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图S1
（a）使用SUP-B15 Cas9单克隆，SGRNA库的慢病毒转导效率。（b）使用KOPN-8 CAS9单个克隆在CRISPR屏幕的“初始”和“最终”点收集的NGS样品中SGRNA读数的分布。（c）使用SUP-B15 Cas9单个克隆在CRISPR屏幕的“初始”和“最终”点收集的NGS样品中SGRNA读数的分布。（d）使用KOPN-8 CAS9单个克隆在CRISPR屏幕上收集的NGS样品的PCA分析。（E）使用SUP-B15 Cas9单个克隆在CRISPR屏幕的“初始”和“最终”点收集的NGS样品的PCA分析。（f）使用KOPN-8 CAS9单个克隆，针对CRISPR屏幕中36个RNA和DNA甲基化机械基因的SGRNA的CRISPR得分。CRISPR得分已针对阴性对照SGRNA的平均得分进行标准化（设置为0.0）。（g）使用SUP-B15 Cas9单克隆，针对CRISPR筛选中36个RNA和DNA甲基化机械基因的SGRNA的CRISPR得分。CRISPR得分已针对阴性对照SGRNA的平均得分进行标准化（设置为0.0）。（h）在KOPN-8 CAS9克隆＃2中靶向Znf217的25个SGRNA的计数。（i）读取针对SUP-B15 Cas9克隆＃1中Znf217的25个SGRNA的计数。（j）读取25个针对Znf217的SGRNA的计数，SUP-B15 Cas9克隆＃2。（k）ZnF217在不同的B-ALL亚型和健康的骨髓中的表达。Znf217表达数据来自白血病（MILE）研究的微阵列创新（登录GSE13159）。n = 70，MLL-R; BCR-ABL1 n = 122; n = 237，类似于bcr- abl1； n = 40用于高二倍体； TCF3-PBx1的n = 36; ETV6-RUNX1的n = 58; n = 73用于健康的BM。使用两尾t检验计算p值。** p <0.01; *** p <0.001。
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本文讨论了将新方法 (NAM) 应用于先进纳米材料 (AdNM) 的安全设计和监管风险评估所面临的挑战。作者提出了一个与传统风险评估范式相一致的下一代 AdNM 风险评估框架，该框架涉及 NAM。该框架以暴露为导向，针对特定端点，充分利用现有信息，并且可以在采用的 NAM 的特异性和复杂性不断增加的层次中实施。该方法的分层结构有效地将现有数据的使用与有针对性的测试相结合，将允许以尽可能低的成本和更少的脊椎动物使用来评估安全性。从透明度、可靠性、可访问性、适用性、相关性和完整性等方面评估了最先进的新兴 NAM 的监管准备情况，并讨论了它们与 AdNM 的相关性与风险评估范式的每个步骤的关系，并为各个科学和监管领域的未来发展提供了展望。
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1 伦敦卫生与热带医学院卫生服务研究与政策系，伦敦，英国 通讯作者信息：Lea A. Wiedmann，理学硕士 伦敦卫生与热带医学院卫生服务研究与政策系 15-17 Tavistock Place London WC1H 9SH，英国 电子邮件：lea.wiedmann@lshtm.ac.uk。电话：+44 (0) 20 7636 8636 摘要：德国对罕见病治疗（RDT）的初步评估和重新评估的临床证据质量有限，高临床效益评级并不常见 字数：4,097 页数：20 图表数量：1 表格数量：5 补充材料：页数：25 图表：2 表格：25 作者贡献：概念和设计：Lea A. Wiedmann、John A. Cairns、Ellen Nolte 数据获取：Lea A. Wiedmann 数据分析和解释：Lea A. Wiedmann、John A. Cairns 手稿起草：Lea A. Wiedmann 对论文的重要知识内容进行批判性修改：Lea A. Wiedmann、John A. Cairns、Ellen Nolte 统计分析：Lea A. Wiedmann 提供研究材料或患者： n/a 获取资金：n/a 行政、技术或后勤支持：n/a 监督：John A. Cairns、Ellen Nolte 其他（如适用，请说明）：n/a