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World File Search System细胞与基因治疗
细胞和基因治疗
治疗至少 4 岁的杜氏肌营养不良症患者 Elevidys 是一种腺相关病毒基因疗法，最初于 2023 年 6 月获批用于治疗 DMD 基因确诊突变的 4 至 5 岁门诊 DMD 儿科患者。该适应症获得加速批准，基于在接受 Elevidys 治疗的患者中观察到的 Elevidys 微肌营养不良蛋白的表达，继续批准取决于确认性试验。Elevidys 禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在任何缺失的患者。2024 年 6 月，FDA 批准扩大 Elevidys 的标签适应症，将 DMD 基因确诊突变且年龄至少 4 岁的 DMD 患者纳入其中。为确认功能益处，FDA 批准了对门诊患者的传统批准。FDA 批准了对非门诊患者的加速批准。是否继续批准用于非卧床性 DMD 患者可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。Elevidys 仍禁用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 存在缺失的患者。
细胞和基因治疗弹射器
英国先进治疗药物¹ (ATMP) 临床试验的数量继续逐年增加，2022 年报告的正在进行的试验数量为 178 项，高于去年的 168 项。虽然与前一年的增长相比增长幅度不大，但英国的稳定状态与全球正在进行的 ATMP 临床试验数量下降 13% 形成鲜明对比。其中北美和亚太地区均减少了 15%，欧洲正在进行的 ATMP 临床试验活动也减少了 14%²。商业赞助的试验约占英国所有 ATMP 临床试验的 80%（从 2021 年的 131 项试验增加到 2022 年的 145 项），表明英国对商业赞助商的吸引力。
细胞和基因治疗 ATMP
实现细胞和基因治疗最佳工艺质量的关键步骤先进治疗药物 (ATMP) 是现代医学中发展最快的领域。ATMP 包括创新和先进的药物，用于治疗各种人类疾病和遗传疾病。投资制造工艺对于这些产品符合 cGMP 法规至关重要，这些法规用于制备和无菌灌装用于临床和商业用途的无菌治疗剂。
