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真实世界证据：关于药品和生物制品非干预性研究的考虑 行业指南
指导草案 本指导文件仅供评论之用。有关本草案的评论和建议应在《联邦公报》上公布指导草案发布通知后 90 天内提交。请将电子评论提交至 https://www.regulations.gov。请将书面评论提交至食品药品管理局卷宗管理人员（HFA-305），地址：5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。所有评论均应注明《联邦公报》上公布的发布通知中所列的卷宗编号。 如对本草案有任何疑问，请联系 (CDER) Tala Fakhouri，电话：301-837-7407，或 (CBER) 沟通、推广和发展办公室，电话：800-835-4709 或 240-402-8010。
RWD4BE 真实世界数据助力改善医疗保健
主席：Jo de Cock（Riziv）Ann van Gysel（Medvia），Frank Staelens（Olv Aalst），Guillaume d'Ansembourg（Riziv/Inami），Isabelle Huys，Isabelle Huys（公共卫生和社会事务部长） Iziv/Inami），Peter Raeymaekers（Zorgnet-icuro），Sofie de Broe（Sciensano/HDA），Stef Heylen（UZA/AZ/AZ Turnhout/ex-Industry） JNJ，弗兰克·斯泰尔斯（olv aalst），盖特·德瓦夫（Inovigate），盖特·史密特（Az Monica），Ingrid Maes（Inovigate），Liz Renzaglia（Medvia），Marc Van de Craen（Medvia）他们的见解和专业知识。他们的宝贵意见对于形成本政策报告中的思想起到了重要作用。 Andries Clinckaert（Tiro.Health），Ann van Gysel（Medvia），Annelies terbiest（UZA），Bart Vannieuwenhuyse（JNJ），Cami de Decker（Uza），Caroline de Beukelaar（az groeNinge） Stry，Geert Smits（AZ Monica），Gilbert Bejjani（Bahm/Chirec/Bvas），Giovanni Briganti（Umons），Guillaume d'Ansembourg（riziv/Inami） （公共卫生部）。戒指），Lebehring（CSU），利比里亚（UG）。 Chepper（UZ Gent），Miave（Javanese（AZ），Davis（North），A.B。Gian Cancer注册表），Nick Marly（公共卫生和社会事务部长Vandenbroucke的内阁），Nicky van der Vekens（AZ
呋喹替尼联合信迪利单抗或 TAS-102 作为转移性结直肠癌患者的三线或以上治疗：一项真实世界临床试验
以抗程序性死亡受体 1（PD-1）为代表的免疫检查点抑制剂已被证明在治疗各种实体恶性肿瘤方面具有显著效果（1-4）。然而，抗 PD-1 在转移性结直肠癌中的作用通常仅限于微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的转移性结直肠癌患者，这类患者仅占转移性结直肠癌患者的 4.6%（5）。大多数转移性结直肠癌患者是微卫星稳定（MSS）或错配修复功能正常（pMMR），可能无法从免疫检查点抑制剂单药治疗中获益。目前，针对血管内皮生长因子（VEGF）或血管内皮生长因子受体（VEGFR）的生物制剂，包括贝伐单抗和瑞戈非尼，用于治疗转移性结直肠癌（6,7）。呋喹替尼是一种 VEGFR 阻断剂，可使肿瘤血管正常化，并与细胞毒药物和抗 PD-1 药物联合使用，产生协同抗肿瘤作用 (8,9)。呋喹替尼已获得中国食品药品监督管理局批准，用于治疗已接受过至少两种标准抗肿瘤疗法的转移性结直肠癌患者 (10)。
维奈克拉治疗慢性淋巴细胞白血病的真实世界证据：意大利的经验
