疫苗使用信使RNA,我们的细胞读取的遗传物质来生产蛋白质。分子(称为mRNA简称)是脆弱的,如果将其直接注入体内,将被我们的天然酶切碎。保护其疫苗,辉瑞和Biontech包装mRNA在由脂质纳米颗粒制成的油性气泡中。
基因治疗是治疗遗传或非遗传疾病的一种有效方法。该方法基于将遗传物质(主要是 DNA 或小干扰 RNA (siRNA))递送至靶细胞或组织。由于体内环境和细胞中存在物理和化学障碍(例如循环系统中的降解酶或细胞膜的电荷),因此裸露核酸的转染效率低下。为了克服这个问题,开发了不同类型的基因转移载体。值得注意的是,基于纳米颗粒的载体因其特殊性质而引起了广泛关注。纳米颗粒 (NP) 有多种类型,每种都有各自的优点和缺点。它们的一些优点(例如体积小)使 NP 成为消除遗传物质传递障碍的潜在候选者。然而,这些 NP 有几个局限性。本研究旨在介绍用于传递遗传物质的不同类型的 NP,并研究 NP 的制造、特性和功能化的基本方面。并简要总结了各种利用纳米粒子进行基因传递的方法的优缺点,最后提出了一些基于纳米粒子的基因疗法在临床试验中的应用。
•染色质网络凝结,螺纹变短,更厚,可见为染色体。•同源染色体成对排列,以使每对的两个染色体并排躺在交叉过程中形成二价。•每个同源染色体都可以看到,因为两种染色单体由丝粒连接。单个染色体的这些相同的染色单体称为姐妹染色质被。•交叉发生在同源染色体之间。同源染色体并排躺在。他们的非姐姐染色质酸重叠并在称为chiasmata(单数:chiasma)的点上触摸。染色单体片段分解并在chiasmata上交换。以这种方式,遗传物质在同源染色体之间交换以形成重组染色质被。•跨越跨性别物质和父亲染色体之间的遗传物质通过改组或重组来引入遗传变异。•核仁和核膜消失。•在动物细胞中,中心体分裂和成对的中心元素移至细胞的相对极。•纺锤体纤维之间会在中心纤维之间形成纺锤体。
CRISPR/Cas 系统是一种适应性免疫防御机制,古细菌和细菌利用该系统降解外来遗传物质。在这些生物体中,噬菌体的外来遗传物质被获取并整合到 CRISPR 基因座中 (1,2)。这种新物质也称为间隔物,可产生序列特异性片段,用于未来抵抗噬菌体感染。这些序列特异性片段被翻译成短 CRISPR RNA (crRNA),并通过 CRISPR 相关 (Cas) 蛋白的核酸酶活性引导互补入侵 DNA 的切割,该蛋白也由 CRISPR 基因座编码 (1,2)。II 型 CRISPR 系统的 Cas9 核酸酶具有 RNA 结合域、α 螺旋识别叶 (REC)、包括用于 DNA 切割的 RuvC 和 HNH 的核酸酶叶以及原间隔物相邻基序 (PAM) 相互作用位点 (1,2)。 crRNA 通过与 REC 叶内的桥螺旋结合与 Cas9 核酸酶形成复合物,并与 crRNA 的骨架形成多个盐桥 (1,2,3)。
•染色质网络凝结,螺纹变短,更厚,可见为染色体。•同源染色体成对排列,以使每对的两个染色体并排躺在交叉过程中形成二价。•每个同源染色体都可以看到,因为两种染色单体由丝粒连接。单个染色体的这些相同的染色单体称为姐妹染色质被。•交叉发生在同源染色体之间。同源染色体并排躺在。他们的非姐姐染色质酸重叠并在称为chiasmata(单数:chiasma)的点上触摸。染色单体片段分解并在chiasmata上交换。以这种方式,遗传物质在同源染色体之间交换以形成重组染色质被。•跨越跨性别物质和父亲染色体之间的遗传物质通过改组或重组来引入遗传变异。•核仁和核膜消失。•在动物细胞中,中心体分裂和成对的中心元素移至细胞的相对极。•纺锤体纤维之间会在中心纤维之间形成纺锤体。
DNA或脱氧核糖核酸是人类和几乎所有其他生物的遗传物质。一个人体内的几乎每个细胞都具有相同的DNA。大多数DNA位于细胞核(称为核DNA)中,但在线粒体中也可以发现少量DNA(其中称为线粒体DNA或mtDNA)。线粒体是细胞内的结构,可将能量从食物转化为细胞可以使用的形式。
向导 RNA 定位 TTR 基因,蛋白质进行编辑以将 TTR 基因从 DNA 序列中完全移除。这种方法是在体内进行的,这意味着它是通过注射进入体内的。病毒载体将遗传物质带入细胞,CRISPR Cas9 指示肝细胞停止制造导致有害淀粉样蛋白沉积的 TTR 蛋白。
使用遗传物质(DNA、RNA 或两者)评估以下可能性:我/我的孩子(删除不适用的部分)可能遗传了家族性高胆固醇血症 (FH) 这一疾病的遗传易感性。这包括检测基因 LDLR、APOB 和 PCSK9 中已证实的致病突变,以及 LDL 胆固醇遗传风险评分 (GRS),此类变异与 FH 样临床表型和/或多基因高胆固醇血症的可能性增加有关。
有许多基因治疗方式,但共同特征是将某些遗传物质递送到细胞中以纠正,修饰或替代引起基因的疾病。一种称为基因替代的策略是通过向细胞传递功能性基因的作用,以便开始在整个体内受到疾病影响的细胞中产生功能性蛋白质。在Duchenne情况下,错误的基因会影响蛋白保护肌肉的需求,称为肌营养不良蛋白。在没有肌营养不良蛋白的情况下,肌肉容易受到损害,并导致肌肉逐渐丧失被脂肪和纤维化所取代。Duchenne中的当前基因替代策略旨在将基因的功能缩短副本传递给肌肉细胞。由于难以触及体内的许多肌肉,科学家开始使用病毒到达靶细胞,因为它们的自然能力可以导航人体。在自然界中,病毒被设计为进入细胞核,基本上“感染”了它,并沉积了自己的遗传密码以开始产生更多的病毒。对于基因疗法,已将病毒修改为不引起疾病,而是将治疗性遗传物质携带到细胞中以帮助纠正疾病。