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World File Search System肌红尿症
免疫检查点抑制剂相关暴发性心肌炎合并严重肌炎1例
近年来，随着ICIs的广泛应用，其免疫相关不良事件（irAE）也逐年增多，本文报道1例肾癌患者使用替雷利珠单抗治疗后出现ICI相关暴发性心肌炎及严重肌炎的病例，我们在早期诊断的基础上，应用体外膜肺氧合（ECMO）技术纠正休克、维持循环，积极应用激素冲击疗法辅以免疫球蛋白及血浆置换，患者心脏功能逐渐好转，经过后期长达3个月的支持治疗及康复训练，患者肌力恢复并好转出院。本文旨在为临床医生如何识别、诊断和处理irAEs提供参考。
药物开发管道 1 型强直性肌营养不良症 (...
临床试验地点取自公开的临床试验注册条目 国际非专利名称或开发代码以粗体显示 我们感谢所有为糖尿病患者开发新治疗方案的人，并非常感谢任何可能被遗漏的研究人员向我们更新您的研究。请联系 Ben Porter，邮箱地址为 ben.porter@newcastle.ac.uk
增强型 CRISPR-Cas9 矫正杜氏肌营养不良症......
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种由肌营养不良蛋白基因 ( DMD ) 突变引起的致命神经肌肉疾病。之前，我们应用 CRISPR-Cas9 介导的“单切”基因组编辑来纠正 DMD 动物模型中的多种基因突变。然而，有效的体内基因组编辑需要高剂量的腺相关病毒 (AAV)，这给临床应用带来了挑战。在本研究中，我们将 Cas9 核酸酶包装在单链 AAV (ssAAV) 中，将 CRISPR 单向导 RNA 包装在自互补 AAV (scAAV) 中，并将这种双 AAV 系统递送到 DMD 小鼠模型中。有效基因组编辑所需的 scAAV 剂量至少比 ssAAV 低 20 倍。接受全身治疗的小鼠显示肌营养不良蛋白表达恢复，肌肉收缩力改善。这些发现表明，使用 scAAV 系统可以显著提高 CRISPR-Cas9 介导的基因组编辑的效率。这代表着基因组编辑在 DMD 治疗转化方面取得了重要进展。
2024 年肢带型肌营养不良症研究进展
▪ 为了改善法国的 LGMD 患者护理，AFM-Téléthon LGMD 同伴支持小组 (Groupe d'Intérêt) 在 Léonard Féasson 教授 (圣艾蒂安) 的帮助下，创建了 LGMD 专用的紧急医疗信息表。 ▪ 此表格为急诊科医生和护理人员提供了需要进行紧急护理时的重要信息（心脏或呼吸系统疾病、应避免的药物和手术、骨折时的应对措施等）。 ▪ 患者可以下载表格并填写个人信息（姓名、LGMD 亚型、全科医生等）、疾病特征和病史。它包含在“kit d'urgence” [急救包] 中，有关人员也可以使用，并有助于安抚患者及其家属。
2024 年 1 型强直性肌营养不良症的进展
Del-desiran (AOC 1001) – MARINA 和 HARBOR 试验 .............................................. 7 DYNE-101 – ACHIEVE 试验 .............................................................................................. 8 PGN-EDODM1 – FREEDOM-DM1 试验 ............................................................................ 9 ARO-DM1 ...................................................................................................................... 10 VX-670 – Galileo 试验 ...................................................................................................... 10 ATX-01- ArthemiR 试验 ...................................................................................................... 11 AMO-02 – REACH CDM 试验 ............................................................................................. 11 二甲双胍 ............................................................................................................................. 12
2024年脑蜂脑科学活动知识大纲
• 儿童障碍性疾病（ Childhood Disorder ） ：了解自 闭 症（ Autism ）、注意缺陷多 动 障碍 （ Attention Deficit Hyperactivity Disorder ）、唐氏 综 合症（ Down Syndrome ）、 阅读 障碍 （ Dyslexia ）等疾病的症状、成因、治 疗 • 上 瘾 （ Addiction ） ： 了解上 瘾 的生理机制； * 导 致上 瘾 的常 见药 品及其引 发 的症状和治 疗 方式， 包括酒精（ Alcohol ）、尼古丁（ Nicotine ）、大麻（ Marijuana ）、 鸦 片（ Opiates ）、 兴奋剂 （ Psychostimulants ）等 • 退行性疾病（ Degenerative Disease) ：了解阿 兹 海默症（ Alzheimer's Disease ）、肌萎 缩侧 索硬化 症（ Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS ）、亨廷 顿综合症（ Huntington's Disease ）、帕金森症 （ Parkinson's Disease ）的症状、成因和治 疗 • 精神疾病（ Psychiatry ）：了解焦 虑 症（ Anxiety Disorders ）、妥瑞氏 综 合症（ Tourette Syndrome ）、抑郁症（ Depression ）、躁郁症 （ Bipolar Disease ）、精神分裂症 （ Schizophrenia ）的症状、成因和治 疗 • 脑损伤（ Illness and Injury ）： 了解 疼痛 （ Pain ）、 癫痫 （ Epilepsy ）、中 风 （ Stroke ）、 * 脑 瘤 （ Brain Tumors ）、 * 多 发 性硬化（ Multiple Sclerosis ）、 * 神 经创伤 （ Neurological Trauma ）的 症状、成因和治 疗 方式 四、 脑研究
乐途达锭（Latuda Tablet 20mg/40mg/80mg）医疗科技评估...