1. Eichhorst B、Robak T、Montserrat E 等人。慢性淋巴细胞白血病：ESMO 诊断、治疗和随访临床实践指南。Ann Oncol Off J Eur Soc Med Oncol。2021；32(1): 23-33。https://doi.org/10.1016/j.annonc.2020.09.019 2. Salvi G、Innocenti I、Autore F、Laurenti L。慢性淋巴细胞白血病：意大利血液科接受治疗的患者普查。Mediterr J Hematol Infect Dis。2015；7(1):e2015056。https://doi.org/10.4084/MJHID.2015.056 3. Zenz T、Eichhorst B、Busch R 等人。慢性淋巴细胞白血病中的 TP53 突变和生存率。J Clin Oncol Off J Am Soc Clin Oncol 。2010；28(29):4473-4479。https://doi.org/10.1200/JCO.2009。27.8762 4. Brieghel C、Aarup K、Torp MH 等。使用伊布替尼治疗的多重打击 TP53 慢性淋巴细胞白血病患者的临床结果。Clin Cancer Res Off J Am Assoc Cancer Res 。2021；27(16): 4531-4538。https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-20-4890 5. 国际 CLL-IPI 工作组。慢性淋巴细胞白血病 (CLL-IPI) 患者的国际预后指数：个体患者数据的荟萃分析。Lancet Oncol。2016；17(6)：779-790。https://doi.org/10.1016/S1470-2045(16)30029-8 6. Gentile M、Shanafelt TD、Mauro FR 等人。CLL-IPI 对接受化学免疫疗法作为一线治疗的 CLL 患者的预测价值。Eur J Haematol。2018；101(5)：703-706。7 月 24 日在线发表。https://doi.org/10.1111/ejh.13149 7. Molica S、Giannarelli D、Mirabelli R、Levato L、Shanafelt TD。接受化学免疫或靶向治疗的患者的慢性淋巴细胞白血病国际预后指数 (CLL-IPI)：系统评价和荟萃分析。Ann Hematol。2018；97(10)：2005-2008。https://doi.org/10.1007/s00277-018-3350-5 8. Soumerai JD、Ni A、Darif M 等。接受靶向治疗或化学免疫治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者的预后风险评分：一项回顾性、汇总队列研究，并经过外部验证。Lancet Haematol。2019；6(7)：e366-e374。 https://doi.org/10.1016/S2352‐3026(19)30085‐7
对真实世界数据进行回顾性分析，以评估综合分子分析组对实体肿瘤组织样本的可行性（REALM 研究）
1 法国巴黎西岱大学、索邦大学、法国国家健康与医学研究院、科德利埃研究中心，2 法国巴黎乔治蓬皮杜欧洲医院 AP-HP 生物化学系肿瘤和癌症基因组医学系，3 法国土伦圣穆斯医院肿瘤医学科，4 法国巴黎科钦医院 AP-HP 肿瘤科，5 法国南特大学医院皮肤科，6 法国尼姆卡勒莫大学医院细胞遗传学和医学遗传学科，7肿瘤科——法国普瓦捷大学医院、8 法国图卢兹 IUCT Oncopole 肿瘤内科、9 法国维尔瑞夫 Gustave Roussy DITEP、10 法国巴黎城大学、INSERM U976 人体免疫学、病理生理学、免疫疗法 (HIPI)、11 法国巴黎圣路易斯医院分子肿瘤科 UF、AP-HP、12 法国巴黎 Paul Brousse 医院生物化学和肿瘤遗传学——INSERM UMRS 1193、AP-HP、13 法国克莱蒙费朗埃斯坦大学医院皮肤科、14 医院早期癌症试验中心欧洲乔治·蓬皮杜中心，法国巴黎，15 法国克雷泰伊市立医院肺病学系，16 法国巴黎圣路易斯医院肿瘤基因组学和药理学系，AP-HP，17 法国里昂临终关怀院肿瘤肺病学，18 法国南锡跨地区癌症研究所 Gentilly 肿瘤中心，19 法国布洛涅比扬古罗氏公司医疗数据中心，20 法国布洛涅比扬古罗氏公司医疗事务部，21 法国波尔多贝尔戈尼研究所早期研究部
欧洲布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗失败后复发/难治性套细胞淋巴瘤患者的真实世界经验：SCHOLAR-2 回顾性图表审查研究
