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公司演示
人类IPSC衍生的心肌细胞贴片是患有严重心脏衰竭患者的再生疗法。这些患者尝试了所有可用的内科医学，结果有限。我们的产品针对这些患者。这些斑块是由IPSC细胞分化为大规模心肌cosete的，并使用我们的专有技术以斑块形式创建它们的。通过大阪大学未来医学科学系（SAWA博士）和京都大学的IPSC研究所（Yamanaka教授）的联合研究，我们试图将这些产品商业化。 将这些斑块放在患有缺血的心脏表面上，从这些斑块释放出大量的细胞因子供应到心肌。 这些细胞因子将改善血液循环，因此心脏功能将恢复。 此外，斑块中包含的心肌细胞将与患者的心肌同时扩展和收缩，并有助于恢复心脏功能。通过大阪大学未来医学科学系（SAWA博士）和京都大学的IPSC研究所（Yamanaka教授）的联合研究，我们试图将这些产品商业化。将这些斑块放在患有缺血的心脏表面上，从这些斑块释放出大量的细胞因子供应到心肌。这些细胞因子将改善血液循环，因此心脏功能将恢复。此外，斑块中包含的心肌细胞将与患者的心肌同时扩展和收缩，并有助于恢复心脏功能。
投资者演示
（1）根据零售的加拿大市场数据，基于零售（磅）截至2024年9月28日（2）美国Circana POS总计美国Mulo（不包括Costco）的52周的美国市场数据截至2024年9月29日，美国Mircana POS总计美国Mulo（不包括Costco），截至2024年9月28日（2）美国市场数据的52周期间。 （3）Circana供应轨道，L12M PE，2024年9月。 冷冻增值鱼 +甲壳类动物（不包括螃蟹）。 包括大链。截至2024年9月28日（2）美国市场数据的52周期间。 （3）Circana供应轨道，L12M PE，2024年9月。 冷冻增值鱼 +甲壳类动物（不包括螃蟹）。 包括大链。。（3）Circana供应轨道，L12M PE，2024年9月。冷冻增值鱼 +甲壳类动物（不包括螃蟹）。包括大链。
口头演示
简介：高成本基因疗法会使医疗保健预算的可持续性限制。尽管某些基因疗法承诺的长期节省了潜在的长期节省，但由于对治疗的耐用性和较少讨论的因素的不确定性，这些节省的挑战面临着挑战：真正的成本抵消潜力。我们的研究旨在评估美国医疗补助有关最近批准的血友病和B的基因疗法的成本偏移不确定性。方法：使用2018年至2022年科罗拉多州医疗保健政策和融资数据的分析来确定护理标准的直接成本（因子替代疗法或Emicizumab）。成本模拟模型在五年和十年时间内的范围内估计科罗拉多医疗补助成本，如果患者改用基因疗法（Valoctocogene roxaparvovec或etranacogene dezaparvovec）而不是保持护理标准。如果与ICD-10-CM代码D66（血友病A）和D67（B）的ICD-10-CM代码年龄在18岁及以上，则包括患者。在基本情况下，严重的血友病A被定义为需要大于或等于六个年度VIII或Emicizumab的索赔，并且每年需要大于或等于四因子IX替代治疗索赔。结果：血友病A的年度护理费用为426,000美元（SD 353,000美元），血友病B. Valoctocogene Roxaparvovec（血友病A）的量化为546,000美元（SD美元542,000美元）的成本为880,000美元，在五年和10年中为10年。敏感性分析显示，五年之内有23％的收获机会，在10年内48％。Etranacogene Dezaparvovec（Hemophilia b）在五年时的成本为429,000美元，10年的成本为2,490,000美元。模拟表明，五年内发生分支机构的机会为32％，在10年内有59％。不同的资格（≥4至≥15个护理标准索赔）受到明显影响的分支；例如，Valoctocogene Roxaparvovec：10年内收支平衡的机会为40％至77％。结论：我们的研究强调了有资格获得基因疗法的患者护理标准的显着成本差异，从而增加了围绕成本估计的不确定性，并强调了解决这一因素在风险分担协议中的重要性。不同的资格标准对成本偏移的影响强调了在卫生技术评估中使用现实世界数据时精心定义资格的重要性。