抗精神病药品对正性症状的改善是有效果的，（5，6]（6] ；传统抗精神病药品（即第一代药品）（6] ；传统抗精神病药品（即第一代药品）被认为是被认为是被认为是被认为是d2接受器，多巴胺能神经转移），包括氯丙氨酸perphenzine、氯丙嗪fluphenazine、 fluphenazine fluphenazine fluphenazine fluphenazine fluphenazine fluphenazine floperidol phaloperidol pimozide pimozide fimozide，ZuciClopEntentEntectentEndeclopEntentectEns、zuclopEntentEntectEntEns、 （（EPS）（EPS）反而困扰病人，parkinsonian症状）（甲状腺肿）（甲状腺肿）（tardive dardive Edkinesia）（Akathisia）[4] [4] ；非）atripiprazole，氨基酸氨基唑，丙二氮，
2025 年Brain Bee 脑科学活动知识大纲
• 儿童障碍性疾病（ Childhood Disorder ） ：了解自 闭 症（ Autism ）、注意缺陷多 动 障碍 （ Attention Deficit Hyperactivity Disorder ）、唐氏 综 合症（ Down Syndrome ）、 阅读 障碍 （ Dyslexia ）等疾病的症状、成因、治 疗 • 上 瘾 （ Addiction ） ： 了解上 瘾 的生理机制； * 导 致上 瘾 的常 见药 品及其引 发 的症状和治 疗 方式， 包括酒精（ Alcohol ）、尼古丁（ Nicotine ）、大麻（ Marijuana ）、 鸦 片（ Opiates ）、 兴奋剂 （ Psychostimulants ）等；探索行 为上瘾（如网络游戏等）的成因及防治方式 • 退行性疾病（ Degenerative Disease) ：了解阿 兹 海默症（ Alzheimer's Disease ）、肌萎 缩侧 索硬化 症（ Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS ）、亨廷 顿综合症（ Huntington's Disease ）、帕金森症 （ Parkinson's Disease ）的症状、成因和治 疗 • 精神疾病（ Psychiatry ）：了解焦 虑 症（ Anxiety Disorders ）、妥瑞氏 综 合症（ Tourette Syndrome ）、抑郁症（ Depression ）、躁郁症 （ Bipolar Disease ）、精神分裂症 （ Schizophrenia ）的症状、成因和治 疗 • 脑损伤（ Illness and Injury ）： 了解 疼痛 （ Pain ）、 癫痫 （ Epilepsy ）、中 风 （ Stroke ）、 * 脑 瘤 （ Brain Tumors ）、 * 多 发 性硬化（ Multiple Sclerosis ）、 * 神 经创伤 （ Neurological Trauma ）的症 状、成因和治 疗 方式 • 脑疾病相关的公共医学：探索如何宣传普及脑疾病预防知识、推动社会对脑疾病患者的关注等 四、 脑研究及技术等
杜氏肌营养不良症的当前药物治疗策略
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种致命的 X 连锁神经肌肉疾病，由肌营养不良蛋白缺失引起，而肌营养不良蛋白对于肌肉纤维完整性至关重要。肌营养不良蛋白缺失会导致肌纤维反复损伤、慢性炎症、进行性纤维化和肌肉干细胞功能障碍。到目前为止，DMD 仍无法治愈，治疗标准主要限于通过糖皮质激素治疗缓解症状。目前的治疗策略可分为两类。肌营养不良蛋白靶向治疗策略旨在恢复肌营养不良蛋白的表达和/或功能，包括基于基因、基于细胞和蛋白质替代疗法。另一类治疗策略旨在通过针对下游病理变化（包括炎症、纤维化和肌肉萎缩）来改善肌肉功能和质量。本综述介绍了这两条策略的重要发展，特别是那些已进入临床阶段和/或具有巨大临床转化潜力的策略。本文介绍了每种药物在临床前或临床研究中的原理和功效。此外，还对 DMD 患者的基因谱进行了荟萃分析，以了解 DMD 的分子机制。
（）（）定量血红蛋白电泳血清铁蛋白
白蛋白 /肌酐比，尿阴道 /直肠 - B组被保险 - 符合OHIP资格标准：骨质减少症；骨质疏松；疳;肾脏疾病；吸收不良综合征；影响维生素D代谢未保险的药物 - 负责支付的患者