基因治疗是治疗遗传或非遗传疾病的一种有效方法。该方法基于将遗传物质(主要是 DNA 或小干扰 RNA (siRNA))递送至靶细胞或组织。由于体内环境和细胞中存在物理和化学障碍(例如循环系统中的降解酶或细胞膜的电荷),因此裸露核酸的转染效率低下。为了克服这个问题,开发了不同类型的基因转移载体。值得注意的是,基于纳米颗粒的载体因其特殊性质而引起了广泛关注。纳米颗粒 (NP) 有多种类型,每种都有各自的优点和缺点。它们的一些优点(例如体积小)使 NP 成为消除遗传物质传递障碍的潜在候选者。然而,这些 NP 有几个局限性。本研究旨在介绍用于传递遗传物质的不同类型的 NP,并研究 NP 的制造、特性和功能化的基本方面。并简要总结了各种利用纳米粒子进行基因传递的方法的优缺点,最后提出了一些基于纳米粒子的基因疗法在临床试验中的应用。
主要关键词