该药物将接受额外监测,以便快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应,请参阅第 4.8 节。 1. 药品名称 Casgevy 4 至 13 × 10 6 细胞/mL 输液分散液 2. 定性和定量成分 2.1 一般描述 Casgevy(exagamgloid autotemcel)是一种含有富集的转基因自体 CD34 + 细胞群的产品,这些细胞含有使用 CRISPR/Cas9 技术在 BCL11A 基因的红系谱系特异性增强子区域进行体外编辑的造血干细胞和祖细胞(HSPC)。 2.2 定性和定量组成 每瓶患者专用的 Casgevy 小瓶均含有 exagamgloid autotemcel,其浓度为批次依赖性的转基因自体 CD34+ 细胞富集群。该药品包装在一个或多个小瓶中,其中含有总共 4 至 13 × 10 6 个细胞/mL 的 CD34+ 细胞富集群,配制在用于输注的冷冻保存溶液中。每瓶含有 1.5 至 20 毫升用于输液的分散液。有关药品的定量信息,包括要注射的小瓶数量(见第 6 节),均在用于运输的冷冻保存运输容器盖子内的批次信息表 (BIS) 中提供。已知作用的赋形剂:该药每毫升含 50 毫克二甲基亚砜 (DMSO)。此药每毫升含 3.5 毫克钠。有关辅料的完整列表,请参阅第 6.1 节。 3. 药物剂型 输液分散剂。半透明的细胞分散体用于灌注,不含异物颗粒。 4. 临床信息 4.1 治疗适应症 β-地中海贫血 Casgevy 适用于治疗 12 岁及以上、适合进行造血干细胞移植 (HSCT) 的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者,并且
印度加济阿巴德 ABES 工程学院的 AKTU。2015 年 12 月 14 日至 21 日 参加印度 IIT 坎普尔分校 AKTU 价值教育小组举办的“人类价值观和职业道德”教师发展计划。 2015 年 9 月 7 日至 11 日 参加印度加济阿巴德阿贾伊库马尔加格工程学院电子与通信工程系举办的 AICTE 认可短期课程“通过 ICT 实现全球移动通信系统”。 2015 年 7 月 13 日至 17 日 参加印度加济阿巴德阿贾伊库马尔加格工程学院计算机科学与工程系组织的“Dot Net 技术”教师发展计划。 2015 年 4 月 3 日 - 4 日 参加印度加济阿巴德阿贾耶库马尔加格工程学院计算机应用系组织的“可靠信息安全系统的开发、威胁和问题”全国研讨会。 2015 年 1 月 30 日 - 31 日 参加印度加济阿巴德阿贾耶库马尔加格工程学院计算机科学与工程系组织的“自然语言处理”教师发展计划。 2013 年 6 月 11 日 - 14 日 参加印度-德国马克斯普朗克计算机科学中心(IMPECS)与印度贾巴尔普尔 IIITDM 联合组织的高级算法学院(SOAA-13)。3 月 31 日 - 4 月
本 Molina 临床政策 (MCP) 旨在促进利用管理流程。政策不是治疗的补充或建议;提供商对会员的诊断、治疗和临床建议负全部责任。它表达了 Molina 对某些服务或用品是否具有医疗必要性、实验性、研究性或美容性的决定,目的是确定付款是否合适。特定服务或用品具有医疗必要性的结论并不构成对该服务或用品为特定会员承保(例如,将由 Molina 支付)的陈述或保证。会员的福利计划决定承保范围 - 每个福利计划都定义了哪些服务在承保范围内、哪些服务在承保范围内以及哪些服务受金额上限或其他限制。会员及其提供商需要咨询会员的福利计划,以确定是否有任何适用于此服务或用品的排除或其他福利限制。如果本政策与会员的福利计划之间存在差异,则以福利计划为准。此外,州、联邦政府或 CMS 的适用法律要求可能强制医疗保险和医疗补助计划成员必须获得保险。CMS 的保险数据库可在 CMS 网站上找到。现有国家保险范围决定 (NCD) 或地方保险范围决定 (LCD) 的保险范围指令和标准将取代本 MCP 的内容,并为所有医疗保险成员提供指令。所包含的参考资料在政策批准和发布时是准确的。
乔恩·路德维格森 路德维格森先生是合同和国家安全采购 (CNSA) 团队的主管,曾在美国政府问责局 (GAO) 工作超过 20 年。他目前在 CNSA 的工作涉及各种采购项目,包括国防部空间系统、国防部战略核系统(包括 NC3 和 GBSD)、导弹防御,以及几个大型单独采购项目,包括 F-35 联合攻击战斗机、CH- 53K 和 KC-46。此外,路德维格森先生还领导团队研究先进技术和武器系统开发,包括高超音速武器系统、人工智能、定向能以及替代定位、导航和授时。加入 CNSA 之前,路德维格森先生领导了多次科学技术、能源市场发展以及与各种能源和用途有关的监管监督审查。在 GAO 任职期间,他为 GAO 的重复、碎片化和潜在成本节约报告以及高风险报告做出了贡献。路德维格森先生因其对美国政府问责署和国会的贡献而获得无数赞誉。路德维格森先生拥有乔治城大学公共政策硕士学位和科罗拉多大学博尔德分校工商管理学士学位。他还在美国大学完成了额外的课程。他在科罗拉多州丹佛市的美国政府问责署办公室工作。
2024 年:波尔多大学;苏黎世大学;卢森堡大学;奥斯陆大学;第 9 届科学、技术与创新研究数据与算法暑期学校(CfP 确认参与者);AOM;DRUID;BSE 夏季创业论坛;ESMT 计算化学和研发轨迹研讨会 2023 年:波士顿大学;HBS 青少年创新经济学会议;布里斯托尔创新经济学研讨会;圣心天主教大学 2022 年:REER;剑桥大学;AOM;CEPR/JIE 应用工业组织会议+学校;IIOC;NBER 生产力研讨会;波士顿大学;知识产权与创新虚拟研讨会;ICEA 税收与创新会议 2021 年:EPFL 虚拟创新研讨会;杜塞尔多夫竞争经济研究所;慕尼黑工业大学;CRC 静修和暑期学校;慕尼黑暑期学院(海报);欧洲工业组织研究协会 (EARIE) 会议;波士顿大学;经济史协会会议;德国经济学会;慕尼黑大学 2020:马里兰大学;SKEMA;欧洲经济协会;管理学院;德国经济学会;曼海姆大学;慕尼黑大学 2019:TPRI;波士顿大学;犹他大学;慕尼黑大学;管理学院;ZEW Innopat;青年经济学家春季会议;创新、技术变革和国际贸易研讨会海尔布隆,慕尼黑青年经济学家会议之前:慕尼黑大学 (3x);EPIP;创新地理会议;EBE 夏季会议;RISE 青少年研究员研讨会