对于复发/难治性 (R/R) MCL，目前尚无广泛适用的标准治疗方法，因此这些患者的治疗选择受年龄、体能状态、合并症和既往治疗的影响。1 治疗选择包括共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 (BTKi)、细胞毒性化疗、免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂、哺乳动物雷帕霉素靶点抑制剂和同种异体干细胞移植。1,2,7 在美国，较新获批的药物包括硼替佐米（蛋白酶体抑制剂）、来那度胺（免疫调节剂）、伊布替尼 (BTKi)、阿卡替尼 (BTKi) 和赞布替尼 (BTKi)。目前，BTKis 是 R/R MCL 中最常用的药物类别；然而，对在 BTKi 暴露期间或之后病情进展的患者的早期观察显示，患者的生存率极低，后续选择非常有限。8–11
基因组分析在原发灶不明癌症中的可行性和价值：来自前瞻性分析研究的真实世界证据
1 美国德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心胃肠道肿瘤内科系 2 美国德克萨斯州休斯顿贝勒医学院 Margaret M. 和 Albert B. Alkek 医学系 3 美国康涅狄格州法明顿杰克逊基因组医学实验室 4 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华 BC 胰腺中心 5 美国德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心生物统计学系 6 美国德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心病理学系 7 美国德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心诊断成像系 8 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华 BC 癌症中心肿瘤内科系 * 通讯作者：Kanwal Raghav，医学博士，德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心胃肠道肿瘤内科系，1515 Holcombe Blvd，休斯顿，德克萨斯州 77030，美国（电子邮件：kpraghav@mdanderson.org）。† 2021 年 6 月 5 日去世。‡ 这些作者对这项工作的贡献相同。
含伊尼妥单抗方案治疗 HER2 阳性转移性乳腺癌患者的疗效和安全性：中国真实世界回顾性研究
结果：本分析共纳入 64 名患者。中位无进展生存期 (mPFS) 为 5.6（4.6 – 6.6）个月。62.5% 的患者在接受伊奈替单抗治疗前接受过两线或两线以上治疗。与伊奈替单抗联合使用的最常见化疗和抗 HER2 方案分别是长春瑞滨 (60.9%) 和吡咯替尼 (62.5%)。接受伊奈替单抗加吡咯替尼加长春瑞滨治疗的患者获益最多 (p=0.048)，中位无进展生存期为 9.3（3.1 – 15.5）个月，客观缓解率为 35.5%。对于接受吡咯替尼治疗的患者，伊奈替单抗加长春瑞滨加吡咯替尼药物的中位无进展生存期为 10.3（5.2 – 15.4）个月。治疗方案（伊奈替单抗加长春瑞滨加吡咯替尼 vs. 其他治疗药物）和内脏转移（是 vs. 否）是 PFS 的独立预测因素。接受伊奈替单抗加长春瑞滨加吡咯替尼治疗的内脏转移患者的中位 PFS 为 6.1（5.1 – 7.1）个月。伊奈替单抗的毒性是可以耐受的，最常见的 3/4 级不良事件是白细胞减少症（4.7%）。
ERBB2 变异在非小细胞肺癌中的分布：意大利真实世界经历
摘要：肺癌仍然是全球癌症相关死亡的主要原因。在可预测靶向治疗的新兴生物标志物中，主要国际指南建议根据几种新的治疗方法对红细胞癌基因 B (ERBB2) 进行研究。这项回顾性研究的目的是分析 ERBB2 突变的分布及其在基因中的位置，这些突变在意大利 Azienda USL Toscana Centro 的肿瘤分子病理学结构中通过下一代测序 (NGS) 技术进行分析。在 331 个样本中的 95 个（28.7%）检测到了 ERBB2 变异，统计分析显示致癌变异的分布为 3%，与文献数据一致。此外，NGS 技术可以识别大量跨膜结构域突变，而单热点分析无法检测到这些突变：它们应该代表肺癌未来的临床目标，因为如今许多试验都在研究它们的临床益处。