太好。 因此，疫苗的风险远低于您仍然容易受到covid的影响。 ，因此我们建议孕妇接种疫苗。 有关更多信息，请在此处查看孕产妇胎儿医学协会的建议。 12岁以下的儿童（Stacey Rizza博士）：12岁以下人士的审判目前正在进行中。 因此，这可能需要几个月的时间才能获得数据。，长期QT综合征诊所的主任，医学，儿科和分子药理学教授，梅奥梅奥诊所医学院，明尼苏达州罗切斯特，明尼苏达州，董事会主席，sads基金会说：“我已经告诉了我所有的患者和遗产的患者（我与sad s n sadds sannds conndrome the n of s s n sadds synds cynds cyns cyns cyns cyns cyns） ARVC等） - 如果您年满12岁，则可以获取疫苗，应该获得疫苗，对您的心脏安全。 孕妇诊所传染病系顾问Stacey A. Rizza博士的患者梅奥诊所说，这些数据显然对怀孕或母乳喂养妇女不那么强大。 ，但FDA看不到疫苗不安全的任何理由，并建议孕妇也得到疫苗。 已经接种了孕妇，数据是该疫苗是安全的。 我们确实知道孕妇在感染方面做得不太好。 因此，疫苗的风险远低于您仍然容易受到covid的影响。 ，因此我们建议孕妇接种疫苗。 有关更多信息，请在此处查看孕产妇胎儿医学协会的建议。 12岁以下的儿童（Stacey Rizza博士）：12岁以下人士的审判目前正在进行中。 因此，这可能需要几个月的时间才能获得数据。，长期QT综合征诊所的主任，医学，儿科和分子药理学教授，梅奥梅奥诊所医学院，明尼苏达州罗切斯特，明尼苏达州，董事会主席，sads基金会说：“我已经告诉了我所有的患者和遗产的患者（我与sad s n sadds sannds conndrome the n of s s n sadds synds cynds cyns cyns cyns cyns cyns） ARVC等）- 如果您年满12岁，则可以获取疫苗，应该获得疫苗，对您的心脏安全。孕妇诊所传染病系顾问Stacey A. Rizza博士的患者梅奥诊所说，这些数据显然对怀孕或母乳喂养妇女不那么强大。，但FDA看不到疫苗不安全的任何理由，并建议孕妇也得到疫苗。已经接种了孕妇，数据是该疫苗是安全的。我们确实知道孕妇在感染方面做得不太好。因此，疫苗的风险远低于您仍然容易受到covid的影响。，因此我们建议孕妇接种疫苗。有关更多信息，请在此处查看孕产妇胎儿医学协会的建议。12岁以下的儿童（Stacey Rizza博士）：12岁以下人士的审判目前正在进行中。因此，这可能需要几个月的时间才能获得数据。他们需要确定表现出疗效所需的时间，并且人口往往会受到共同影响的影响。我们希望今年晚些时候，希望到夏天，也许稍后，数据将完成。，如果证明它是安全有效的，则将获得批准。过敏反应 - 根据已发表的文章，雌激素和LQTS并没有禁忌给过敏性患者肾上腺素，而患有LQTS的患者也不例外。气道障碍物，血管性水肿，支气管痉挛的呼吸衰竭以及过敏反应造成的循环崩溃，可以通过迅速给药的肾上腺素立即治疗。